Koszty ponoszone przez społeczeństwo w związku z nieskutecznie leczoną miastenią są blisko 10 – krotnie wyższe niż środki przeznaczone w systemie ochrony zdrowia na leczenie tej choroby. – To oznacza, że gros ciężaru związanego z miastenią ponosi sam pacjent, jego rodzina i społeczeństwo – zwracają uwagę autorzy raportu „Liczymy się z miastenią”, pierwszego pogłębionego opracowania poświęconego kosztom tej najczęstszej z rzadkich chorób neurologicznych. Premiera raportu poprzedza przypadające w czerwcu obchody Miesiąca Świadomości Miastenii.
– Miastenia (MG) jest chorobą autoimmunologiczną, na którą zachorować można w każdym wieku, od wczesnego dzieciństwa do późnej starości. Polskie dane epidemiologiczne wskazują, że na miastenię aktywną, wymagającą leczenia objawowego choruje około 9-9,5 tys. osób – wyjaśnia prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Kierownik Kliniki Neurologii WUM, European Reference Network Neuromuscular Diseases (ERN EURO-NMD), pod opieką której znajduje się najwięcej pacjentów z miastenią w Polsce.
U chorych dochodzi do zaburzeń w przekazywaniu impulsów z zakończeń nerwów ruchowych do mięśni, wskutek czego pojawia się nadmierna męczliwość mięśni. Objawami miastenii są m.in. opadanie powiek, podwójne widzenie, problemy z mówieniem i przełykaniem, mniejsza tolerancja wysiłku fizycznego i inne, w zależności od mięśni ulegających osłabieniu. W rezultacie chory nie może funkcjonować normalnie i wymaga wsparcia w najprostszych czynnościach, np. w ubraniu się czy umyciu. Choroba ma bardzo zróżnicowany i nieprzewidywalny przebieg. W jej trakcie dochodzi do zaostrzeń, w tym może dojść do zagrażającej życiu i wymagającej hospitalizacji na Oddziale Intensywnej Terapii (OIT) niewydolności oddechowej, tzw. przełomu miastenicznego. – Ryzyko przełomu miastenicznego w ciągu życia chorego wynosi 15-20%, jednak największa aktywność choroby przypada zazwyczaj na pierwsze 2-5 lat jej trwania – zaznacza prof. dr hab. med. Kostera-Pruszczyk.
Według danych z raportu, co piąty pacjent z miastenią wymaga co najmniej jednej hospitalizacji rocznie. A średni koszt hospitalizacji pacjentów z miastenią jest o 50-60 proc. wyższy, niż koszt hospitalizacji pacjentów z innymi chorobami mięśni; wynika to m.in. ze znacznie częstszych pobytów na OIT i konieczności stosowania kosztochłonnych procedur ratunkowych, takich jak plazmaferezy czy przetoczenia immunoglobulin. Średni koszt terapii immunoglobulinami jednego miastenika wynosi blisko 74 tys. zł. Do leczenia szpitalnego – stanowiącego największą część (69,4%) kosztów ponoszonych w związku z miastenią przez system ochrony zdrowia w Polsce – należy dodać opieką ambulatoryjną (pacjent z miastenią dwukrotnie częściej niż przeciętny pacjent korzysta ze świadczeń w POZ), rehabilitację leczniczą oraz koszty refundacji leków aptecznych. W sumie wartość wszystkich świadczeń medycznych przypadających na tę jednostkę to ponad 53 mln zł rocznie (dane za rok 2022).
– Mimo relatywnie niewielkiej liczby chorych na miastenię w Polsce, choroba ta istotnie obciąża system opieki zdrowotnej – przyznaje prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytet Jagielloński Collegium Medicum, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii. Dodatkowo, jak zwraca uwagę ekspertka, ze względu na nieprzewidywalny przebieg miastenii leczenie każdego chorego to indywidualne wyzwanie, wymagające dużej wiedzy i doświadczenia od lekarza prowadzącego.
Miastenia wpływa na aktywność zawodową
Jeszcze stosunkowo niedawno uważano, że miastenia jest chorobą ludzi starszych. Dane z raportu dostarczają dowodów, że to się zmienia. Ponad połowa spośród niemal 9,5 tys. Polaków chorujących na miastenię jest w wieku produkcyjnym. I to właśnie koszty leczenia pacjentów z młodszych grup wiekowych są wyższe niż starszych, mimo że to ci drudzy stanowią najliczniejszą grupę korzystającą z opieki medycznej.
Nawet co drugi pacjent z miastenią rezygnuje z pracy zawodowej. Przyczyniają się do tego nie tylko czynniki związane z samą chorobą. U części pacjentów z miastenią standardowe leczenie jest niewystarczające do kontroli objawów. Z kolei większość pacjentów, u których chorobę udaje się kontrolować, doświadcza skutków ubocznych i chorób współistniejących związanych z przewlekłym stosowaniem glikokortykosteroidów – są to m.in. powikłania sercowo-naczyniowe, dermatologiczne, okulistyczne, metaboliczne, endokrynologiczne, infekcyjne, ze strony przewodu pokarmowego, a także neuropsychiatryczne.
– Utrzymujące się mimo stosowanego leczenia objawy miastenii, występujące zaostrzenia i działania niepożądane standardowych terapii uniemożliwiają nam prowadzenie normalnego życia rodzinnego, istotnie ograniczają aktywność społeczną, a także wykluczają zawodowo. To wszystko bardzo często prowadzi do poczucia osamotnienia, zaburzeń lękowych czy depresji – mówi Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face, która sama z powodu choroby musiała zrezygnować z aktywności zawodowej.
– Bliskim, przyjaciołom czy kolegom z pracy trudno zrozumieć, że w przypadku miastenii zmęczenie mięśni jest tak silne, że nie pozwala np. podnieść się z łóżka. Pacjenci mają problem z mówieniem, gryzieniem, połykaniem. Dla nas miasteników wyzwaniem są proste, banalne dla zdrowego człowieka czynności dnia codziennego, takie jak uczesanie, zapięcie guzików, pisanie na klawiaturze, wejście do wanny czy utrzymanie szklanki – tłumaczy Renata Machaczek z Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Miastenię Gravis Gioconda, która wskutek choroby ma dziś m.in. problem z mówieniem.
W praktyce chory z miastenią bardzo często zdany jest na codzienne wsparcie drugiej osoby. – Co trzeci chory potrzebuje pomocy opiekuna, który całkowicie lub częściowo musi zrezygnować z pracy zawodowej, by zająć się bliskim. Miastenia wpływa negatywnie na życie całych rodzin – przyznaje Katarzyna Kozłowska z Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.
Miastenia, nadwyręża budżety rodzinne, zubaża, do czego pacjenci często wstydzą się przyznać. – Połowa z nas przechodzi na rentę, nierzadko walcząc o uzyskanie tego i innych świadczeń, z czym wiążą się ogromne koszty, także psychiczne. Wielu żyje na skraju ubóstwa i podejmuje się zbierania pieniędzy przez zbiórki publiczne na rehabilitację, leczenie czy opiekę psychiatryczno-psychologiczną – wylicza Anna Wolska ze Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.
Kontrola choroby szansą na obniżenie kosztów
Koszt świadczeń związanych z niezdolnością do pracy z powodu miastenii wynosi w Polsce ponad 40 mln zł, z czego największą część tych wydatków (72 proc.) stanowią renty z tytułu niezdolności do pracy (dane za 2022 r.) – wynika z raportu. Osobną kategorią są koszty pośrednie związane z utratą produktywności. Według szacunkowych wyliczeń, absencja chorobowa pacjentów i ich opiekunów, prezenteizm (nieefektywna obecność w pracy) i niepełnosprawność z powodu miastenii kosztuje aż 480 mln zł. – To oznacza, że koszty przeznaczone na leczenie miastenii przez nasz rodzimy system ochrony zdrowia (53 mln) są blisko 10-krotnie niższe niż koszty ponoszone przez samych pacjentów i ich rodziny. Dysproporcja ta jest ogromna – uważa dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, członek założyciel i były prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, jeden z autorów raportu.
Co zatem można zrobić, by skutecznie kontrolować chorobę i tym samym obniżyć koszty, jakie dla pacjentów, ich bliskich i systemu ochrony zdrowia generuje miastenia? Zapewnić lepszy dostęp do neurologów, zwiększyć wiedzę na temat miastenii wśród lekarzy specjalistów i POZ, wdrożyć opiekę koordynowaną. Szanse na zmianę daje dodatkowo udostępnienie innowacyjnych terapii – zwłaszcza tym pacjentom, w przypadku których standardowe leczenie nie pozwala na kontrolę choroby. EMA zarejestrowała już 5 innowacyjnych substancji w leczeniu miastenii (ekulizumab, rawulizumab, zilukoplan, efgartigimod alfa oraz rozanoliksyzumab), spośród których tylko jedna została zrefundowana przez Ministerstwo Zdrowia i to dla bardzo wąskiej populacji.
– Nowoczesne terapie w miastenii charakteryzuje unikalny mechanizm działania, bardzo dobra skuteczność kliniczna, stabilna i długotrwała redukcja nasilenia choroby. A to oznacza rzadszą konieczność stosowania immunosupresji, mniejsze ryzyko zaostrzeń i przełomów miastenicznych wymagających stosowania kosztownych terapii ratunkowych, mniejszą konieczność korzystania z opieki zdrowotnej szpitalnej i ambulatoryjnej. Dla 15% chorych, dla których dostępna obecnie terapia jest nieskuteczna, którzy podlegają wielokrotnym, często mało efektywnym i kosztownym hospitalizacjom, możliwość leczenia nowoczesnymi lekami może stanowić zmianę rewolucyjną – podsumowuje prof. Słowik.
– Lepsza kontrola choroby dzięki nowym terapiom może znacząco obniżyć koszty pośrednie związane z chorobą i przede wszystkim poprawić warunki życia pacjentów w wymiarze osobistym, a także społecznym. Niewątpliwie miastenia jest chorobą, która zmienia całkowicie życie pacjentów, co wymaga propagowania wiedzy na jej temat w szerokich kręgach społecznych – puentuje Konrad Rejdak z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Raport „Liczmy się z miastenią. Koszty medyczne, społeczne i systemowe” został przygotowany przez HealthQuest i Modern Healthcare Institute na podstawie najnowszych danych z NFZ i ZUS, przy wsparciu organizacji pacjentów i czołowych ekspertów z dziedziny neurologii. To pierwszy dokument, który szczegółowo opisuje koszty bezpośrednie i pośrednie, jakie generuje miastenia.
