Rysdyplam, w formie tabletkowej, czyli jedyny doustny, nieinwazyjny lek dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), został zatwierdzony 4 czerwca przez Europejska Agencja Leków (EMA). Możliwość stosowania tabletek zamiast syropu daje pacjentom i ich rodzinom większą swobodę i niezależność od terapii, zarówno w domu jak i w podróży.
Lek rysdyplam w postaci tabletek (w dawce 5 mg) jest przeznaczony do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni typu 1, 2 lub 3 (posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2), powyżej 2. roku życia, ważących co najmniej 20 kg. To istotny krok naprzód w terapii SMA dla tysięcy pacjentów w Polsce i w całej Europie.
Tabletka zapewnia większą swobodę chorym
W porównaniu z dotychczasowym płynem do stosowania doustnego, tabletka oferuje równoważną biodostępność i profil bezpieczeństwa, co zostało potwierdzone w badaniach klinicznych dotyczących biorównoważności obu form. Oznacza to, że tabletki i syrop mają takie samo działanie, pojawia się natomiast nowa postać leku, która dla wielu chorych może być bardziej przyjazna. Zatwierdzenie rysdyplamu w postaci tabletek to duże ułatwienie dla wielu pacjentów z SMA i ich rodzin. Taka forma terapii nie tylko upraszcza sposób przyjmowania leku, ale też daje znacznie więcej niezależności i swobody. Dla starszych dzieci, które nie potrzebują wsparcia karmienia przez sondę, a są wystarczająco duże, aby połknąć niewielką tabletkę, to naprawdę rewolucja. Warto przy tym pamiętać, że tabletka może być połykana w całości, ale może też być rozpuszczona w niewielkiej ilości wody. Taka elastyczność pozwala na dopasowanie leczenia do różnych potrzeb oraz do każdego stylu życia naszych pacjentów i ich bliskich – ocenia prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Zarządu Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Tabletki rysdyplamu można przechowywać w temperaturze pokojowej, co w porównaniu z formą płynną wymagającą przechowywania w lodówce, znacząco ułatwia ich transport i stosowanie poza domem.
Dla rodzin SMA, takich jak nasza, każda zmiana, która redukuje codzienny stres i logistyczne wyzwania, ma ogromne znaczenie. Dlatego cieszymy się z wyczekiwanej przez nas europejskiej rejestracji rysdyplamu w tabletkach i liczymy na to, że wkrótce ta postać leku będzie dostępna w Polsce – mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, mama Emilii chorującej na rdzeniowy zanik mięśni.
Korzyści odnosi również system
Rysdyplam w postaci tabletek przynosi także korzyści dla systemu ochrony zdrowia. Zmniejszenie kosztów logistycznych, brak potrzeby utrzymywania tzw. zimnego łańcucha transportowego oraz brak konieczności przygotowania dawki przez personel medyczny w aptece szpitalnej to potencjalne oszczędności dla placówek medycznych. Ponadto, łatwiejsze stosowanie leku może poprawić compliance, czyli przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez chorych, co przekłada się na lepsze wyniki leczenia i mniejsze ryzyko hospitalizacji w przyszłości oraz generalnie na mniejsze koszty długoterminowe związane z SMA.
Tabletki rysdyplamu są pakowane po 28 sztuk w opakowanie z wyraźnym oznaczeniem dni tygodnia, co ułatwia codzienne kontrolowanie przyjmowanych dawek. Choć tabletki można rozpuszczać w wodzie, nie są rekomendowane do stosowania z sondami do żywienia dojelitowego (np. PEG), dlatego chorzy korzystający z takiej formy żywienia powinni pozostać przy postaci płynnej leku.
FDA i EMA zaakceptowały wnioski dla wyższej dawki leku nusinersen w leczeniu SMA
