Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) to przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniak, białaczka) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń. Konieczna jest jednak wyrafinowana diagnostyka, która zaczyna się od prostego badania krwi – podkreślali eksperci podczas debaty „Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych”.
„Morfologia to zwierciadło wszystkiego, co dzieje się w organizmie. Żeby skutecznie wykorzystywać zdobycze medycyny, trzeba chorobę zdiagnozować. Najważniejszą rolę odgrywają lekarze Podstawowej Opieki Zdrowotnej (POZ). Ważne jest, aby wykazywali czujność onkologiczną i w razie potrzeby zalecali pacjentom podstawowe badanie, jakim jest morfologia” – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.
Według ekspertów dobrze by było, aby każdy pacjent wykonał raz w roku morfologię.
„Na pewno jednak każdy lekarz powinien zlecić morfologię, gdy pacjent ma objawy, mogące wskazywać na nowotwór” – mówił dr Michał Sutkowski, prezes Warszawskich Lekarzy Rodzinnych, rzecznik prasowy Kolegium Lekarzy Rodzinnych w Polsce.
Dr Sutkowski zwrócił również uwagę na to, że od 1 lipca 2022 r. pojawiły się nowe możliwości diagnostyczne lekarzy POZ w zakresie zlecania badań w kierunku niedokrwistości z niedoboru żelaza. Lekarz POZ może zlecić takie badania, jak: ferrytyna, kwas foliowy, witamina B12.
„Ważne, aby diagnostykę w kierunku niedokrwistości wykonywali lekarze rodzinni, a nie kierowali pacjenta od razu do hematologa. Hematologów jest mało, dlatego tak ważne jest, aby w diagnostyce odciążali nas lekarze POZ” – dodał prof. Giannopoulos.
Czy jest szansa na ograniczenie wysokiej śmiertelność wśród chorych z nowotworami krwi na COVID-19?
Współpraca między hematologami a lekarzami POZ to podstawa szybkiej diagnostyki wielu nowotworów hematologicznych. Już kilka lat temu dzięki współpracy Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego z lekarzami rodzinnymi, udało się stworzyć i udostępnić lekarzom POZ kalkulator ułatwiający wczesną diagnozę szpiczaka plazmocytowego. Następnym tematem był algorytm diagnostyczny dla splenomegalii, a ostatnio stworzono kalkulator wspomagający wstępną ocenę morfologii krwi. Wszystkie są dostępne na stronach edukacyjnych – hematologia.edu.pl, hematoonkologia.pl, hng.edu.pl.
Coraz częściej w leczeniu nowotworów krwi wykorzystuje się nowoczesne leki celowane, a także terapie genowe i komórkowe.
„Podstawą jest jednak dogłębna diagnostyka: genetyczna, molekularna, cytometryczna. Posługujemy się wyrafinowanymi metodami, ponieważ mamy wiele terapii celowanych, które korygują określone zmiany genetyczne. Musimy mieć dokładne informacje na temat choroby, aby móc zastosować właściwe leczenie” – podkreślał prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM im. Piastów Śląskich we Wrocławiu.
Najnowszą metodą leczenia, coraz szerzej stosowaną w hematoonkologii, są komórki CAR-T. Od pacjenta są pobierane limfocyty T, które zmienia się metodami inżynierii genetycznej i z powrotem podaje pacjentowi. Technologie CAR-T bardzo szybko się rozwijają: w Polsce już 34 pacjentów zostało zakwalifikowanych do ich podania. Oprócz CAR-T, które zostały zarejestrowane jako leki, dzięki grantom z Agencji Badań Medycznych są w Polsce rozwijane tzw. akademickie CAR-T: poszczególne ośrodki badawcze pracują nad własnymi produktami. Wrocławski ośrodek kierowany przez prof. Tomasza Wróbla jest już w trakcie rejestracji pierwszego badania klinicznego dotyczącego CAR-T.
„Chcielibyśmy już w przyszłym roku podać pierwszemu pacjentowi nasze komórki CAR-T. Chcemy rekrutować do badania pacjentów, którzy mają bardzo agresywne chłoniaki, ale nie spełniają warunków włączenia do istniejących programów lekowych. W naszym badaniu chcemy podać komórki CAR-T ok. 30 pacjentom, część z nich stanowić będą dzieci” – zapowiadał prof. Wróbel.
Terapie genowe przebojem wchodzą również do neurologii. Od 1 września jest w Polsce refundowana terapia genowa na SMA (rdzeniowy zanik mięśni), otrzymało ją już pierwsze dziecko zdiagnozowane w wyniku badania przesiewowego. Dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej, ma w Polsce największe doświadczenia w podawaniu terapii genowej w SMA: stosowała ją od 2020 r. u dzieci, których rodzice zakupili lek poprzez zbiórki publiczne.
„Ogromnym przełomem jest możliwość wczesnej diagnozy dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Dziś każde dziecko w Polsce po urodzeniu ma wykonane badania przesiewowe w kierunku SMA; jeśli pojawia się podejrzenie choroby, wykonuje się badanie weryfikujące. Jeżeli choroba zostaje potwierdzona, dziecko już w okresie noworodkowym może dostać terapię genową lub inną stosowaną w leczeniu SMA” – informowała ekspertka.
Coraz więcej pacjentów będzie otrzymywać nowoczesne terapie celowane, CAR-T, genowe. Po zakończeniu leczenia powinni jednak trafić również pod opiekę lekarzy Podstawowej Opieki Zdrowotnej. Stąd wyzwanie dla lekarzy POZ, którzy muszą wiedzieć, jak tymi pacjentami się zająć i jaką otoczyć ich opieką.
„Lekarze rodzinni mają dziś jeszcze bardzo niewielkie doświadczenie w prowadzeniu pacjentów, którzy otrzymywali nowoczesne terapie genowe i komórkowe. Ważne jest kształcenie w tym zakresie, od tego będzie zależało zdrowie pacjenta” – podsumował dr Sutkowski.
Wydarzenie zorganizowane przez Stowarzyszenie Hematologia Nowej Generacji miało miejsce w Centrum Prasowym PAP.
Źródło: PAP MediaRoom
Priorytety w dostępności do terapii chorych na szpiczaka – opinia ekspertów
Prof. Radziwon: anemia może być objawem zespołu mielodysplastycznego
