Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zakończyła roczne prace nad przygotowaniem piątej edycji Wykazu Technologii Lekowych o Wysokim Poziomie Innowacyjności (TLI). Dokument został przekazany do Ministerstwa Zdrowia. Dokument ten pełni kluczową rolę w systemie ochrony zdrowia, wskazując najbardziej innowacyjne technologie lekowe, które mogą przynieść przełom w leczeniu chorób rzadkich i onkologicznych. Wykaz TLI stanowi fundament dalszych działań związanych z procesem refundacyjnym oraz dostępnością nowoczesnych terapii dla pacjentów w Polsce.
WYKAZ TLI 2025 – V lista z marca 2025
- oceniano 21 leków
- 6 technologii lekowych wytypowanych przez AOTMiT.
Lek Adzynma
Substancja czynna: rADAMTS13
Oceniane wskazanie: w leczeniu niedoboru ADAMTS13 u dzieci i pacjentów dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP)
Elahere
Substancja czynna: mirwetuksymab sorawtanzyny
Oceniane wskazanie: w monoterapii, w leczeniu dorosłych pacjentek z opornym na platynę, surowiczym, o wysokim stopniu złośliwości nabłonkowym rakiem jajnika, rakiem jajowodu lub pierwotnym rakiem otrzewnej z dodatnim receptorem folianowym alfa (FRα), które otrzymały wcześniej od jednego do trzech schematów leczenia systemowego.
Loqtorzi NPC
Substancja czynna: Toripalimab
Oceniane wskazanie: w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną w leczeniu pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nawrotowym, niekwalifikującym się do leczenia chirurgicznego ani radioterapii bądź przerzutowym rakiem nosogardła
(równocześnie odrzucono ten lek w grupie osób z rakiem płaskonabłonkowym przełyku)
Spexotras LGG
Substancja czynna: Trametynib
Oceniane wskazanie:: w skojarzeniu z dabrafenibem do stosowania w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (ang. low-grade glioma, LGG) z mutacją BRAF V600E, którzy wymagają terapii systemowej
Spexotras HGG
Substancja czynna: Trametynib
Oceniane wskazanie: skojarzeniu z dabrafenibem do stosowania w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (ang. high-grade glioma, HGG) z mutacją BRAF V600E, którzy otrzymali wcześniej przynajmniej jeden cykl leczenia radioterapią i (lub) chemioterapią
Zynyz
Substancja czynna: Retifanlimab
do stosowania w monoterapii w leczeniu pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z przerzutowym lub nawracającym miejscowo zaawansowanym rakiem z komórek Merkla (ang. Merkel cell carcinoma, MCC).
Znaczenie wykazu TLI dla systemu ochrony zdrowia
Tworzenie wykazu TLI to element systemowego podejścia do identyfikacji i wdrażania innowacyjnych rozwiązań medycznych. Jego głównym celem jest wspieranie decyzji refundacyjnych, co przekłada się na:
– szybsze wprowadzanie nowoczesnych terapii do systemu,
– poprawę jakości życia pacjentów,
– optymalizację wydatków na leczenie poprzez inwestowanie w skuteczniejsze technologie,
– wsparcie lekarzy w podejmowaniu decyzji terapeutycznych opartych na najnowszych osiągnięciach nauki.
Proces selekcji technologii lekowych do oceny
Do oceny zakwalifikowano technologie lekowe, które uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w ramach procedury centralnej UE między 1 stycznia a 31 grudnia 2024 r. W tym czasie Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła 97 nowych produktów leczniczych. Dodatkowo analizie poddano 3 leki z 2023 r., dla których dokumentacja EMA stała się dostępna w 2024 r.
Kryteria selekcji i analiza wykluczeń
Aby zapewnić najwyższy poziom innowacyjności analizowanych terapii, selekcja obejmowała następujące kryteria:
– Wykluczenie leków generycznych i biopodobnych – do dalszej analizy zakwalifikowano jedynie leki oryginalne (56 produktów).
– Priorytet dla terapii onkologicznych i leków sierocych – szczególnie tych, dla których niezaspokojone potrzeby zdrowotne są najbardziej palące.
– Wykluczenie leków objętych już procesem refundacyjnym – 10 leków, dla których złożono wniosek o refundację i ustalenie urzędowej ceny zbytu, zostało usuniętych z listy.
Ostatecznie 17 leków spełniło wszystkie kryteria selekcji, z czego 48% stanowiły leki dedykowane terapii chorób rzadkich, a 33% leki onkologiczne posiadające status sierocego.
Ocena technologii lekowych i finalny wybór
Proces oceny technologii lekowych opierał się na wieloaspektowej analizie, obejmującej:
- Siłę interwencji terapeutycznej – skuteczność kliniczną i potencjał poprawy wyników leczenia.
- Jakość dostępnych danych naukowych – poziom dowodów naukowych i ich wiarygodność.
- Niezaspokojone potrzeby zdrowotne – istotność terapii dla pacjentów, dla których brakuje skutecznych metod leczenia.
- Wielkość populacji docelowej – zakres potencjalnych beneficjentów danej terapii.
- Priorytety zdrowotne – zgodność z polityką zdrowotną i strategią refundacyjną kraju.
Dodatkowo, cztery leki posiadały więcej niż jedno wskazanie do leczenia, dlatego zostały ocenione w kontekście każdego z nich oddzielnie. W efekcie końcowym przeprowadzono 21 ocen technologii lekowych.
Ostateczny wykaz TLI 2025
Na podstawie przeprowadzonych analiz utworzono finalny wykaz 6 technologii lekowych, które spełniają najwyższe standardy innowacyjności i mają potencjał, aby znacząco wpłynąć na jakość leczenia pacjentów w Polsce.
Kolejne kroki – co dalej z wykazem TLI?
Przekazany do Ministerstwa Zdrowia wykaz będzie stanowił podstawę do dalszych działań związanych z procesem refundacyjnym. Kluczowe znaczenie będzie miało: włączenie wybranych technologii do systemu refundacji, określenie warunków ich finansowania, wdrażanie mechanizmów zapewniających szybki dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii.
Wykaz TLI to ważny krok w kierunku poprawy dostępu do innowacyjnych leków w Polsce, a jego rola w systemie ochrony zdrowia będzie z każdym rokiem coraz bardziej istotna.
