Pierwsza i jedyna terapia dla pacjentów z chorobami ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), inaczej nazywanych zespołem Devica znalazła się w wykazie technologii medycznych o wysokiej innowacyjności opublikowanym przez Ministra Zdrowia 31 maja 2022 r. Oznacza to zaproszenie producenta leku do złożenia wniosku o finansowanie z Funduszu Medycznego i rozpoczęcia negocjacji cenowych. Pacjenci liczą, że jeszcze w tym roku będą mieli dostęp do skutecznej terapii NMOSD. Szybkie przeprowadzenie procesu refundacyjnego jest o tyle istotne, że leczenie choroby Devica to obecnie „biała plama” – chorzy nie mają dostępu do żadnej terapii dedykowanej temu ciężkiemu schorzeniu.
Prof. K. Rejdak: Jak wygląda ścieżka pacjentów z chorobą Devica (NMOSD)?
NMOSD (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders) to rzadka, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, w wyniku której dochodzi do zapalenia i uszkodzenia, przede wszystkim, nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Powoduje to m.in. poważne zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia) oraz niedowład mięśni kończyn dolnych i górnych. Według szacunków, na NMOSD choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Kobiety chorują nawet dziewięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat. Rokowania u pacjentów z NMOSD, u których nie podejmuje się właściwego leczenia, są niekorzystne. Po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.
Kluczową rolę w rozwoju stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym w przebiegu NMOSD odgrywa interleukina-6 (IL-6). Uwzględniony w najnowszym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności preparat jest jedyną zatwierdzoną w leczeniu NMOSD terapią hamującą aktywność IL-6. To jednocześnie pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych, raz na cztery tygodnie. W lipcu 2021 roku lek został zatwierdzony przez Komisję Europejską do stosowania w leczeniu NMOSD u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG).
NMOSD to choroba o gwałtownym przebiegu, która szybko prowadzi do niepełnosprawności. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu może skutkować poważnymi, nieodwracalnymi zaburzeniami neurologicznymi, uniemożliwiającymi pracę zawodową, opiekę nad dziećmi czy nawet wykonywanie podstawowych czynności dnia codziennego. Jakość życia chorych może pogorszyć się z dnia na dzień. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom NMOSD i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności. Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że refundacja nowej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych z NMOSD, ich bliskich, leczących ich neurologów, jak również dla całego społeczeństwa, bo nieleczona choroba Devica wiąże się z dużymi kosztami społecznymi – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.
Szansą na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg NMOSD są nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4, który znalazł się opublikowanym wykazie technologii lekowych o wysokiej innowacyjności. Jako klinicyści, mamy nadzieję, że już wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych polskich pacjentów z NMOSD. To terapia, która diametralnie zmienia rokowania chorych – podkreśla prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Na finalnej liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności znalazło się łącznie 11 leków. Lista ta została opublikowana przez Ministra Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i opublikowanego 25 lutego tego roku.
Irena Rej: pacjenci nie mogą dłużej czekać na zmiany w ustawie o Funduszu Medycznym
Fundusz Medyczny uszczupli wydatki na refundację?
Źródło: materiały prasowe
