Pacjenci z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit w Polsce nadal zbyt długo czekają na właściwą diagnozę i dostęp do optymalnego leczenia — alarmowali eksperci podczas debaty „Priorytety zdrowotne w nieswoistych chorobach zapalnych jelit. Od potencjału do praktyki”. Jednym z głównych tematów rozmowy była potrzeba usprawnienia diagnostyki oraz organizacji opieki nad chorymi, ale także poszerzania dostępu do nowoczesnych terapii biologicznych, szczególnie dla pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Debata odbyła się z okazji Światowego Dnia Nieswoistych Zapaleń Jelit i była częścią cyklu spotkań redakcyjnych poświęconych najważniejszym wyzwaniom systemowym w ochronie zdrowia.
Nieswoiste choroby zapalne jelit, obejmujące chorobę Leśniowskiego-Crohna oraz wrzodziejące zapalenie jelita grubego, dotyczą w Polsce około 120–150 tys. osób. Jak podkreślali uczestnicy debaty, są to przede wszystkim pacjenci młodzi — osoby uczące się, aktywne zawodowo, planujące życie rodzinne i zawodowe. Choroba bardzo często pojawia się na etapie wchodzenia w dorosłość, dlatego kwestie związane z szybkim rozpoznaniem, skutecznym leczeniem i możliwością utrzymania stabilnej remisji mają dla tej grupy szczególne znaczenie. Eksperci zwracali uwagę, że dobrze kontrolowana choroba pozwala wielu pacjentom funkcjonować normalnie, pracować, studiować i planować przyszłość bez konieczności podporządkowywania codzienności kolejnym zaostrzeniom.
Prof. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA, przypominała, że pierwszy szczyt zachorowań przypada właśnie na młody wiek, a znacząca część pacjentów zaczyna chorować jeszcze przed ukończeniem 18. roku życia. Jak mówiła, doświadczenia ośrodków gastroenterologicznych pokazują, że ogromna grupa pacjentów trafia do systemu bardzo wcześnie, często jeszcze przed rozpoczęciem życia zawodowego.
– „Są to bardzo młodzi ludzie, są to ludzie u progu życia, ludzie planujący założenie rodziny, ludzie pracujący, studiujący często” – mówiła podczas debaty.
Nawet 3,5 roku bez właściwej diagnozy
Jednym z najważniejszych tematów dyskusji było opóźnienie diagnostyczne, szczególnie widoczne w chorobie Leśniowskiego-Crohna. W przeciwieństwie do wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, gdzie objawy bywają bardziej charakterystyczne, choroba Crohna przez długi czas może rozwijać się w sposób niespecyficzny. Pacjenci skarżą się na bóle brzucha, przewlekłe zmęczenie, utratę masy ciała czy okresowe stany podgorączkowe, które często nie są od razu kojarzone z przewlekłym stanem zapalnym jelit. W praktyce oznacza to wielomiesięczne, a czasem wieloletnie poszukiwanie przyczyny dolegliwości.
– „To może być utrata masy ciała, przewlekłe zmęczenie. Więc bardzo niespecyficzne objawy” – mówiła prof. Rydzewska.
Jak podkreślali eksperci, konsekwencje opóźnionej diagnozy bywają bardzo poważne. Choroba postępuje, dochodzi do powikłań, zwężeń jelit czy rozległych zmian zapalnych wymagających leczenia operacyjnego. Część pacjentów trafia do specjalistów dopiero wtedy, gdy konieczna jest pilna interwencja chirurgiczna. – „Wydaje się, że to opóźnienie w Polsce może sięgać nawet 3,5 roku globalnie. Więc to jest bardzo dużo. To jest bardzo długo, bo przez 3,5 roku nie ma właściwej diagnozy” – podkreślała prof. Rydzewska.
W trakcie debaty wielokrotnie wracał temat badania kalprotektyny w kale, które — zdaniem ekspertów — mogłoby istotnie skrócić drogę pacjenta do rozpoznania choroby. Badanie pozwala odróżnić pacjentów z problemem zapalnym od osób z zaburzeniami czynnościowymi przewodu pokarmowego i mogłoby ograniczyć liczbę niepotrzebnych badań endoskopowych. Mimo to nadal nie jest powszechnie refundowane ani w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej, ani w podstawowej opiece zdrowotnej. – „To badanie powinno być powszechne. Wtedy byśmy zmniejszyli opóźnienie diagnostyczne” – apelowała prof. Rydzewska.
Prof. Maciej Gonciarz, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych Wojskowego Instytutu Medycznego – PIB w Warszawie, zwracał uwagę, że brak dostępu do prostych narzędzi diagnostycznych generuje również dodatkowe koszty dla systemu ochrony zdrowia. Jak podkreślał, wielu pacjentów trafia dziś na kosztowne badania endoskopowe niepotrzebnie, podczas gdy prostsza diagnostyka przesiewowa mogłaby wcześniej wyłonić osoby wymagające pilnej konsultacji specjalistycznej.
– „Takie proste badania, jak stężenie kalprotektyny w stolcu, mogłoby spowodować, że tych niepotrzebnych badań kolonoskopowych by było mniej” – mówił.
Eksperci wielokrotnie podkreślali również znaczenie podstawowej opieki zdrowotnej. W ich ocenie to właśnie POZ powinien odgrywać kluczową rolę w szybszym wychwytywaniu pacjentów wymagających pogłębionej diagnostyki gastroenterologicznej. Zwracano uwagę, że odpowiednio przygotowany system selekcji pacjentów mógłby znacząco usprawnić cały proces diagnostyczny i odciążyć poradnie specjalistyczne.
Opieka zależy od miejsca zamieszkania
Drugim dużym tematem debaty była organizacja opieki nad pacjentami z NChZJ. Uczestnicy spotkania podkreślali, że dziś dostęp do nowoczesnego leczenia i wyspecjalizowanych ośrodków w dużej mierze zależy od miejsca zamieszkania pacjenta. W praktyce oznacza to, że część chorych musi podróżować setki kilometrów, aby uzyskać konsultację lub kontynuować leczenie biologiczne.
Małgorzata Mossakowska – założycielka i prezes honorowa Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z NChZJ „J-elita” zwracała uwagę, że dla wielu pacjentów droga do właściwego ośrodka nadal pozostaje bardzo trudna. – „Ta droga do ośrodka czasami bywa bardzo, bardzo długa i trzeba powiedzieć, że to zależy od dwóch rzeczy, od miejsca zamieszkania i od zawartości portfela” – mówiła podczas debaty.
W trakcie spotkania wielokrotnie wracał temat modelu kompleksowej opieki nad pacjentami z NChZJ, przygotowanego przez środowisko gastroenterologiczne. Zakłada on stworzenie sieci wyspecjalizowanych ośrodków zapewniających dostęp nie tylko do gastroenterologa, ale również psychologa, dietetyka, chirurga czy koordynatora opieki. Eksperci podkreślali, że pacjenci z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit bardzo często wymagają równoczesnej opieki wielu specjalistów, ponieważ chorobie towarzyszą także objawy pozajelitowe, m.in. dermatologiczne, okulistyczne czy reumatologiczne.
– „Chcielibyśmy, żeby nasi pacjenci, którzy właśnie są młodzi, ciężko chorzy, przewlekle chorzy, też byli tak zaopiekowani, że można powiedzieć tak: ten pacjent wie gdzie ma iść, wie co ma dostać i jest dobrze” – mówiła prof. Rydzewska.
Eksperci wskazywali również, że część świadczeń mogłaby być realizowana bliżej miejsca zamieszkania pacjenta, szczególnie w okresie stabilnej remisji choroby. Dotyczy to m.in. kontynuacji leczenia, kontroli wyników badań czy części konsultacji prowadzonych z wykorzystaniem teleporad. W ich ocenie obecny model organizacyjny zbyt mocno obciąża największe ośrodki referencyjne, które coraz częściej nie są w stanie przyjmować kolejnych pacjentów.
AOTMiT: dziś nie pytamy już, czy lek działa
Szymon Zawodnik, kierownik Działu Oceny Technologii Medycznych i Analizy Danych w AOTMiT, podkreślał podczas debaty, że rolą Agencji nie jest ograniczanie dostępu do nowych terapii, ale ocena, w jaki sposób środki publiczne mogą być wydawane możliwie najbardziej efektywnie. Jak zaznaczał, analiza nowych leków nie sprowadza się dziś wyłącznie do odpowiedzi na pytanie, czy dana terapia działa, ponieważ skuteczność została już wcześniej potwierdzona w procesie rejestracyjnym. Coraz większe znaczenie ma natomiast ocena praktycznych efektów leczenia, długości utrzymywania odpowiedzi na terapię czy możliwości indywidualnego dopasowania leczenia do pacjenta.
– „My nie oceniamy, czy lek działa, tylko raczej na zasadzie: czy lek działa lepiej czy gorzej niż to, co jest obecnie refundowane i to jest takie kluczowe pytanie” – mówił podczas debaty.
Szymon Zawodnik zwracał uwagę, że wraz z rozwojem nowoczesnych terapii musi zmieniać się także sposób oceny technologii medycznych. Jak podkreślał, system HTA powinien w większym stopniu uwzględniać dane dotyczące realnej skuteczności leczenia oraz długości utrzymywania efektów terapii u pacjentów leczonych w codziennej praktyce klinicznej. Odnosząc się do procesu refundacyjnego nowych terapii w NChZJ, przypomniał również, że część ocenianych obecnie leków znajduje się już na zaawansowanym etapie procedury refundacyjnej.
Przedstawiciel AOTMiT podkreślał jednocześnie, że nowe terapie nie zawsze oznaczają wyłącznie dodatkowe koszty dla systemu. Jak zaznaczał, analizy wpływu na budżet uwzględniają również fakt, że nowoczesne leki często zastępują wcześniej stosowane terapie, a rozwój nowych możliwości leczenia wiąże się także ze wzrostem liczby diagnozowanych i leczonych pacjentów. Zwracał również uwagę, że w ocenie technologii medycznych coraz większego znaczenia nabierają dane dotyczące skuteczności praktycznej, czyli tego, jak długo pacjent utrzymuje odpowiedź na leczenie i jak terapia działa w codziennej praktyce klinicznej, a nie wyłącznie w warunkach badań klinicznych.
Leczenie biologiczne zmienia przebieg choroby
Duża część debaty poświęcona była nowoczesnym terapiom biologicznym. Eksperci podkreślali, że współczesne leczenie nieswoistych chorób zapalnych jelit nie polega już wyłącznie na łagodzeniu objawów, ale na możliwie najskuteczniejszym kontrolowaniu procesu zapalnego i utrzymaniu długotrwałej remisji.
Prof. Piotr Eder, zastępca kierownika Kliniki Gastroenterologii, Dietetyki i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Sekcji Jelitowej Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, zwracał uwagę, że cele terapeutyczne w gastroenterologii wyraźnie zmieniły się w ostatnich latach. – „Współcześnie chcemy, żeby pacjent z nieswoistą chorobą zapalną jelit nie miał dolegliwości, ale również, żeby w sposób obiektywny doszło do wygojenia zmian zapalnych w przewodzie pokarmowym” – mówił.
Jak podkreślali uczestnicy debaty, coraz więcej danych pokazuje, że odpowiednio wcześnie wdrożone leczenie biologiczne może zmniejszać ryzyko hospitalizacji, zabiegów chirurgicznych oraz trwałych powikłań choroby. Jednocześnie eksperci zaznaczali, że mimo poprawy dostępności terapii Polska nadal pozostaje poniżej średniej europejskiej pod względem odsetka pacjentów objętych nowoczesnym leczeniem.
Prof. Gonciarz przypominał, że obecnie biologicznie leczonych jest około 10 proc. pacjentów z NChZJ, podczas gdy w części krajów europejskich odsetek ten jest kilkukrotnie wyższy. – „Mamy 120 tysięcy chorych w obu chorobach i około 12 tysięcy leczonych w obu chorobach. Czyli leczymy 10% chorych, mimo że mamy możliwości” – mówił podczas debaty.
Potrzebne są kolejne opcje terapeutyczne
Podczas debaty wiele miejsca poświęcono terapiom ukierunkowanym na interleukinę 23. Jednym z omawianych leków był mirikizumab (Omvoh) — przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko podjednostce p19 interleukiny 23. Lek jest zarejestrowany zarówno w chorobie Leśniowskiego-Crohna, jak i we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. Od stycznia 2025 r. pozostaje refundowany w leczeniu WZJG, natomiast obecnie trwa proces refundacyjny dotyczący objęcia refundacją również pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna.
Eksperci zwracali uwagę, że mimo dostępności kilku refundowanych terapii biologicznych pacjenci nadal potrzebują kolejnych opcji leczenia. Wynika to zarówno z różnorodności przebiegu choroby, jak i z faktu, że skuteczność poszczególnych terapii może różnić się u konkretnych pacjentów. W praktyce oznacza to konieczność indywidualnego doboru leczenia, uwzględniającego wiek pacjenta, choroby współistniejące, wcześniejsze terapie czy obecność objawów pozajelitowych. – „Każdy pacjent jest inny” – podkreślał prof. Eder.
Uczestnicy debaty przywoływali również dostępne dane kliniczne dotyczące mirikizumabu. Zwracano uwagę na korzystny profil bezpieczeństwa terapii oraz prosty schemat dawkowania, niewymagający intensyfikacji leczenia podtrzymującego. Omawiano także wyniki badania VIVID-1, w którym po trzech miesiącach leczenia znaczną poprawę endoskopową z gojeniem błony śluzowej jelita obserwowano u 32 proc. pacjentów leczonych mirikizumabem wobec 11 proc. w grupie placebo. Dane z trzyletniej obserwacji wskazują natomiast, że u ponad 90 proc. pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź endoskopową po roku terapii, remisja utrzymywała się przez kolejne trzy lata.
Prof. Rydzewska podkreślała, że dostęp do nowych terapii nie powinien być rozumiany wyłącznie jako zwiększanie liczby leków w programie, ale jako możliwość lepszego dopasowania leczenia do konkretnego pacjenta. – „Nie chcemy coraz więcej, tylko chcemy coraz lepiej” – mówiła podczas debaty.
ZOBACZ także: Prof. Piotr Eder: Coraz większe możliwości leczenia NChZJ, ale nadal nie wszystkie terapie są dostępne WIDEO
W debacie udział wzięli:
prof. Piotr Eder – zastępca kierownika Kliniki Gastroenterologii, Dietetyki i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Sekcji Jelitowej Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii,
prof. Maciej Gonciarz – kierownik Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych Wojskowego Instytutu Medycznego – PIB w Warszawie,
Małgorzata Mossakowska – założycielka i prezes honorowa Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z NChZJ „J-elita”,
prof. Grażyna Rydzewska – kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia NChZJ CSK MSWiA,
Szymon Zawodnik – kierownik Działu Oceny Technologii Medycznych i Analizy Danych AOTMiT.
WIDEO Priorytety zdrowotne w nieswoistych chorobach zapalnych jelit:
