O przyznaniu tej statuetki zadecydowały ogromne zasługi pana profesora w doprowadzeniu do uchwalenia i przyjęcia Planu dla Chorób Rzadkich – powiedział Paweł Kruś, przewodniczący kapituły Nagrody Zaufania Złoty OTIS podczas ceremonii otwarcia roku akademickiego 2021/2022 na Pomorskim Uniwersytecie Medycznym w Szczecinie.
24 sierpnia 2021 roku, po 12 latach od zaleceń Unii Europejskiej, Rada Ministrów przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich – kompleksowy model opieki dla pacjentów z ciężkimi i przewlekłymi chorobami, których częstość występowania wynosi mniej niż 5 pacjentów na 10 tys. mieszkańców. Choroby rzadkie sumarycznie występują w 6 do 8 proc. całej populacji, w Polsce przekłada się to na 2-3 mln ludzi. W przypadku niektórych chorób ultra rzadkich może być 2-3 pacjentów w skali całego kraju.
„Plan dla Chorób Rzadkich przede wszystkim skraca ścieżkę diagnostyczną, bowiem trwa ona kilka lat i bardzo często choroba jest rozpoznawana w bardzo zaawansowanym stadium, i wtedy leczenie, opóźnione o kilka lat jest mniej efektywne albo w ogóle nieefektywne” – zaznaczył prof. Mieczysław Walczak, kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego w PUM.
Plan dla Chorób Rzadkich to harmonogram działań na rzecz poprawy sytuacji pacjentów zawierający ponad 30 zadań, które zostaną zrealizowane w latach 2021-2023. Jego główne filary to: powołanie ośrodków eksperckich dla poszczególnych chorób rzadkich, poprawa diagnostyki poprzez zwiększenie dostępności badań genetycznych, dostęp do refundowanych leków oraz innowacyjnych technologii leczniczych, stworzenie rejestru chorób rzadkich, wdrożenie paszportu pacjenta z chorobą rzadką oraz uruchomienie platformy informacyjnej „Choroby rzadkie”.
Na realizację programu rząd przeznaczył 128,9 mln zł do końca 2023 roku i dodatkowo 700 mln zł na innowacyjne technologie lecznicze.
„Gdyby nie pan profesor i gdyby nie konsekwencja środowiska naukowego, które pan profesor jednoczy i integruje, to tego planu byśmy nie mieli. A tak mamy i plan dla chorób rzadkich, i pieniądze w funduszu medycznym na najbardziej kosztowne terapie na świecie” – podkreślił Paweł Kruś.
Prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego w PUM od wielu lat wspiera pacjentów z chorobami rzadkimi i ultra rzadkimi. Jest również konsultantem krajowym w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej oraz jednym z założycieli Polskiego Rejestru Wrodzonych Wad Rozwojowych.
„Mniej więcej 80 proc. chorób rzadkich jest uwarunkowana genetycznie, w związku z tym myślę, że większy strumień środków zostanie skierowany na możliwość badań genetycznych, niezwykle istotnych dla rozpoznania choroby”.
Profesor wskazał, że chociaż u noworodków wykonuje się obecnie coraz więcej badań przesiewowych, które umożliwiają wykrywanie chorób rzadkich i ultra rzadkich na wczesnych etapach rozwoju, w przypadku dorosłych pacjentów sytuacja jest znacznie gorsza.
Zdaniem prof. Walczaka istotną zmianą będzie również wdrożenie paszportu pacjenta z chorobą rzadką.
„Pacjenci będą otrzymywali paszport, w którym zostaną zawarte ich dane, rozpoznanie choroby, sposób postępowania, co ułatwi lekarzom niesienie pomocy w każdym miejscu, nie tylko w ośrodkach, w których pacjent jest leczony” – wyjaśnił.
Prof. Walczak postuluje również, aby centra terapeutyczne były lepiej zorganizowane, ponieważ choroby rzadkie dotyczą wszystkich dziedzin medycyny.
„To nie może być jeden ośrodek zajmujący się wszystkim, tylko powinny powstać specjalistyczne centra, które będą zajmowały się zarówno diagnostyką, jak i terapią, oddzielne dla chorób metabolicznych, nowotworowych, endokrynologicznych, chorób układu nerwowego” – wyjaśnił.
„Oczywiście chodzi nam też o to, żeby leczenie pacjentów było jak najbliżej domu” – dodał, jednocześnie zastrzegając, że w przypadku niektórych chorób ultra rzadkich wystarczy, że będą 2-3 ośrodki w Europie, które w ramach współpracy międzynarodowej będą prawidłowo diagnozowały te niezwykle rzadkie schorzenia.
Specjalne podziękowania prof. Walczak skierował do ministra Adama Niedzielskiego za zaakceptowanie Planu dla Chorób Rzadkich oraz do Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia, za przychylne decyzje refundacyjne, mimo trudnej sytuacji budżetowej, które wpłyną na poprawę jakości życia pacjentów z chorobą Fabrego, czy HAE.
„Dzięki Maciejowi Miłkowskiemu w ostatnich 2 latach zostało wprowadzonych kilka możliwości terapii takich chorób, jak: choroba Fabry’ego, rdzeniowy zanik mięśni, dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, czy wrodzona cystynoza nefropatyczna. Jest to droga prowadząca do objęcia terapią coraz większej liczby chorób” – podkreślił.
Złoty OTIS, którego statuetkę otrzymał prof. Mieczysław Walczak to prestiżowa Nagroda Zaufania przyznawana od 2004 r. z inicjatywy kapituły 60 ekspertów, którzy kształtują system ochrony zdrowia w Polsce, wybitnym lekarzom, farmaceutom, dziennikarzom, organizacjom pacjenckim oraz firmom farmaceutycznym.
„To nagroda z misją, dostrzegająca i wspierająca te obszary służby zdrowia, które zostały przeoczone przez decydentów” – zaznaczył Paweł Kruś.
Inauguracja roku akademickiego 2021/2022 była ważną uroczystością dla naukowców i dydaktyków Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego. Oprócz nagrodzonego Złotym OTIS-em 2021 prof. Mieczysława Walczaka uhonorowano 16 osób, m.in. złotym i srebrnym Krzyżem Zasługi, złotymi Medalami za Długoletnią Służbę, odznakami Za Zasługi dla Ochrony Zdrowia oraz Medalami Komisji Edukacji Narodowej, złotą i srebrną Odznaką Honorową Gryfa Zachodniopomorskiego oraz Medalami za Zasługi dla Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego.
W inauguracji udział wzięli minister zdrowia dr Adam Niedzielski oraz minister edukacji i nauki prof. Przemysław Czarnek, którzy w przemówieniach podkreślali rosnącą efektywność naukową uczelni, a także coraz wyższą pozycję w rankingach. Słowa uznania dotyczyły również realizowanych projektów oraz inwestycji, jak Międzywydziałowe Centrum Dydaktyczne nr 3.
W opinii prof. Bogusława Machalińskiego, rektora PUM, łatwo jest szkicować projekty, natomiast o wiele trudniej je urzeczywistnić.
„Tylko dzięki zharmonizowanej współpracy, będącej filarem naszych projektów, możemy dostrzec rezultaty, które zmieniają regionalną, a także krajową rzeczywistość” – podkreślił prof. Machaliński.
Rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich
ABM sfinansuje badania nad chorobami rzadkimi
Źródło: PAP MediaRoom
