SMA Europe: nie zapominajmy o potrzebach dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

Historycznie, rdzeniowy zanik mięśni uważano za chorobę dziecięcą. Obecnie szacuje się, że dorośli stanowią około 50% populacji osób żyjących z tą chorobą. A wraz z rosnącą dostępnością innowacyjnych metod leczenia, które poprawiają jakość życia i wskaźniki przeżycia, odsetek ten będzie rósł. „Dlatego tak ważne jest, aby nie zapominać o potrzebach dorosłych pacjentów z SMA – dostępie do leczenia, którego wybór powinien być wspólną decyzją pacjenta i lekarza, dostępie do systematycznej i specjalistycznej rehabilitacji, do opieki kompleksowej czy do osobistych asystentów osób niepełnosprawnych” – podkreśla Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

Organizacja SMA Europe opublikowała raport „Opieka nad osobami dorosłymi żyjącymi z rdzeniowym zanikiem mięśni w Europie”. To pierwszy dokument zawierający kompleksową ocenę opieki i wsparcia dla osób dorosłych żyjących z SMA w 22 krajach Europy, a także porównanie wyników poszczególnych krajów w odniesieniu do 19 różnych wskaźników. Zostały one podzielone na trzy grupy: „Organizacja systemu opieki zdrowotnej”, „Świadczenia opieki zdrowotnej” oraz „Wsparcie rządowe i społeczne”.

Celem raportu jest zidentyfikowanie przykładów najlepszych praktyk w opiece nad dorosłymi z SMA, a także wyzwań i obszarów wymagających modyfikacji. W efekcie sformułowano pakiet rekomendacji dla decydentów zarówno na szczeblu krajowym, jak i unijnym, które służą poprawie opieki i ogólnej jakości życia osób dorosłych żyjących z SMA.

W części raportu poświęconej opiece nad dorosłymi pacjentami z SMA w Polsce, zwrócono uwagę, że w naszym kraju refundowane leczenie modyfikujące przebieg tej choroby jest dostępne dla chorych już od 2019 roku – niezależnie od wieku pacjenta czy ciężkości choroby, a jednostki szpitalne realizujące program lekowy są dosyć dobrze rozmieszczone w całym kraju i stosunkowo łatwo dostępne dla osób żyjących z SMA. Dzięki temu do tej pory leczeniem zostało objętych ok. 90% dorosłych pacjentów. Wśród pozytywów wskazano także na dosyć dobry dostęp do różnego rodzaju urządzeń i sprzętu, które pomagają osobom z SMA prowadzić bardziej niezależne życie, a także na różne ułatwienia dotyczące edukacji czy zatrudnienia.

Problemami w opiece nad dorosłymi pacjentami z SMA w Polsce są, według autorów raportu, przede wszystkim brak koordynacji działań pomiędzy lekarzami podstawowej i specjalistycznej opieki zdrowotnej oraz ograniczony dostęp do terapii doustnej modyfikującej przebieg SMA – lek doustny (risdiplam) można zaproponować pacjentowi, tylko wtedy gdy istnieją przeciwwskazania do stosowania leku podawanego przez punkcje dolędźwiowe.

Mocne i słabe strony

Bardziej szczegółowa analiza wskaźników ujawniła, że Polska na tle innych krajów europejskich wygląda dobrze pod względem współpracy pomiędzy ośrodkami leczącymi SMA, prowadzonego rejestru pacjentów, czy dostępu do leków w badaniach klinicznych. Dobrze zostały też ocenione funkcjonujące w Polsce programy dofinansowania do zakupu sprzętu czy urządzeń wspomagających, istniejące ułatwienia na rynku pracy, jak np. dofinansowania dla pracodawców zatrudniających osoby niepełnosprawne, dofinansowania do kosztów nauki, a także działalność pozarządowych organizacji wspierających osoby z  SMA, jak np. Fundacja SMA. W porównaniu z innymi krajami w Polsce jest dobry dostęp do różnych specjalistów medycznych – dietetyków, pulmonologów, czy ortopedów, choć ograniczony jest dostęp do konsultacji fizjoterapeutycznych, co powoduje, że większość osób dorosłych żyjących z SMA korzysta z fizjoterapii prywatnie i płaci za nią z własnej kieszeni.

Dostęp do leczenia modyfikującego przebieg SMA także został oceniony jako dobry. Autorzy raportu zwrócili jednak uwagę na istniejące duże ograniczenia do terapii doustnej, ponieważ stosowanie risdiplamu jest realną opcją, tylko wtedy gdy nie jest możliwe podawanie leku dooponowego.  Oznacza to, że lek doustny dostępny jest tylko jako lek drugiego rzutu.

Wśród bolączek polskiego systemu opieki nad dorosłymi pacjentami z SMA zauważono brak szkoleń i niezadawalające systemowe wsparcie dla nieformalnych opiekunów osób żyjących z rdzeniowym zanikiem mięśni. Nieformalni  opiekunowie mogą otrzymać wsparcie finansowego ze strony rządu (w wysokości 2119 zł miesięcznie) tylko wtedy, gdy rezygnują z zatrudnienia lub jakichkolwiek innych form pracy zarobkowej w celu zapewnienia opieki nad osobą niepełnosprawną w pełnym wymiarze godzin. Brak możliwości choćby dorywczego zarobkowania przez opiekuna nie pozwala mu oderwać się od trudów opieki nad osobą niepełnosprawną i może powodować problemy natury psychologicznej i emocjonalnej. Niezadawalające jest również funkcjonowanie w Polsce programu „Asystent Osobisty Osoby Niepełnosprawnej”. W roku 2023 zaledwie 24 osoby w Polsce otrzymały wsparcie osobistego asystenta – przez średnio 60 godzin miesięcznie[43]. Jest to niewystarczające, aby zaspokoić istniejące potrzeby dorosłych pacjentów z SMA.

W oczekiwaniu na opiekę kompleksową

Istotnym obszarem wymagającym poprawy i działań decydentów jest koordynowana, kompleksowa, multidyscyplinarna opieka nad osobami z rdzeniowym zanikiem mięśni.

„Trzeba pamiętać, że rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą całego organizmu i pacjent wymaga konsultacji nie tylko lekarza neurologa, ale także lekarzy innych specjalności: ortopedy, pulmonologa, czy gastrologa. W leczeniu SMA należy zwracać uwagę nie tylko na funkcje motoryczne pacjenta, ale także na tzw. „ciche objawy”, jak osteoporoza, która jest elementem SMA, zaburzenia mowy czy zaburzenia połykania, które są szczególnie niebezpieczne, bo mogą doprowadzić do zachłystowego zapalenia płuc. Pomimo ogromnego postępu w farmakoterapii SMA, wciąż nieodzowną częścią procesu leczenia pozostaje systematyczna i specjalistyczna fizjoterapia. Te wszystkie elementy składają się na kompleksową opiekę wielodyscyplinarną, która na dziś jest największą niezaspokojoną potrzebą w obszarze SMA. Taka opieka niesie nie tylko korzyści dla pacjentów, ale jest też bardziej opłacalna ekonomicznie. Funkcjonujący w Polsce program lekowy zawiera wymóg zapewnienia pacjentowi z SMA opieki wielospecjalistycznej, dlatego mamy nadzieję, że jest to zalążek do stworzenia systemu opieki koordynowanej nad pacjentami z SMA” – komentuje Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

Rekomendacje dla decydentów

Po przeanalizowaniu wszystkich aspektów autorzy raportu wskazali na następujące potrzeby środowiska SMA w Polsce:

1. Opracowanie planu działania w celu poprawy dostępu do opieki multidyscyplinarnej, w tym koordynacji między podstawową i specjalistyczną opieką zdrowotną oraz między różnymi specjalistami medycznymi.
2. Uczynienie programu lekowego bardziej skoncentrowanym na potrzebach pacjenta, poprzez  umożliwienie dorosłym chorym na SMA i ich lekarzom wspólnego podejmowania decyzji dotyczących wyboru terapii modyfikującej przebieg choroby.
3. Usprawnienie programu asystentów osobistych osób niepełnosprawnych, tak aby jego funkcjonowanie odpowiadało potrzebom osób dorosłych żyjących z SMA.

Wśród kroków, których podjęcie SMA Europe zaleca na poziomie międzynarodowym jest m.in. opracowanie zaktualizowanych europejskich lub międzynarodowych wytycznych dotyczących leczenia i opieki nad osobami dorosłymi z SMA, czy ujednolicenie w zakresie gromadzenia danych z rejestrów pacjentów.

Ostatnie 5 lat odmieniło życie chorych na SMA w Polsce

Czy kolejne 10-lecie przyniesie tak istotne zmiany w leczeniu SMA jak minione lata?