Leczenie biologiczne jest jedną z nowoczesnych metod leczenia o ocenionej w badaniach klinicznych, jak i codziennej praktyce, skuteczności i profilu bezpieczeństwa. Wprowadzenie ich do terapii stanowiło istotny przełom w leczeniu wielu schorzeń, w tym chorób autoimmunologicznych. Niestety, w Polsce wciąż korzysta z niego mała grupa pacjentów. Podczas, gdy w Unii Europejskiej odsetek pacjentów leczonych lekami biologicznymi osiąga ok. 25-30%, w Polsce to zaledwie 1-3%. Powodów obecnego stanu rzeczy jest wiele.
Z jednej strony wynika to z ograniczeń systemowych, w tym wymogów programów terapeutycznych, w ramach których refundowane są terapie biologiczne. Z drugiej strony problemem jest ograniczone zaufanie części pacjentów i lekarzy do terapii, wokół której wciąż krąży wiele mitów. Dlatego w czerwcu 2021 r. zawiązała się Koalicja „Recepta na przyszłość”. Jej celem jest poprawa dostępności terapii biologicznych w trzech obszarach terapeutycznych: dermatologii, gastroenterologii i reumatologii. W ramach misji edukacyjnej realizowanej przez Koalicję, prof. dr hab. n. med. Witold Owczarek, Kierownik Kliniki Dermatologii CSK MON Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, jeden z członków Koalicji, wyjaśnia najczęstsze mity na temat leczenia biologicznego, z którymi spotyka się w rozmowach z pacjentami.
Leczenie biologiczne można stosować jako zamiennik do standardowej terapii – MIT
W Polsce leczenie biologiczne w przewlekłych chorobach zapalnych, takich jak: łuszczyca, łuszczycowe zapalenie stawów (ŁZS), reumatoidalne zapalenie stawów (RZS) czy choroba Leśniowskiego-Crohna, jest obecnie refundowane w ramach programów lekowych. Są one prowadzone w ośrodkach leczenia biologicznego. Zgodnie z obowiązującymi obecnie wytycznymi klinicznymi w większości chorób zapalnych leczenie biologiczne nie znajduje się w pierwszej linii leczenia. Zazwyczaj pacjent rozpoczyna terapię od klasycznych leków. Takie leczenie jest skuteczne i jednocześnie dobrze tolerowane u dużej grupy chorych. Ci którzy nie odpowiadają na takie leczenie pomimo stosowania odpowiednich jego dawek i przez odpowiednio długi czas (niejednokrotnie przez 3-6 miesięcy) mogą zostać zakwalifikowani do terapii biologicznych lub leków syntetycznych nowszej generacji. Niestety, obecnie nie są dostępne algorytmy, które pokazałyby, która terapia będzie skuteczna w przypadku danego pacjenta. Stąd grupy ekspertów opracowują ścieżki terapii i rekomendują określoną kolejność stosowania leków.
Lek biologiczny nie jest zatem zamiennikiem leku klasycznego i zazwyczaj stanowi kolejną linię leczenia. Zarówno leki klasyczne, jak i biologiczne i nowsze syntetyczne wymieniane w wytycznych klinicznych stanowią standard w przewlekłych chorobach zapalnych.
Leczenie biologiczne jest nową i nieprzebadaną terapią – MIT
Często pacjentom zwrot „innowacyjna terapia”, za jaką uchodzi leczenie biologiczne, kojarzy się jako zupełnie nowa, a co za tym idzie – nie do końca przebadana terapia. Tymczasem lecznicze produkty biologiczne, produkowane przy użyciu metod inżynierii genetycznej, zaczęły się pojawiać już w latach 80. XX w. Powszechnie znana współcześnie insulina była pierwszym lekiem biologicznym, który został wyprodukowany na podobieństwo naturalnej ludzkiej insuliny, przy użyciu metod rekombinacji DNA. Wykorzystanie do produkcji leków inżynierii genetycznej zapewniło lekom nową jakość i większe bezpieczeństwo terapii. Co więcej – dało także możliwość produkcji białek o różnorodnej budowie. Pierwsze leki biologiczne, jak insulina, były prostymi białkami, które budową i funkcją odpowiadały naturalnym białkom występującym w organizmie człowieka. Następnie projektowano już bardziej złożone struktury – leki biologiczne mające strukturę białka, ale nie będące kopią naturalnie występujących w organizmie białek. Zadaniem tak zaprojektowanych leków jest rozpoznawanie nieprawidłowych komórek lub blokowanie niektórych ścieżek działania układu immunologicznego. Przykładem tak złożonych leków stosowanych w leczeniu wybranych przewlekłych chorób zapalnych są inhibitory TNF alfa. Doświadczenie w ich stosowaniu to już 20 lat.
O bezpieczeństwie leczenia biologicznego może też świadczyć fakt, że są wykorzystywane w wielu obszarach medycyny, na przykład w: dermatologii, gastroenterologii, reumatologii, ale także w neurologii, kardiologii czy endokrynologii. Wykorzystuje się je w terapii nie tylko osób dorosłych, ale także w populacji pediatrycznej. Szacuje się, że ta prężnie rozwijająca się gałąź farmakologii i medycyny zdominuje rynek i do 2025 r. blisko 70% nowo rejestrowanych leków będzie produktami biologicznymi.
Warto także pamiętać, że leki biologiczne, aby mogły zostać dopuszczone do stosowania u pacjentów w Unii Europejskiej czy Stanach Zjednoczonych, muszą uzyskać zgodę Europejskiej Agencji Leków (EMA) czy też Agencji Żywności i Leków (FDA). Wydanie przez nie zgody poprzedzone jest wnikliwą analizą ekspercką całości dokumentów złożonych przez producentów leków oraz przeprowadzenia odpowiedniego zestawu badań analitycznych, przedklinicznych i klinicznych. Ocena bezpieczeństwa terapii jest prowadzona także po rejestracji leków, które są stale monitorowane i kontrolowane. Gdyby ryzyko wystąpienia działań niepożądanych przewyższałoby korzyści z terapii, agencje odpowiedzialne za dopuszczenie terapii podjęłyby odpowiednie kroki.
Leczenie biologiczne wykorzystywane jest w terapii przewlekłych chorób zapalnych – FAKT
Przewlekłe choroby zapalne, takie jak: łuszczyca, reumatoidalne zapalenie stawów czy choroba Leśniowskiego-Crohna, to grupa chorób o podłożu autoimmunologicznym, w której stosuje się złożone leki biologiczne (głównie przeciwciała monoklonalne). Wdraża się je zazwyczaj, gdy klasyczne terapie nie przyniosły oczekiwanej poprawy stanu zdrowia. Leki biologiczne stanowią dla tych pacjentów szansę na uzyskanie długotrwałej remisji choroby.
Wyciszenie choroby, spowolnienie lub nawet zatrzymanie jej progresji zmniejsza ryzyko powikłań, w tym ze strony układu sercowo-naczyniowego. Dla pacjentów z przewlekłymi chorobami zapalnymi, które cechują się często stygmatyzującymi objawami utrudniającymi normalne funkcjonowanie, jest to także szansa na poprawę jakości życia.
Leki biologiczne mogą doprowadzić do uśpienia choroby – FAKT
Celem każdego leczenia jest obecnie osiągnięcie długotrwałej i pełnej remisji choroby. Dzięki rozwojowi medycyny, w tym lekom biologicznym, udaje się to osiągnąć u coraz większej grupy chorych. Pacjenci osiągają na tyle dobry stan zdrowia, że mogą wrócić do normalnego funkcjonowania, życia społecznego czy pracy. W przypadku pacjentów z łuszczycą, wobec których nadal krążą krzywdzące stereotypy, że jest to choroba, którą można się zarazić, jest to ogromna zmiana. To nie tylko poprawa fizycznego stanu zdrowia, ale także psychicznego, bo należy pamiętać, że często pacjentom z przewlekłymi chorobami zapalnymi towarzyszy depresja.
Korzyści z normalnego funkcjonowania odnoszą nie tylko pacjenci, ale na szerszą skalę – całe państwo. Pacjent, który może wrócić do pracy, przestaje pobierać rentę, a to niepodważalna oszczędność
dla państwa.
Leczenie biologiczne nie powoduje działań niepożądanych – MIT
Każdy lek ma zarówno przeciwwskazania do jego stosowania, jak i może powodować pewne efekty uboczne czy działania niepożądane. Nie oznacza to, że u każdego pacjenta muszą one wystąpić. Wpływ na to ma wiele czynników, jak m.in. ogólny stan zdrowia, styl i środowisko życia, etc.
Bezpieczeństwo terapii zależy nie tylko od samej substancji czynnej zawartej w leku, ale także od właściwego doboru leku do pacjenta (np. jego chorób współistniejących), a także prowadzonej kontroli i monitorowania chorego. Zdarza się, że pacjent musi „sprawdzić” więcej niż jedną terapię, aby znaleźć tę, która będzie najlepiej do niego dopasowana, czyli skuteczna i dobrze tolerowana.
Warto także pamiętać, że zarówno dokumenty rejestracyjne leku jak i wytyczne kliniczne określają, kto z powodu przeciwwskazań nie powinien być danym lekiem leczony, a u kogo taka terapia jest względnie bezpieczna. Dokumenty te opisują także środki ostrożności, które należy zastosować, aby nie narażać pacjenta na niepotrzebne ryzyko. Gdyby stan ogólny na to nie pozwalał – pacjent nie zostanie dopuszczony do określonej terapii (syntetycznej czy biologicznej) dla jego dobra. Co więcej – gdyby zagrożenie z przyjmowania leków biologicznych przewyższało korzyści zdrowotne, to nie zostałyby dopuszczone do stosowania u pacjentów.
Leczenie biologiczne jest szeroko dostępne w Polsce – FAKT
Na to stwierdzenie ciężko jest odpowiedzieć jednoznacznie. Z jednej strony – jest ono dostępne dla polskich pacjentów w ramach programów lekowych. Z drugiej – zawiła i długa ścieżka kwalifikacji, możliwość przyjmowania tego leczenia tylko w wyznaczonych ośrodkach (często oddalonych od miejsca zamieszkania pacjenta o wiele kilometrów), utrudniają dostęp do otrzymania leczenia. Stąd wielu z nich wierzy w prezentowany w następnej kolejności mit:
Lepiej zrezygnować z leczenia biologicznego ze względu na długą ścieżkę kwalifikacji
W niektórych przypadkach pacjenci patrząc na drogę kwalifikacji do leczenia biologicznego wolą jej nie podjąć, a pacjenci w jej trakcie – zrezygnować. Faktem jest, że programy lekowe w Polsce restrykcyjnie określają zasady, którzy pacjenci mogą korzystać z leczenia biologicznego. Jednak ze względu na samą jej długość pacjenci nie powinni rezygnować z tej drogi. Jej celem jest przecież zatrzymanie choroby i poprawa zdrowia, jakości życia i zwiększenie szans na powrót do normalnego funkcjonowania. Pacjenci mogą szukać wsparcia u swojego lekarza oraz organizacji pacjentów, którzy dzięki swojemu doświadczeniu będą w stanie wesprzeć w procesie kwalifikacji do leczenia biologicznego.
Wskazane wyżej mity stanowią także problemy, z którymi mierzy się Koalicja na rzecz dostępu do leczenia biologicznego „Recepta na przyszłość”. Dzięki zrzeszeniu ekspertów, przedstawicieli organizacji pacjentów oraz organizacji branżowych w trzech obszarach terapeutycznych – dermatologii, gastroenterologii oraz reumatologii, stawia sobie za cel zwiększenie dostępności leczenia biologicznego dla polskich pacjentów poprzez wspólne wypracowanie rozwiązań systemowych. Koalicja będzie także wspierać edukację pacjentów w zakresie leczenia biologicznego.
Ile państwo wydaje na nieskuteczne leczenie pacjentów z AZS?
RAPORT DO ŚCIĄGNIĘCIA:
Podsumowanie I spotkania Koalicji „Recepta na przyszłość” podczas którego zostały zdefiniowane potrzeby i bariery w leczeniu biologicznym w III obszarach terapeutycznych – dermatologii, gastroenterologii oraz reumatologii, które posłużą do dalszej pracy, nad rozwiązaniami w zakresie zwiększenia dostępności do leczenia biologicznego dla polskich pacjentów:
SAND/046/07-2021
