Polscy pacjenci z postacią wtórnie postępującą SM pozostają ostatnią grupą chorych z SM, która nie ma zapewnionej żadnej refundowanej terapii. Wnioski z raportu „Optymalizacja opieki nad pacjentami z postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego (SPMS) w Polsce”.
Z inicjatywy Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego i Fundacji SM – walcz o siebie! powstał pierwszy w Polsce, oparty na najnowszej wiedzy medycznej, raport poświęcony wtórnie postępującej postaci SM, który przedstawia najważniejsze aspekty tej postaci stwardnienia rozsianego z perspektywy klinicznej, systemu, organizacji służby zdrowia, potrzeb i oczekiwań pacjentów. Autorami publikacji są kluczowi polscy eksperci w zakresie stwardnienia rozsianego a patronat naukowy nad wydawnictwem objęło Polskie Towarzystwo Neurologiczne i Sekcja Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN oraz Doradcza Komisja Medyczna Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
Jak wynika z raportu, mimo że w ostatnich latach dostęp do leczenia dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym znacznie się polepszył a lekarze i pacjenci mają coraz szerszy wachlarz leków, które stopniowo trafiają na wykazy leków refundowanych to niestety, w praktyce klinicznej okazuje się, że nie wszystkie grupy pacjentów są równie dobrze zabezpieczone. – Dostępu do skutecznej terapii na chwilę obecną nie mają jeszcze pacjenci z aktywną postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie oraz prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Mamy nadzieję, że w niedługim czasie się to zmieni i lek, który otrzymał niedawno pozytywną rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, już w niedługim czasie będzie dostępny dla polskich pacjentów.
Stwardnienie rozsiane to choroba o podłożu autoimmunologicznym, której istotą jest wieloogniskowe uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
W stosunku do innych krajów europejskich, współczynniki zapadalności i chorobowości na SM w Polsce są stosunkowo wysokie. Co najmniej 1 na 800-900 Polaków choruje na stwardnienie rozsiane. Łącznie według szacunków choruje ok. 43-45 tys. osób, a chorobowość wynosi ok. 120/100 tys. osób.[1] SM rozpoczyna się zazwyczaj pomiędzy 20-40 rokiem życia, czyli w momencie szczytowej aktywności zawodowej na etapie zakładania rodzin/rodzicielstwa. To jedna z najczęstszych przyczyn niesprawności młodych dorosłych.
SM u każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną, wtórnie postępującą oraz pierwotnie postępującą. Postać rzutowo-remisyjna (RRMS) to najczęściej występująca postać choroby charakteryzująca się rzutami i remisją choroby, co oznacza, że po rzucie objawy ustępują i nie pozostawiają lub pozostawiają niewielkie ślady. Ta postać w ciągu kolejnych lat przechodzi w postać progresywną określaną jako wtórnie postępujący SM. W przypadku postaci wtórnie postępującej (SPMS) rzuty stają się coraz rzadsze, a objawy z nimi związane nie ustępują całkowicie w okresach remisji, a jedynie stabilizują się. SPMS cechuje powolne narastanie niepełnosprawności niezależnie od rzutów choroby.
–Praktycznie wygląda to w ten sposób, iż objawy neurologiczne prowadzące do niesprawności stopniowo postępują i prowadzą do większej niesprawności niezależnie od rzutów choroby. Ten rodzaj postępu niesprawności należy odróżnić od postępu niesprawności zależnej od rzutów, którą obserwuje się we wcześniejszym okresie stwardnienia rozsianego – w postaci rzutowej SM – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, Dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko Mazurskiego w Olsztynie, Przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR.
– Główną różnicą w stosunku do rzutu w przebiegu RRMS jest to, że objawy nie ustępują całkowicie w okresach remisji, a jedynie stabilizują się. Większość pacjentów z SPMS doświadcza swoich objawów regularnie, z mniejszą lub większą intensywnością, w zależności od tego, czy mają nawrót. Przebieg SPMS może być nieprzewidywalny, a każda osoba doświadcza tego stanu w nieco inny sposób – tłumaczy prof. Rejdak
[1] Kapica-Topczewska K et al. Mult Scler Relat Disord. 2018;21:51-55.
Trudności w diagnostyce i niezaspokojone potrzeby medyczne
Zdaniem ekspertów kluczowymi wyzwaniami w opiece nad chorymi ze stwardnieniem rozsianym jest opóźnienie w zakresie czasu diagnozy SPMS oraz dostęp do skutecznej terapii.
Większość pacjentów otrzymuje rozpoznanie SPMS dopiero po 3 – 4 latach obserwacji od ostatniego rzutu choroby. – Główną przyczyną tych opóźnień, jest to że objawy neurologiczne, którym towarzyszą między innymi zaburzenia funkcji poznawczych rozwijają się u pacjenta z SM bardzo powoli, prawie niezauważalnie przez co pacjenci mają trudności z uchwyceniem narastających zmian w określonym czasie. Kryteria rozpoznania konwersji z postaci rzutowo-remisyjnej do wtórnie postępującej fazy choroby opisane zostały w najnowszym konsensusie polskich ekspertów opublikowanym na łamach Neurologii i Neurochirurgii Polskiej. Uwzględniają one zarówno kryteria kliniczne, radiologiczne, jak i wyniki badań laboratoryjnych – zaznacza prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach oraz Prezes-elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – Bardzo istotne jest dokładne zebranie wywiadu od pacjentów w okresie przejściowym do postaci wtórnie postępującej. Na standardowe zadane pytanie o ocenę własnej sprawności w okresie ostatniego roku, pacjenci często odpowiadają, iż nie nastąpiła istotna zmiana. Ale przy pytaniu o odległość, którą pacjent mógł pokonać przed rokiem bez odpoczynku, odpowiedź jest już inna – „mogłem przejść znacznie dalej” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.
W ostatnim czasie pojawiło się kilka narzędzi z wykorzystaniem technik komputerowych, które mają pomóc lekarzowi w precyzyjnej diagnostyce tej postaci SM. Narzędzia te wykorzystują panel pytań, które dotyczą charakterystycznych cech postaci wtórnie postępującej i pozwalają na standaryzowana ich ocenę prowadzącą do „automatycznej” diagnozy. Dzięki temu dziś już możliwa jest jakościowa i ilościowa analiza subtelnych zmian, które w sposób skoordynowany prowadza do postaci wtórnie postępującej – dodaje profesor Selmaj.
Szybka i precyzyjna diagnoza nabiera szczególnego znaczenia dzięki pojawieniu się pierwszej skutecznej terapii dla pacjentów z aktywną postacią wtórnie postępującą SM, która zdaniem autorów raportu zasługuje na miano przełomowej.
– O ile jeszcze w ubiegłym roku nie mieliśmy pacjentom z postacią wtórnie postępującą nic do zaoferowania to już w tym roku taka terapia została zarejestrowana. Daje ona pacjentom możliwość leczenia, którego dotychczas nie mieli. Siponimod to, jak pokazują liczne badania i opinie ekspertów, przełom w leczeniu pacjentów z SPMS, który istotnie zmniejsza postęp niepełnosprawności u pacjentów z SPMS, spowalnia progresję choroby i zapobiega pogorszeniu funkcji poznawczych. Na ten przełom pacjenci z wtórnie postępującą postacią SM czekali od lat. Dzięki tej terapii pacjenci będą mogli dłużej pozostawać sprawni ruchowo i intelektualnie, być aktywni zawodowo i społeczni. Pacjenci z postacią wtórnie postępującą SM to obecnie jedyna grupa pacjentów z SM, która nie ma dostępu do skutecznej w przypadku ich schorzenia terapii – podkreśla prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak – Wraz z postępem choroby, przy braku dostępu do leczenia, drastycznie obniża poziom jakości życia. Dziś pacjenci z postacią wtórnie postępującą stanowią największy odsetek chorych z niepełnosprawnością (64%), największy odsetek chorób niepracujących (83%) oraz drugą co do częstości grupę chorych wymagającą stałej opieki (62%)[1] – dodaje.
Autorzy raportu są zgodni: optymalizacja opieki nad pacjentami z SPMS w tym dostęp do skutecznych nowoczesnych terapii, pozwoli nie tylko na zahamowanie progresji choroby, utrzymanie jak najdłuższej sprawności pacjenta, zachowanie jego samodzielności i aktywności zawodowej, ale również znacznie poprawi jego jakość życia i przełoży się na mniejsze koszty dla systemu ubezpieczeń społecznych i ochrony zdrowia w Polsce.
Nowoczesne leki spowodowały, że SM przestało być kojarzone z postępującą niepełnosprawnością. Dzięki nim wielu chorych może dziś realizować się zawodowo, rodzinnie i społecznie. Rozwój zmian chorobowych przebiega znacznie wolniej a pacjenci dłużej cieszą się samodzielnością, jakością życia. Chorujący na wtórnie postępującą postać choroby, chcą dostać taką samą szansę, jaką dzięki nowoczesnym lekom mają już pacjenci z postacią rzutowo-remisyjną i pierwotnie postępującą. Tylko gdy terapią objęte zostaną wszystkie grupy pacjentów z SM będziemy mogli powiedzieć, że SM jest w Polsce leczone wg standardów europejskich. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego od lat zabiega o takie traktowanie SM – apeluje Tomasz Połeć Przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
Wśród postulatów, jakie wystosowali autorzy raportu raport oprócz zapewnienia pacjentom z wtórnie postępującą postacią SM dostępu do skutecznej terapii, poprzez jej refundację znalazło się również: skrócenie kolejek do lekarzy specjalistów, objęcie pacjentów opieką koordynowaną, zwiększenie dostępu do świadczeń medycznych, fizjoterapii, opieki psychologicznej, lepsze wykorzystanie potencjału kadr medycznych oraz zwiększenie liczby specjalistów neurologów.
Opieka nad chorymi na stwardnienie rozsiane powinna ewoluować w kierunku opieki zorientowanej na wartość (Value Based Health Care, VBHC). W obliczu braku dowodów naukowych na skuteczność profilaktyki SM, powinna opierać się na dwóch filarach: realnym i szybkim dostępie chorych do diagnozy, a także do terapii modyfikujących chorobę zalecanych przez europejskie standardy terapii oraz optymalizacji modelu opieki w kierunku jej kompleksowości i koordynacji. Umożliwi to uzyskanie wartości – zahamowania progresji choroby, utrzymania sprawności i jakości życia, co przełoży się na mniejsze koszty społeczne, zahamowanie przyrostu lat życia skorygowanych niesprawnością i utrzymanie produktywności. Doświadczenia innych krajów europejskich, Niemiec, Danii czy Czech pokazują, że wraz z poprawą dostępności do terapii modyfikujących chorobę oraz rehabilitacji, długotrwała niepełnosprawność będzie dotykała chorych na SM w późniejszych fazach życia i nie będzie istotnie wpływała na ich aktywność zawodową. Należy wspierać optymalizacje opieki i wprowadzanie programów wielospecjalistycznej opieki koordynowanej w stwardnieniu rozsianym z wieloletnim planem leczenia i rehabilitacji dla każdego chorego. Bardzo ważne jest, aby w sposób ciągły mierzyć efektywność podejmowanych działań i wartość zdrowotną generowaną dla pacjentów. Celem zrównoważonego systemu opieki zdrowotnej powinno być bowiem dążenie do osiągniecia jak najlepszych wyników leczenia i poprawy doświadczeń chorych na stwardnienie rozsiane, przy jednoczesnym dążeniu do optymalizacji kosztów leczenia. Potrzeba dalszych inwestycji w ten obszar terapeutyczny jest wypadkową korzyści jakie możemy osiągnąć jako państwo i społeczeństwo, minimalizując wpływ choroby na życie pacjentów – podsumowuje dr n. med. Jakub Gierczyński, MBA, ekspert organizacji ochrony zdrowia Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Raport powstał przy wsparciu firmy Novartis.
PL2011177417
[1] https://izwoz.lazarski.pl/projekty-badawcze/ekonomiczno-spoleczne-skutki-stwardnienia-rozsianego/
