Pacjenci z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej mogą zyskać kolejną opcję leczenia. Po pozytywnej rekomendacji Prezesa AOTMiT w sprawie refundacji wutrisiranu pozytywne stanowisko miała wydać również Komisja Ekonomiczna Ministerstwa Zdrowia. Środowisko pacjentów liczy, że lek zostanie objęty refundacją już w październiku.
Amyloidoza transtyretynowa, określana skrótem ATTR, jest rzadką, postępującą chorobą, która może prowadzić do uszkodzenia różnych narządów. Jeżeli nieprawidłowe złogi białkowe odkładają się w sercu, rozwija się kardiomiopatia amyloidowa, czyli ATTR-CM. Z czasem może ona prowadzić do niewydolności serca, ograniczenia sprawności i coraz większych trudności w codziennym funkcjonowaniu.
Pacjenci z ATTR-CM mają obecnie nadzieję na poszerzenie możliwości terapeutycznych o wutrisiran. Lek działa inaczej niż stosowane dotychczas terapie – ogranicza wytwarzanie transtyretyny, z której powstają złogi amyloidu. Tym samym oddziałuje na wcześniejszy etap procesu prowadzącego do rozwoju i postępu choroby.
Wutrisiran z pozytywną rekomendacją AOTMiT
Postępowanie refundacyjne dotyczące stosowania wutrisiranu u pacjentów z ATTR-CM trwa od początku 2026 roku. Pozytywna rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji została opublikowana 16 czerwca. Dotyczy ona objęcia leku refundacją u dorosłych pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej i niewydolnością serca w klasach czynnościowych I–III według NYHA.
Terapia miałaby być dostępna w ramach programu lekowego B.162 „Leczenie pacjentów z kardiomiopatią”. Kolejnym etapem procesu było uzyskanie pozytywnego stanowiska Komisji Ekonomicznej Ministerstwa Zdrowia. – Z ogromną nadzieją obserwujemy kolejne etapy tego procesu. Bardzo liczymy na to, że finałem będzie decyzja Ministra Zdrowia o refundacji wutrisiranu i że lek ten znajdzie się w programie lekowym już od października – mówi Zbigniew Pawłowski, prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR.
Podkreśla, że dostęp do leku o odmiennym mechanizmie działania jest szczególnie ważny dla pacjentów, którzy nie odpowiadają w wystarczającym stopniu na obecnie refundowaną terapię albo nie mogą z niej skorzystać. Poszerzenie programu lekowego pozwoliłoby lekarzom lepiej dostosowywać postępowanie do sytuacji konkretnego chorego.
W przypadku przewlekłej, postępującej choroby znaczenie ma nie tylko skuteczność leczenia, lecz również sposób jego stosowania. Wutrisiran jest podawany podskórnie raz na trzy miesiące. Rzadsze podawanie leku może ograniczyć liczbę wizyt w ośrodku, dojazdów i nieobecności w pracy, a tym samym zmniejszyć obciążenie związane z terapią. Jest to szczególnie istotne dla osób, których sprawność została już ograniczona przez kardiomiopatię i niewydolność serca.
– Z perspektywy chorego to naprawdę istotna różnica. Leczenie to nie jest tylko kwestia przyjęcia leku. To organizacja wizyt, dojazdów, podporządkowanie terapii życia zawodowego i rodzinnego. Jeżeli lek można podać raz na kwartał, zmniejsza to obciążenie związane z chorobą i leczeniem i po prostu daje pacjentowi więcej normalności – zaznacza Zbigniew Pawłowski.
Wutrisiran nie jest terapią całkowicie nową dla polskich pacjentów z amyloidozą transtyretynową. Lek jest już dostępny w programie lekowym B.170 dla dorosłych z polineuropatią w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej. Zbigniew Pawłowski zna tę terapię również z własnego doświadczenia.
– Moje osobiste doświadczenia z lekiem są bardzo pozytywne. Jako pacjent wiem, jak ogromne znaczenie ma możliwość skutecznego leczenia, ale również to, żeby terapia była możliwie najmniejszym obciążeniem w codziennym życiu. Dlatego tak bardzo zależy nam na tym, aby również pacjenci z kardiomiopatią w przebiegu ATTR otrzymali dostęp do tej opcji terapeutycznej – mówi prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR.
Decyzja refundacyjna to dopiero pierwszy krok
Przedstawiciele pacjentów podkreślają, że samo wpisanie leku do programu nie wystarczy. Konieczne będzie zapewnienie odpowiedniego finansowania świadczeń, sprawnej kwalifikacji chorych oraz możliwości rzeczywistego prowadzenia terapii przez ośrodki.
Stowarzyszenie otrzymuje sygnały, że dostęp do leczenia w ramach istniejącego programu lekowego nie wszędzie wygląda tak samo, a w części placówek włączanie kolejnych pacjentów bywa wstrzymywane. Może to prowadzić do sytuacji, w której terapia jest formalnie refundowana, ale chory nadal nie może jej rozpocząć. – Bardzo liczymy na refundację wutrisiranu i jednocześnie chcielibyśmy, żeby była to refundacja realna, a nie tylko zapisana na papierze. Docierają do nas sygnały od pacjentów, że program lekowy nie wszędzie funkcjonuje tak, jak powinien, a włączenia nowych chorych do leczenia są wstrzymywane. To budzi nasz niepokój – podkreśla Zbigniew Pawłowski.
Zdaniem przedstawicieli pacjentów wraz z ewentualnym poszerzeniem programu trzeba więc zadbać o to, aby osoby spełniające kryteria kwalifikacji mogły rozpocząć leczenie bez nieuzasadnionej zwłoki. – Liczymy, że osoby decyzyjne znajdą sposób, aby pacjenci kwalifikujący się do leczenia mogli z niego skorzystać, by zahamować postęp choroby i jak najdłużej zachować sprawność. Bo ostatecznie to właśnie jest najważniejsze – podsumowuje prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR.
Pacjent z amyloidozą nie może czekać. Eksperci o diagnostyce, leczeniu i barierach systemowych
