Anemia może być objawem poważnej choroby związanej z zaburzeniem produkcji krwinek w szpiku, tzw. zespołu mielodysplastycznego – powiedział PAP prof. Piotr Radziwon, konsultant krajowy w dziedzinie transfuzjologii klinicznej.
Podstawowym badaniem pomocnym w diagnozowaniu tego schorzenia jest morfologia krwi obwodowej, zaznaczył. Dodał, że pacjenci z zespołami mielodysplastycznymi są poddawani częstym przetoczeniom koncentratów krwinek, jednak część z nich może być leczona farmakologicznie, co znacznie poprawia komfort życia i bezpieczeństwo pacjentów.
Jak wyjaśnił w rozmowie z PAP konsultant krajowy w dziedzinie transfuzjologii klinicznej prof. Piotr Radziwon, w zespole mielodysplastycznym (MDS) dochodzi do zaburzenia dojrzewania krwinek czerwonych, bądź krwinek białych lub płytek krwi, albo do zaburzenia dojrzewania wszystkich tych linii krwinek. W związku z tym zespoły mielodysplastyczne stanowią grupę chorób o bardzo różnorodnym przebiegu i objawach.
„Jeśli zaburzeniu ulega dojrzewanie krwinek czerwonych, prowadzi to do przewlekłej niedokrwistości, która wymaga leczenia, ze względu na objawy oraz bardzo złe samopoczucie pacjentów” – powiedział specjalista. Przypomniał, że niedobory krwinek czerwonych, a więc i hemoglobiny objawiają się m.in. zmęczeniem, ograniczoną tolerancją wysiłku, przyspieszonym biciem serca. Niedobór krwinek białych powoduje obniżenie odporności i zwiększa ryzyko infekcji o cięższym przebiegu. Z kolei niedobory płytek krwi wiążą się z obniżeniem krzepliwości krwi.
Przyczyny MDS nie są do końca poznane. U podłoża choroby leżą mutacje somatyczne (niedziedziczone, powstałe w trakcie życia) w komórkach szpiku. Od ich rodzaju i liczby zależy ciężkość przebiegu MDS. „U pewnej grupy chorych zespół mielodysplastyczny przechodzi w ostrą białaczkę szpikową, czyli chorobę nowotworową o poważnym rokowaniu” – powiedział prof. Radziwon.
Podstawowym badaniem, które może sugerować występowanie MDS jest morfologia krwi obwodowej z oceną rozmazu w mikroskopie świetlnym.
„W przypadku niedokrwistości chorzy z zespołem mielodysplastycznym skazani są na długotrwałe, ciągłe leczenie. Najczęściej stosowaną terapią są przetoczenia koncentratów krwinek czerwonych” – tłumaczył prof. Radziwon. Dzięki nim chory może lepiej funkcjonować.
„Jednak przetoczenia niosą ze sobą również niebezpieczeństwo reakcji niepożądanych” – podkreślił specjalista.
Przede wszystkim przetoczenie krwinek grozi wytworzeniem u pacjenta przeciwciał skierowanych przeciwko antygenom obecnym na krwinkach dawcy. „Te przeciwciała mogą bardzo utrudniać dobieranie kolejnych dawców do przetoczeń, czyli znacznie ograniczać szanse pacjenta na właściwe i skuteczne leczenie” – mówił prof. Radziwon.
Gdy przeciwciała są skierowane przeciw antygenom na płytkach krwi, mogą sprawiać, że leczenie krwawień u chorego z małopłytkowością będzie nieskuteczne, a jeśli są to przeciwciała rozpoznające antygeny na leukocytach (białych krwinkach) może dochodzić do bardzo groźnych reakcji po przetoczeniu, jak TRALI (ostre poprzetoczeniowe uszkodzenie płuc), które może nawet doprowadzić do śmierci pacjenta.
W wyniku częstego przetaczania krwinek może też dojść u pacjenta do hemosyderozy, czyli odkładania się żelaza w tkankach. „Wynika to z tego, że przetaczane krwinki czerwone żyją u biorcy nieco krócej niż te, które sam produkuje, a żelazo, które po rozpadzie tych krwinek się uwalnia, nie jest wydalane z organizmu, ale odkłada się w tkankach pacjenta doprowadzając do ich uszkodzenia” – tłumaczył prof. Radziwon. Dodał, że jednym z najczęstszych jest uszkodzenie mięśnia sercowego, co ma poważne konsekwencje zdrowotne dla pacjentów.
„Dlatego każda metoda terapii, która może ograniczyć przetoczenia krwinek u chorych na zespoły mielodysplastyczne zmniejsza ryzyko powikłań i poprawia komfort życia pacjentów” – powiedział.
Jedną z metod, która pozwala ograniczyć przetoczenia jest podawanie pacjentom z łagodniejszą lub średnio nasiloną postacią choroby leków stymulujących erytropoezę (produkcję krwinek czerwonych), jak erytropoetyna. „U części pacjentów w odpowiedzi na to leczenie szpik zaczyna produkować więcej krwinek czerwonych, dzięki czemu możemy u nich wykonywać mniej przetoczeń, a czasem chorzy zupełnie uniezależniają się od tej metody terapii” – wyjaśnił prof. Radziwon.
Zaznaczył jednak, że nie u wszystkich chorych można stosować leki stymulujące erytropoezę, a u części pacjentów nie przynoszą one oczekiwanego efektu i trzeba wrócić do przetoczeń krwinek.
„Od kilku lat jest jeszcze jedna opcja leczenia – pojawił się lek o nazwie luspatercept, który stymuluje dojrzewanie erytrocytów w szpiku, czyli przełamuje mechanizm rozwoju choroby” – tłumaczył konsultant krajowy w dziedzinie transfuzjologii klinicznej.
Lek powinno się stosować wówczas, gdy chorym nie można podawać leków stymulujących erytropoezę, albo gdy nie przynoszą one efektu terapeutycznego.
„U dużej części chorych takie postępowanie jest skuteczne i prowadzi do zmniejszenia liczby przetoczeń krwinek, a przez to do poprawy komfortu życia. Zwłaszcza że lek ten można podawać ambulatoryjnie, czyli pacjent nie musi być hospitalizowany, jak to ma miejsce przy przetoczeniach” – tłumaczył prof. Radziwon. Dodał, że u 40 proc. pacjentów nowy lek pozwala uniezależnić się od przetoczeń, co może przyczynić się do obniżenia kosztów terapii.
W ocenie specjalisty zastosowanie leku ma jeszcze jedną ogromną zaletę – sprawia bowiem, że poziom hemoglobiny we krwi jest stały, nie ma takich wahań, jak przy stosowaniu przetoczeń. „Krwinki przetaczamy dopiero wtedy, gdy poziom hemoglobiny spada, z kolei po przetoczeniu jest wysoki. W przypadku stosowania luspaterceptu nie ma takich wahań” – podkreślił specjalista.
Zwrócił uwagę, że nowy lek nie jest na razie refundowany. Prof. Radziwon ocenił, że grupka pacjentów, u których mógłby być stosowany nie jest duża.
Co roku zespoły mielodysplastyczne diagnozuje się w Polsce u ok 1500 osób, głównie w wieku 65-75 lat, jednak część pacjentów jest leczona innymi metodami.
Rozwój polskiej hematologii szansą dla pacjentów
Innowacje w hematoonkologii – nadzieja dla pacjentów, oszczędność dla systemu
Źródło: Nauka w Polsce
