Eksperci onkologii klinicznej oraz przedstawiciele pacjentów nie kryją niepokoju wobec opóźnień w dostępie do innowacyjnych terapii dla chorych z nowotworami układu pokarmowego. Podczas ostatniej debaty w Centrum Prasowym PAP zwrócono uwagę, że cztery leki, które w ostatnich latach zyskały rejestrację i znalazły się na liście TOP TEN ONKO 2025, powinny niezwłocznie trafić do programów refundacyjnych, aby pacjenci mogli z nich korzystać w codziennej praktyce klinicznej.
Lista priorytetów refundacyjnych TOP TEN ONKO tworzona jest od pięciu lat przez członków zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (PTOK) i służy wyznaczaniu terapii, które można stosunkowo szybko objąć refundacją, przy jednoczesnym uwzględnieniu potrzeb najbardziej zaniedbanych systemowo grup pacjentów, korzyści klinicznych i możliwości finansowych Narodowego Funduszu Zdrowia. W tegorocznej edycji aż cztery na dziesięć wskazanych terapii dotyczyły nowotworów układu pokarmowego, obejmując dwa leki w leczeniu raka żołądka, jeden w raku jelita grubego oraz jeden w raku wątrobowokomórkowym.
Prof. Barbara Radecka z Opolskiego Centrum Onkologii podkreślała, że proces tworzenia listy był skrupulatny i wieloetapowy. „Staraliśmy się uwzględnić potrzeby wszystkich pacjentów onkologicznych, wybierając terapie uznane w środowisku klinicystów za skuteczne i niosące wymierne korzyści zdrowotne” – mówiła ekspertka. Szczególną uwagę zwrócono na trastuzumab derukstekan, lek stosowany od lat w leczeniu HER2-dodatniego raka piersi, który w nowej wskazaniu, dla pacjentów z rakiem żołądka i połączenia żołądkowo-przełykowego z nadekspresją białka HER2, stanowi obiecującą opcję po wyczerpaniu standardowej terapii pierwszej linii.
Jak tłumaczyła prof. Radecka, w raku żołądka odsetek pacjentów z nadekspresją HER2 wynosi zaledwie 5–10 proc., co w skali kraju przekłada się na około 100 chorych rocznie. Dotychczas standardowe leczenie obejmowało chemioterapię w połączeniu z klasycznym trastuzumabem, a w przypadku progresji choroby brakowało opcji ukierunkowanej molekularnie. Trastuzumab derukstekan, będący koniugatem leku, oferuje przewagę zarówno nad samą chemioterapią, jak i nad innymi opcjami drugiej linii, w tym terapią z ramucyrumabem.
Rak żołądka. Wyzwania diagnostyczne, nowe terapie i potrzeba szybszej reakcji
Dr Leszek Kraj z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreśla, że wdrożenie trastuzumabu pierwotnie zrewolucjonizowało leczenie raka żołądka w I linii, wydłużając medianę przeżycia ponad 12 miesięcy, a obecnie analogiczne efekty można uzyskać w terapii II linii, co otwiera nowe perspektywy dla pacjentów, którzy dotychczas pozostawali bez skutecznych rozwiązań. Dodatkowo w leczeniu raka żołądka pojawia się zolbetuksymab, adresowany do pacjentów z podwyższoną ekspresją białka CLAUDIN18.2, którego stosowanie w połączeniu z chemioterapią jest rekomendowane przez najnowsze wytyczne ESMO i NCCN.
Równie istotnym obszarem pozostaje leczenie raka wątrobowokomórkowego, gdzie standardowa chemioterapia nie znajduje zastosowania. Dwa lata temu przełom stanowiła refundacja terapii immunologicznej w połączeniu z leczeniem antyangiogennym, a na liście TOP TEN ONKO 2025 znalazła się podwójna immunoterapia – durwalumab w skojarzeniu z tremelimumabem. Jak wskazuje dr Kraj, takie podejście jest szczególnie istotne dla pacjentów z wysokim ryzykiem krwawień, którzy często nie mogą rozpocząć terapii antyangiogennej. Jednorazowe podanie tremelimumabu w schemacie STRIDE ułatwia terapię i poprawia komfort pacjentów, pozwalając na zachowanie aktywności życiowej i zawodowej.
W obszarze raka jelita grubego na uwagę zasługuje terapia enkorafenibem w połączeniu z cetuksymabem, przeznaczona dla pacjentów z mutacją BRAFV600E. Chorzy z tą mutacją mają agresywną postać nowotworu, słabo reagują na standardową chemioterapię i mają krótsze przeżycie – medianę wynoszącą od 7 do 13 miesięcy w porównaniu do średnio 30–36 miesięcy w grupie ogólnej pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego. Terapia ta jest już od kilku lat zarejestrowana, lecz proces refundacyjny w Polsce nadal jest opóźniony, a dostęp do leczenia ogranicza się obecnie do nielicznych pacjentów w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych.
Zdaniem prof. Radeckiej i dr. Kraja priorytetowe udostępnienie tych terapii w systemie refundacyjnym nie tylko odpowiada na pilne potrzeby kliniczne, ale także pozwala pacjentom z nowotworami układu pokarmowego na realne wydłużenie życia i poprawę jakości codziennego funkcjonowania. Podkreślają oni, że wyznaczanie priorytetów w refundacji powinno uwzględniać zarówno innowacyjność terapii, jak i możliwość wdrożenia w polskich warunkach systemowych, co umożliwia optymalne wykorzystanie środków NFZ.
Debata w Centrum Prasowym PAP stanowi kolejny głos w dyskusji o potrzebie szybszego wprowadzania innowacyjnych terapii w Polsce. Dla pacjentów z rzadkimi, agresywnymi nowotworami układu pokarmowego dostęp do nowoczesnych leków może oznaczać realną szansę na przeżycie kolejnych miesięcy, a dla systemu ochrony zdrowia – możliwość wprowadzenia skutecznych i dobrze tolerowanych terapii przy racjonalnym wykorzystaniu zasobów finansowych.
TOP TEN ONKO 2025
| 1. | abemacyklib | wczesny rak piersi, leczenie uzupełniające |
| 2. | pembrolizumab | rak urotelialny (dróg żółciowych) |
| 3. | trastuzumab derukstekan | rak żołądka |
| 4. | enkorafenib + cetuksymab | rak jelita grubego BRAFV600+ |
| 5. | durwalumab + tremelimumab | rak wątroby |
| 6. | enkorafenib + binimetynib | niedrobnokomórkowy rak płuca |
| 7. | lutet-177(177Lu)-PSMA-617 | nowotwory prostaty |
| 8. | zolbetuksymab | rak żołądka |
| 9. | selperkatynib | guzy lite z obecnością fuzji genu RET |
| 10. | toripalimab | rak nosogardła |
Jakie nowoczesne terapie dla nowotworów układu pokarmowego są obecnie priorytetowo rekomendowane?
Na liście TOP TEN ONKO 2025 znalazły się m.in. trastuzumab derukstekan dla pacjentów z HER2-dodatnim rakiem żołądka, zolbetuksymab w leczeniu raka żołądka, podwójna immunoterapia durwalumabem i tremelimumabem w raku wątrobowokomórkowym oraz terapia enkorafenibem z cetuksymabem w raku jelita grubego z mutacją BRAFV600E.
Dlaczego refundacja tych leków jest istotna?
Refundacja innowacyjnych terapii pozwala pacjentom z agresywnymi nowotworami uzyskać dostęp do leczenia, które wydłuża życie i poprawia jego jakość. Jednocześnie umożliwia racjonalne wykorzystanie środków NFZ, stosując terapie skuteczne i dobrze tolerowane.
Kto tworzy listę priorytetów refundacyjnych TOP TEN ONKO?
Lista TOP TEN ONKO jest opracowywana od pięciu lat przez członków zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (PTOK) i obejmuje terapie, które mogą być stosunkowo szybko objęte refundacją przy uwzględnieniu potrzeb pacjentów, korzyści klinicznych i możliwości finansowych systemu.
Jakie grupy pacjentów najbardziej skorzystają z szybszej refundacji?
Przede wszystkim pacjenci z rzadkimi i agresywnymi nowotworami układu pokarmowego, w tym osoby z rakiem żołądka HER2-dodatnim, rakiem jelita grubego z mutacją BRAFV600E oraz pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym, którzy nie odpowiadają na standardową chemioterapię lub nie mogą przyjąć terapii antyangiogennej.
TOP10 HEMATO. Priorytety refundacyjne w hematoonkologii
