Ostatnie doniesienia z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum w Krakowie wskazują na przełomowe osiągnięcie w dziedzinie farmaceutycznej. Cząsteczka oznaczona symbolem iQ-007, rozwinięta przez zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego, otrzymała prestiżowy status leku sierocego od Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA). To wydarzenie oznacza nie tylko możliwość preferencyjnego traktowania w dalszych badaniach, ale przede wszystkim nadzieję na nową era terapii przeciwpadaczkowych.
Celem iQ-007 jest zwalczanie zespołu Draveta, rzadkiej, ale bardzo ciężkiej encefalopatii padaczkowej, która dotyka dzieci już od najmłodszych lat ich życia. Choroba ta jest spowodowana mutacją genu SCN1A, co prowadzi do lekoopornych napadów padaczkowych i znacznego upośledzenia rozwoju psychoruchowego. Do tej pory terapie były ograniczone, a potrzeba innowacyjnych rozwiązań była kluczowa.
„W przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe amerykańskiej instytucji rządowej U.S. Food and Drug Administration (FDA) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż” – zaznacza się w informacji zamieszczonej na stronie internetowej uczelni.
Jak wyjaśniają eksperci z Uniwersytetu Jagiellońskiego, iQ-007 działa na nieznany dotąd sposób, normalizując poziomy glutaminianu w mózgu. Glutaminian, będący kluczowym neuroprzekaźnikiem pobudzającym, gdy jest w nadmiarze, może prowadzić do szeregu chorób neurologicznych i psychiatrycznych. Dlatego potencjalne zastosowanie iQ-007 nie kończy się jedynie na zespole Draveta – ma także potencjał w leczeniu schorzeń takich jak Alzheimer, Parkinson, a nawet depresja czy schizofrenia.
„Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Draveta. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja – a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci – dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci” – wyjaśnia prof. Krzysztof Kamiński.
Proces komercjalizacji iQ-007 rozpoczął się w 2020 roku, kiedy to Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU zawarł licencję z iQure Pharma Inc. Faza przedkliniczna, przeprowadzona przy współpracy z iQure, już potwierdziła obiecujące wyniki, co zaowocowało pozyskaniem finansowania typu Venture Funding z USA, Niemiec i Wielkiej Brytanii.
Decyzja FDA o przyznaniu iQ-007 statusu leku sierocego otwiera przed tym innowacyjnym preparatem drogę do dalszych, kluczowych badań klinicznych z udziałem pacjentów. Jeśli potwierdzą się obietnice dotychczasowych eksperymentów, iQ-007 może stać się pionierem nowej generacji leków przeciwpadaczkowych, przynosząc nadzieję milionom pacjentów na całym świecie dotkniętych rzadkimi i dotąd trudnymi do leczenia schorzeniami neurologicznymi.
Świat medycyny witający iQ-007 z otwartymi ramionami, czeka na kolejne etapy jego rozwoju z niecierpliwością i nadzieją na zmianę oblicza terapii dla chorych na padaczkę oraz inne choroby neurologiczne.
Powstał komputerowy model, który wyjaśnia mechanizmy napadu padaczkowego
Padaczka – niezaspokojone potrzeby pacjentów
Źródło: Artykuł oparty na informacjach pochodzących z Nauka w Polsce i badań Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum oraz iQure Pharma Inc.
