Nie sposób mówić dzisiaj o leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej czy agresywnych chłoniaków bez rewolucyjnej terapii CAR-T – uważa prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Specjalistka mówiła o tym podczas konferencji online „Rozwój polskiej hematologii szansa dla pacjentów”. Powiedziała, że terapia CAR-T została po raz pierwszy zastosowana przed prawie 10 laty. „Niedługo minie 10 lat od czasu, gdy pierwsza pacjentka, siedmioletnia Emily Whitehead w czerwcu 2012 r. otrzymała tę terapię. Co roku mówi o tym, że przeżyła kolejny rok życia bez nowotworu, mamy nadzieję, że podobnie będzie za kilka miesięcy” – stwierdziła.
Jej zdaniem dziś nie sposób mówić o leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej czy agresywnych chłoniaków bez terapii CAR-T. „Ta terapia zrewolucjonizowała leczenie nowotworów układu chłonnego z komórek B, a wkrótce najprawdopodobniej również zostanie rozszerzona na inne wskazania” – dodała. Uważa, że wyznacza ona nowy kierunek rozwoju współczesnej medycyny i daje ogromną nadzieję pacjentom ze schorzeniami hematoonkologicznymi.
W Polsce terapia CAR-T od września 2021 r. dostępna jest dla pacjentów do 25. roku życia z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B. Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów ma jednak nadzieję, że zostanie ona rozszerzona również na inne grupy wiekowe chorych, jak i na inne wskazania.
„W Europie zarejestrowano kilka preparatów CAR-T, stosowanych w leczeniu kilku chorób. Mamy nadzieję, że wskazania te będą się poszerzały i równocześnie coraz większa liczba polskich pacjentów, również dorosłych powyżej 25. roku życia, będzie mogła z nich skorzystać” – powiedziała specjalistka, która pracuje w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Obecnie tą metodą leczone są nie tylko chłoniaki agresywne czy ostra białaczka limfoblastyczna, ale także inne chłoniaki agresywne, takie jak chłoniak z komórek płaszcza czy tzw. chłoniak grudkowy. Od niedawna zarejestrowana jest ona także w leczeniu szpiczaka plazmocytowego.
„Terapia polega na tym, że limfocyty T są namnażane poza organizmem pacjenta, a jednocześnie zostają wyposażone w receptor rozpoznający specyficzny antygen na komórce nowotworowej. To uruchamia siły odpornościowe pacjenta, aby zniszczyć komórki nowotworowe” – wyjaśniła prof. Iwona Hus.
Przytoczyła badania, z których wynika, że w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej szansa przeżycia chorego bez progresji choroby dzięki tej terapii po dwóch latach obserwacji sięgała 66 proc. „Trzeba pamiętać, że mówimy o leczeniu terapią CAR-T tych chorych, dla których nie było żadnej innej skutecznej metody leczenia” – zaznaczyła.
Gdy terapia ta wchodziła do praktyki klinicznej problemem była jej toksyczność, przede wszystkim tzw. zespół uwalniania cytokin. „Odsetki występowania tych działań niepożądanych w badaniach klinicznych, jak i w rejestrach z praktyki codziennej, zmniejszyły się zarówno jeśli chodzi o występowanie zespołu uwalniania cytokin, jak i neurotoksyczności. Wynika to z tego, że lepiej sobie radzimy z tymi problemami” – dodała.
Dość długie są obserwacje leczenia agresywnych chłoniaków z komórek B. Wynika z nich, że po czterech latach nadal ponad 40 proc. pacjentów nie ma nawrotu choroby. „Wskazywałoby to, że przynajmniej część pacjentów przy użyciu tej terapii jesteśmy w stanie wyleczyć. Tym bardziej, że do nawrotów choroby najczęściej dochodzi w pierwszych dwóch latach choroby” – stwierdziła prof. Iwona Hus.
Terapia CAR-T ma tę zaletę, że w porównaniu do transplantacji komórek krwiotwórczych kwalifikują się do niej także osoby starsze, powyżej 65. roku życia. „Wyniki, jakie można u nich uzyskać nie różnią się od tych u osób młodszych” – przekonywała.
Nowym wskazaniem do stosowania terapii CAR-T jest chłoniak z komórek płaszcza. „Na pewnym etapie rozwoju pozostaje on chorobą nieuleczalną, gdy nie możemy już pomóc pacjentom. Ale terapia CAR-T u tych pacjentów jest już zarejestrowana. Wyniki są bardzo dobre, uzyskano ponad 90 proc. odpowiedzi ogólnej i ponad 67 proc. odpowiedzi całkowitej” – wyjaśniała.
Najnowsze obserwacje dotyczą chłoniaka grudkowego. Wykazały one, że u 81 proc. pacjentów można uzyskać odpowiedź całkowitą. W przypadku szpiczaka plazmocytowego u 26 proc. badanych uzyskano odpowiedź całkowitą, a u większości chorych była eradykacja tzw. minimalnej choroby resztkowej. Stosunkowo mała była też toksyczność leczenia. W tej chorobie terapia CAR-T jest zarejestrowana po co najmniej trzech liniach leczenia (gdy dochodzi do kolejnego nawrotu choroby).
Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów poinformowała, że prowadzone są badania, by zwiększyć skuteczność terapii CAR-T. „Chodzi o to, żeby nie było to tylko 40 proc. (chorych bez nawrotu choroby – PAP)” – zaznaczyła. Badania te dotyczą nie tylko nowych odmian tej terapii, ale także przesunięcie jej stosowania do wcześniejszych linii leczenia. „Liczymy, że wtedy efekty tej terapii będą wtedy jeszcze większe” – dodała.
Prof. Iwoba Hus uważa, że w Polsce potrzebna jest dalsza poprawa dostępności terapii CAR-T. „Czekamy przede wszystkim na jej refundację w leczeniu chłoniaka DLBC (z dużych limfocytów B)” – dodała.
Terapia CAR-T: Polska będzie refundować jedną z najnowocześniejszych terapii na świecie
Pierwsze w Polsce podanie terapii CAR-T u pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym
Źródło: Nauka w Polsce
