Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (ICD-10 C92.0)”.
Prezes AOTMiT rekomenduje refundację azacytydyny doustnej w ramach programu lekowego – leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową
Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na Ostrą Białaczkę Szpikową (AML) i mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w ramach procedury RDTL.
Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (ICD-10 C92.0)”1. Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na Ostrą Białaczkę Szpikową (AML) i mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w ramach procedury RDTL.
Azacytydyna doustna, lek firmy Bristol Myers Squibb, jest wskazany u chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody.
Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 32 leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny. Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka).
Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.
Rejestracja azacytydyny doustnej świadczy o ogromnym postępie w leczeniu pacjentów, chorych na ostrą białaczką szpikową, którzy nadal pilnie potrzebują terapii podtrzymujących w walce z tym agresywnym nowotworem krwi, a decyzja Agencji tylko potwierdza wartość takiego leczenia. podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.
Dostępność różnych opcji terapeutycznych w tak szybko postępującej chorobie jaką jest ostra białaczka szpikowa ma zasadnicze znaczenie. Dlatego bardzo się cieszę z pozytywnej rekomendacji prezesa AOTMiT dotyczącej refundacji azacytydyny doustnej. Oznacza ona bowiem możliwość leczenia nowych pacjentów w ramach procedury RDTL – powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.
Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu pokreśliła, że azacytydyna doustna daje chorym na AML absolutnie niezwykłą szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie, mimo niewykonania procedury allogenicznej transplantacji szpiku. – Jest to lek doustny pozwalający na leczenie ambulatoryjne, bez hospitalizacji, bez konieczności przetoczeń krwi czy płytek krwi. To podnosi jakość życia pacjentów, a ponadto generuje oszczędności dla służby zdrowia. Niezajęte łóżka szpitalne służą leczeniu innych pacjentów. Wszyscy pacjenci korzystający z tej terapii w mojej klinice w ramach RDTL są leczeni ambulatoryjnie i osiągnęli remisję choroby – wskazała prof. Gil3.
Czym jest azacytydyna doustna?
Azacytydyna doustna to lek hipometylujący, którego główny mechanizm działania wiąże się z hipometylacją DNA oraz cytotoksycznością wobec komórek białaczkowych. Hipometylacja może przywracać prawidłowe działanie genów zaangażowanych w różnicowanie się i proliferację komórek. Zgodnie z badaniem QAZAR-AML- 001 (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano medianę całkowitego przeżycia znacząco dłuższą w grupie przyjmującej azacytydynę doustną w porównaniu do grupy placebo (odpowiednio 24,7 vs 14,8 mies.).
Czym jest ostra białaczka szpikowa?
Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy,
a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii. Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe. Zgodnie z polskimi danymi4 mediana przeżycia całkowitego chorych zarejestrowanych w systemie NFZ w latach 2009 – 2015 z rozpoznaniem AML wynosiła 6 miesięcy, 3- i 5-letnie OS osiągnęło, odpowiednio, tylko 26,5% i 23,4% chorych.
1 https://bipold.aotm.gov.pl/index.php/zlecenia-mz-2022/983-materialy-2022/7726-43-2022-zlc
2 https://ashpublications.org/blood/article/doi/10.1182/blood.2022016293/486222/Prognostic-impact-of-NPM1-and-FLT3-mutations-in
3 https://hematoonkologia.pl/aktualnosci/news/id/5400-doustna-azacytydyna-w-oczekiwaniu-na-ocene-aotmit).
4 Budziszewska K., Lech-Marańda E., et. Al. Zachorowalność i chorobowość na nowotwory układu krwiotwórczego w Polsce (2009–2015) określone na podstawie analizy danych Narodowego Funduszu Zdrowia wykorzystanych w projekcie „Mapy potrzeb zdrowotnych — baza analiz systemowych i wdrożeniowych”, Hematologia 2017, tom 8, nr 2, 89–104 DOI: 10.5603/Hem.2017.0013
Ostra białaczka szpikowa (AML) – wyzwania i priorytety 2022
Informacje techniczne:
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Onureg, aacitidine, Tabletki powlekane, 300 mg, 7, tabl., kod GTIN: 07640133688442; Onureg, Azacitidine, Tabletki powlekane, 200 mg, 7, tabl., kod GTIN: 07640133688435
Wskazanie:
we wskazaniu wynikającym ze złożonych wniosków i treści uzgodnionego programu lekowego
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:
PLR.4500.634.2022.14.PRU; PLR.4500.635.2022.14.PRU; 24.05.2022
Zlecenie dotyczy:
przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Publikacja stanowiska Prezesa AOTMiT w linku poniżej:
Przełom w leczeniu AML w Polsce. Rozszerzenie dostępnych leków w programie lekowym
Ostra białaczka szpikowa: Chorzy mają dostęp tylko do jednego nowoczesnego leku
Źródło: materiały prasowe
