Tag: SMA

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jeszcze trzy dekady temu był chorobą o dramatycznym rokowaniu. Mutacja w genie SMN1 prowadziła do stopniowego ...

W Warszawie odbyło się coroczne spotkanie Fundacji SMA, podczas którego przedstawiciele pacjentów, eksperci medyczni i osoby tworzące politykę zdrowotną wspólnie ...

Wprowadzenie refundacji nusinersenu w 2019 roku stanowiło punkt zwrotny w historii leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce. Zaledwie kilka lat ...

Neurologia rzadko bywa na pierwszych stronach gazet, a jednak to właśnie tutaj widać dziś najostrzejszy kontrast między przeszłością a teraźniejszością, ...

Rysdyplam, w formie tabletkowej, czyli jedyny doustny, nieinwazyjny lek dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), został zatwierdzony 4 czerwca ...

Firma Biogen ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała uzupełniający wniosek rejestracyjny (sNDA) firmy, a Europejska Agencja ...

Nowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa wyższej dawki nusinersenu, zaprezentowane na kongresie World Muscle Society, podkreślają potencjał uzyskania maksymalnych korzyści ...

Biogen ogłosił wstępne pozytywne wyniki leczenia rdzeniowego zaniku mięśni z zastosowaniem wyższej dawki nusinersenu, wykazując znaczące korzyści w leczeniu SMA ...

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jeszcze do niedawna był chorobą nieuleczaną, prowadzącą do ciężkiej niepełnosprawności i śmieci. Od kilku lat jest jednak ...

Medyczna Racja Stanu od początku powstania wspiera poprawę sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce. Rada Ekspertów ds. Chorób Rzadkich ...