Rozwój polskiej hematologii szansą dla pacjentów

Rok 2021, mimo że trudny dla całego systemu ochrony zdrowia ze względu na pandemię COVID-19, okazał się bardzo dobrym dla pacjentów z nowotworami krwi. Na 32 terapie onkologiczne wprowadzone w tym czasie do refundacji, aż 11dedykowanych jest wskazaniom hematoonkologicznym. W zakresie hematologii i hematoonkologii zeszły rok był najlepszym dotychczas. Udało się wdrożyć do refundacji najwięcej nowych terapii. Mam nadzieję, że ten rok, 2022, będzie równie dobry – powiedział minister Maciej Miłkowski.

Dynamiczny rozwój opieki nad chorymi na nowotwory krwi jest efektem kilku czynników. Ostatnie lata przyniosły wiele innowacyjnych, celowanych terapii w hematologii. Dzięki nim możemy stopniowo proponować pacjentom coraz lepsze, bardziej dopasowane do indywidualnych potrzeb, a przez to skuteczniejsze leczenie. Widzimy, jak bardzo poprawia się jakość życia chorych, ale co najważniejszewidzimy jak nowoczesne leczenie wydłuża czas życia pacjentów – powiedziała podczas konferencji prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

Kluczowym elementem jest również współpraca na linii Ministerstwo Zdrowia – eksperci – środowisko pacjentów. Pragnę serdecznie podziękować Panu ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który za każdym razem z dużą empatią przysłuchuje się problemom pacjentów, jak również całemu środowiskowi medycznemu, na czele z zespołem Pani profesor Ewy Lech-Marańdy, za ogromne zaangażowanie na rzecz chorych z nowotworami krwi. Jestem przekonana, że rozwój hematologii, który obserwujemy od kilku lat, jest właśnie efektem tej fantastycznej współpracy. Mam jednocześnie nadzieję, że będzie ona dalej trwała i już niebawem zapadną pozytywne decyzje tak dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową, jak i w zakresie rozszerzenia dostępu do CAR-T, czy też profilaktyki przeszczepień – mówiła Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Potrzeby pacjentów – co dalej w 2022 r.?

Priorytetem na ten rok i kolejne lata jest, zdaniem ekspertów i pacjentów, utrzymanie dobrego kierunku zmian, jaki obserwujemy w tym obszarze medycyny. Nie wszystko zostało jeszcze zrobione i luki te wymagają skupienia uwagi całego środowiska w ciągu najbliższych miesięcy.Pacjenci zgłaszają nam szereg potrzeb, które powinny zostać zaopiekowane. Wśród nich znajduje się brak dostępu do badań genetycznych, utrudniony dostęp do specjalistów, ale także lekarzy prowadzących, brak opieki psychologicznej i dietetycznej od początku terapii, a także brak przekazywania wiedzy pacjentom na temat badań klinicznych i możliwości leczenia w innych ośrodkach w Polsce. Nie możemy również pominąć kwestii, jaką jest rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii, na które czekają szczególnie pewne grupy pacjentów – mówiła Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

AML – era leczenia spersonalizowanego

Pacjentom chorującym na ostrą białaczkę szpikową (AML) od dawna nie została zaproponowana nowa, lepsza forma terapii. Leczenie tej grupy chorych na świecie coraz częściej opiera się na innowacyjnych terapiach celowanych. W Stanach Zjednoczonych w chwili obecnej zarejestrowanych jest 9 nowych terapii, które zmieniły całkowicie standardy leczenia ostrej białaczki szpikowej. W Europie mamy zarejestrowanych 7 leków, spośród których w Polsce refundowany jest tylko jeden – mówiła podczas konferencji prof. dr n. med. Agnieszka Wierzbowska, Kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

W szczególnie trudnej sytuacji są chorzy niekwalifikujący się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia. Grupa ta nie ma wielu opcji terapeutycznych. Ich leczenie zależne jest od transfuzji krwi, które znacząco obniżają jakość życia. Wymagają oni także częstych wizyt w szpitalu. Przez szereg lat leczenie chorych, którzy nie kwalifikowali się do intensywnej chemioterapii było dalece niesatysfakcjonujące. Mediana przeżycie pacjentów wynosiła od 3 do 6 miesięcy. Opublikowane w ubiegłym roku wyniki randomizowanego badania doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia tej grupy chorych. Skojarzenie wenetoklaksu z lekami hipometylującymi, takimi jak azacytydyna, zdecydowanie poprawiło odsetek całkowitych remisji – zbliża się on teraz do tego, który uzyskujemy za pomocą standardowej, intensywnej chemioterapii. Dodatkowo, leczenie to znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia chorych ­– dodała prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostra białaczka szpikowa jest trudnym do leczenia, rzadkim nowotworem krwi. Dotyka 3,7 pacjenta na 100 000 osób. Każdego roku w Polsce diagnozowanych jest ok. 800 nowych przypadków AML. Choroba postępuje niezwykle szybko, co sprawia, że ok. 75% pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.

Czy nowoczesne terapie zastąpią transfuzje?

Grupą pacjentów, którzy wciąż czekają na terapie podnoszące jakość ich życia, są chorzy na zespoły mielodysplastyczne (MDS) a także mielofibrozę, niekwalifikujący się do przeszczepienia komórek macierzystych szpiku. Pacjenci ci uzależnieni są od cyklicznych przetoczeń krwi, któreobarczone są uciążliwymi i groźnymi dla zdrowia konsekwencjami. Dodatkowo, rytm życia takich chorych wyznaczany jest przez wizyty w szpitalu, nawet co 2-3 tygodnie,utrudniając im codzienne funkcjonowanie. Każdy lek, który pozwoli uniknąć transfuzji, zmniejszyć ich częstość czy odroczyć w czasie jest na wagę złota. Obecnie zarejestrowany został lek, który przyśpiesza dojrzewanie czerwonych krwinek na późnym etapie rozwoju. Zarejestrowany jest dla pacjentów z zespołem mielodysplastycznym zobecnością pierścieniowatych syderoblastów. Pacjenci ci odnoszą ewidentne korzyści ze stosowania terapii. Co więcej, mogą się nawet uniezależnić od transfuzji. Badania pokazują, że 6-7 na 10 pacjentów uzyskuje poprawę erytroidalną, czyli wzrost stężenia hemoglobiny we krwi, a 4 na 10 pacjentów uniezależnia się zupełnie od przetoczeń krwi. Korzyść dla tej czwórki chorych jest ogromna – powiedziała dr n. med. Katarzyna Budziszewska, Kierownik Oddziału Diagnostyki Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Pierwsze w Polsce podanie terapii CAR-T u pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym

Pierwsza linia leczenia w szpiczaku plazmocytowym

W ostatnich latach poprawiło się zarówno w Europie, jak i w Polsce, leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego. Ostatnie decyzje refundacyjne uzupełniły terapie stosowane w kolejnych liniach leczenia. Celem na ten rok jest uzupełnienie pierwszej linii. Leczenie pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia odbiega od międzynarodowych standardów. Od dawna wskazujemy na konieczność dostępu do lenalidomidu. Wiemy, że jest szansa, żeby dostępność pojawiła się od marca i to w dwóch konstelacjach. Pierwszą z nichjest połączenie lenalidomidu z deksametazonem. Jest to wygodny schemat w pełni doustnyi bardzo skuteczny. Dane z badania rejestracyjnego mówią, że pacjent na tej terapii nie będzie wymagał dalszego leczenia kolejną liniąprzez co najmniej 40 miesięcy. Terapia ta może być uzupełniona o bortezomib dla pacjentów niekwalifikujących się do leczenia, mających wysokie ryzyko cytogenetyczne – przekonywał prof. dr hab. n med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Ważnym aspektem leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego są powikłania kostne. Dotyczą one prawie 80% pacjentów. W wielu przypadkach doprowadzają do hospitalizacji. Profilaktyka przerzutów choroby nowotworowej do kości jest zatem jednym z priorytetów w procesie leczenia. W tym momencie polscy chorzy mają dostęp do dwóch leków z grupy bifosfonianów stosowanych w profilaktyce powikłań kostnych. Niestety bardzo duża grupa pacjentów nie może ich stosować, ze względu na nietolerancję lub upośledzenie funkcji nerek, do którego dochodzi nawet u 50% chorych. Tymczasem wsparciem dla tej grupy pacjentów jest lek denosumab, na który wciąż czekamy. Warto podkreślić, że jest to terapia podskórna, przez co nie tylko bardziej komfortowa, ale również skracająca pobyt chorego w szpitalu– dodał Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Hematoonkolodzy: Mamy więcej pacjentów, często są w bardzo zaawansowanych fazach choroby

Bezpieczeństwo przeszczepów – jak je podnieść?

Standardowym leczeniem niektórych chorób nowotworowych układu krwiotwórczego, takich jak wspomniane wyżej ostra białaczka szpikowa i zespoły mielodysplastyczne są przeszczepienia alogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych, czyli komórek pobranych od dawców rodzinnych lub niespokrewnionych. Procedura ta jednak wiąże się z dużym ryzykiem, również dla życia pacjenta. Przed przystąpieniem do przeszczepu całkowitemu zniszczeniu poddany zostaje jego układ odpornościowy, co czyni chorego podatnym na infekcje bakteryjne, grzybicze i wirusowe. Najczęściej występującą infekcją wirusową w tej grupie pacjentów jest reaktywacja wirusa cytomegalii (CMV). Ta reaktywacja jest potencjalnym zagrożeniem dla życia chorego, szczególnie jeśli w jej przebiegu dochodzi do zapalenia płuc. Z samą reaktywacją wirusa oraz z jej leczeniem wiążą sią wtórne komplikacje,  zwiększające ryzyko niepowodzenia przeszczepienia. Aż 50% pacjentów, u których rozwija się pełnoobjawowa choroba wywołana wirusem cytomegalii, umiera. Istotnym postępem dla chorych zakażonych wirusem cytomegalii i poddawanych transplantacjom, było zarejestrowanie letermowiru przez Europejską Agencję Leków w 2018 r. U ogromnej większości chorych lek ten zapobiega reaktywacji wirusa CMV po przeszczepieniu i zmniejsza ryzyko ciężkich zakażeń wywołanych przez CMV. Co niezwykle istotne dzięki jego skuteczności można uniknąć leczenia reaktywacji CMV z użyciem kosztownych i toksycznych dla chorego leków. Dodatkowo, jak pokazały badania, profilaktyka przy pomocy letermowiru skraca pobyt pacjenta w szpitalu, a także zmniejsza ryzyko kolejnych hospitalizacji. Istnieją również doniesienia wskazujące, że profilaktyka letermowirem poprawia długookresowe przeżycie po alotransplantacjach. Jest to ogromna szansa na uratowanie życia wielu pacjentom – powiedział dr n. med. Kazimierz Hałaburda, Kierownik Klinki Transplantacji Komórek Krwiotwórczych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Sukces 2021 – CAR-T

Ogromnym sukcesem zeszłego roku jest pojawienie się na liście refundacyjnej pierwszej terapii CAR-T. Od września 2021 r. terapia dostępna jest dla pacjentów do 25. roku życia z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B. Eksperci podkreślają, że jest to duży przełom. CAR-T wyznacza nowy kierunek rozwoju współczesnej medycyny i niesie ogromną nadzieję pacjentom hematoonkologicznym. W Europie zarejestrowanych jest już kilka preparatów CAR-T, stosowanych w leczeniu trzech chorób. Mamy nadzieję, że wskazania te będą się poszerzały i równocześnie coraz większa liczba polskich pacjentów, również dorosłych powyżej 25. r.ż., będzie mogła z nich skorzystać. CAR-T to absolutny przełom w medycynie i za kilkanaście lat może stać się nawet terapią dominującą w leczeniu hematoonkologicznym–mówiła prof. dr hab. n. med. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów

Rozwój hematologiibudzi ogromne nadzieje, zarówno wśród pacjentów jak i środowiska medycznego. Jesteśmy bardzo szczęśliwi i wdzięczni, że wspólnymi siłami udało się wypracować tak wiele dla naszych chorych. Mamy jasno sprecyzowane plany działania na ten rok, dlatego też podchodzę z dużą nadzieją, że chociaż część z nich uda nam się zrealizować – podsumowała spotkanie prof. Ewa Lech-Marańda.

Terapia CAR-T: Polska będzie refundować jedną z najnowocześniejszych terapii na świecie

 Źródło: materiały prasowe