Pilna potrzeba refundacji nowoczesnych terapii w nowotworach układu pokarmowego

Eksperci onkologii klinicznej oraz przedstawiciele pacjentów nie kryją niepokoju wobec opóźnień w dostępie do innowacyjnych terapii dla chorych z nowotworami układu pokarmowego. Podczas ostatniej debaty w Centrum Prasowym PAP zwrócono uwagę, że cztery leki, które w ostatnich latach zyskały rejestrację i znalazły się na liście TOP TEN ONKO 2025, powinny niezwłocznie trafić do programów refundacyjnych, aby pacjenci mogli z nich korzystać w codziennej praktyce klinicznej.

Lista priorytetów refundacyjnych TOP TEN ONKO tworzona jest od pięciu lat przez członków zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (PTOK) i służy wyznaczaniu terapii, które można stosunkowo szybko objąć refundacją, przy jednoczesnym uwzględnieniu potrzeb najbardziej zaniedbanych systemowo grup pacjentów, korzyści klinicznych i możliwości finansowych Narodowego Funduszu Zdrowia. W tegorocznej edycji aż cztery na dziesięć wskazanych terapii dotyczyły nowotworów układu pokarmowego, obejmując dwa leki w leczeniu raka żołądka, jeden w raku jelita grubego oraz jeden w raku wątrobowokomórkowym.

Prof. Barbara Radecka z Opolskiego Centrum Onkologii podkreślała, że proces tworzenia listy był skrupulatny i wieloetapowy. „Staraliśmy się uwzględnić potrzeby wszystkich pacjentów onkologicznych, wybierając terapie uznane w środowisku klinicystów za skuteczne i niosące wymierne korzyści zdrowotne” – mówiła ekspertka. Szczególną uwagę zwrócono na trastuzumab derukstekan, lek stosowany od lat w leczeniu HER2-dodatniego raka piersi, który w nowej wskazaniu, dla pacjentów z rakiem żołądka i połączenia żołądkowo-przełykowego z nadekspresją białka HER2, stanowi obiecującą opcję po wyczerpaniu standardowej terapii pierwszej linii.

Jak tłumaczyła prof. Radecka, w raku żołądka odsetek pacjentów z nadekspresją HER2 wynosi zaledwie 5–10 proc., co w skali kraju przekłada się na około 100 chorych rocznie. Dotychczas standardowe leczenie obejmowało chemioterapię w połączeniu z klasycznym trastuzumabem, a w przypadku progresji choroby brakowało opcji ukierunkowanej molekularnie. Trastuzumab derukstekan, będący koniugatem leku, oferuje przewagę zarówno nad samą chemioterapią, jak i nad innymi opcjami drugiej linii, w tym terapią z ramucyrumabem.

Rak żołądka. Wyzwania diagnostyczne, nowe terapie i potrzeba szybszej reakcji

Dr Leszek Kraj z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreśla, że wdrożenie trastuzumabu pierwotnie zrewolucjonizowało leczenie raka żołądka w I linii, wydłużając medianę przeżycia ponad 12 miesięcy, a obecnie analogiczne efekty można uzyskać w terapii II linii, co otwiera nowe perspektywy dla pacjentów, którzy dotychczas pozostawali bez skutecznych rozwiązań. Dodatkowo w leczeniu raka żołądka pojawia się zolbetuksymab, adresowany do pacjentów z podwyższoną ekspresją białka CLAUDIN18.2, którego stosowanie w połączeniu z chemioterapią jest rekomendowane przez najnowsze wytyczne ESMO i NCCN.

Równie istotnym obszarem pozostaje leczenie raka wątrobowokomórkowego, gdzie standardowa chemioterapia nie znajduje zastosowania. Dwa lata temu przełom stanowiła refundacja terapii immunologicznej w połączeniu z leczeniem antyangiogennym, a na liście TOP TEN ONKO 2025 znalazła się podwójna immunoterapia – durwalumab w skojarzeniu z tremelimumabem. Jak wskazuje dr Kraj, takie podejście jest szczególnie istotne dla pacjentów z wysokim ryzykiem krwawień, którzy często nie mogą rozpocząć terapii antyangiogennej. Jednorazowe podanie tremelimumabu w schemacie STRIDE ułatwia terapię i poprawia komfort pacjentów, pozwalając na zachowanie aktywności życiowej i zawodowej.

W obszarze raka jelita grubego na uwagę zasługuje terapia enkorafenibem w połączeniu z cetuksymabem, przeznaczona dla pacjentów z mutacją BRAFV600E. Chorzy z tą mutacją mają agresywną postać nowotworu, słabo reagują na standardową chemioterapię i mają krótsze przeżycie – medianę wynoszącą od 7 do 13 miesięcy w porównaniu do średnio 30–36 miesięcy w grupie ogólnej pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego. Terapia ta jest już od kilku lat zarejestrowana, lecz proces refundacyjny w Polsce nadal jest opóźniony, a dostęp do leczenia ogranicza się obecnie do nielicznych pacjentów w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych.

Zdaniem prof. Radeckiej i dr. Kraja priorytetowe udostępnienie tych terapii w systemie refundacyjnym nie tylko odpowiada na pilne potrzeby kliniczne, ale także pozwala pacjentom z nowotworami układu pokarmowego na realne wydłużenie życia i poprawę jakości codziennego funkcjonowania. Podkreślają oni, że wyznaczanie priorytetów w refundacji powinno uwzględniać zarówno innowacyjność terapii, jak i możliwość wdrożenia w polskich warunkach systemowych, co umożliwia optymalne wykorzystanie środków NFZ.

Debata w Centrum Prasowym PAP stanowi kolejny głos w dyskusji o potrzebie szybszego wprowadzania innowacyjnych terapii w Polsce. Dla pacjentów z rzadkimi, agresywnymi nowotworami układu pokarmowego dostęp do nowoczesnych leków może oznaczać realną szansę na przeżycie kolejnych miesięcy, a dla systemu ochrony zdrowia – możliwość wprowadzenia skutecznych i dobrze tolerowanych terapii przy racjonalnym wykorzystaniu zasobów finansowych.

TOP TEN ONKO 2025

Jakie nowoczesne terapie dla nowotworów układu pokarmowego są obecnie priorytetowo rekomendowane?
Na liście TOP TEN ONKO 2025 znalazły się m.in. trastuzumab derukstekan dla pacjentów z HER2-dodatnim rakiem żołądka, zolbetuksymab w leczeniu raka żołądka, podwójna immunoterapia durwalumabem i tremelimumabem w raku wątrobowokomórkowym oraz terapia enkorafenibem z cetuksymabem w raku jelita grubego z mutacją BRAFV600E.

Dlaczego refundacja tych leków jest istotna?
Refundacja innowacyjnych terapii pozwala pacjentom z agresywnymi nowotworami uzyskać dostęp do leczenia, które wydłuża życie i poprawia jego jakość. Jednocześnie umożliwia racjonalne wykorzystanie środków NFZ, stosując terapie skuteczne i dobrze tolerowane.

Kto tworzy listę priorytetów refundacyjnych TOP TEN ONKO?
Lista TOP TEN ONKO jest opracowywana od pięciu lat przez członków zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (PTOK) i obejmuje terapie, które mogą być stosunkowo szybko objęte refundacją przy uwzględnieniu potrzeb pacjentów, korzyści klinicznych i możliwości finansowych systemu.

Jakie grupy pacjentów najbardziej skorzystają z szybszej refundacji?
Przede wszystkim pacjenci z rzadkimi i agresywnymi nowotworami układu pokarmowego, w tym osoby z rakiem żołądka HER2-dodatnim, rakiem jelita grubego z mutacją BRAFV600E oraz pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym, którzy nie odpowiadają na standardową chemioterapię lub nie mogą przyjąć terapii antyangiogennej.

TOP TEN ONKO 2024

TOP10 HEMATO. Priorytety refundacyjne w hematoonkologii