Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (marketing authorisation) w Unii Europejskiej dla leku Brinsupri (brensocatib) w dawce 25 mg. Oznacza to, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) – główny organ naukowy EMA – przeanalizował dane kliniczne, bezpieczeństwo i skuteczność leku oraz uznał, że jego korzyści przewyższają ryzyko. W związku z tym EMA wydała pozytywną opinię i zaleciła Komisji Europejskiej przyznanie Brinsupri pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie całej Unii Europejskiej.
To jeszcze nie oznacza, że lek jest już dostępny w sprzedaży, ale jest to ostatni krok przed formalną decyzją Komisji Europejskiej, która zwykle akceptuje rekomendacje EMA w ciągu kilku tygodni. Po decyzji KE Brinsupri otrzyma ogólnoeuropejskie pozwolenie, a następnie w każdym kraju członkowskim (w tym w Polsce) rozpoczną się procedury dotyczące ustalania ceny i refundacji, zanim lek trafi do pacjentów.
Brinsupri – przełom w leczeniu nie-mukowiscydozowego rozstrzenia oskrzeli (NCFB). Nowa nadzieja dla pacjentów z przewlekłą chorobą płuc
Szacuje się, że w Unii Europejskiej na nie-mukowiscydozowe rozstrzenie oskrzeli cierpi od 400 tysięcy do 3 milionów osób. Choroba, mimo że mniej znana niż POChP czy astma, wiąże się z poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – częstymi infekcjami, pogarszającą się funkcją płuc, spadkiem jakości życia i zwiększoną śmiertelnością. Pacjenci często doświadczają od jednego do czterech zaostrzeń rocznie, z których każde przyspiesza postęp choroby.
Brinsupri, zawierający brensocatib – inhibitor enzymu dipeptydylopeptydazy 1 (DPP1) – działa poprzez zahamowanie aktywacji neutrofili, czyli białych krwinek kluczowych w procesie zapalnym. Nadmierna aktywacja neutrofili prowadzi do uwalniania proteaz serynowych (NSP), które niszczą ściany dróg oddechowych i nasilają produkcję śluzu. Blokując DPP1, brensocatib ogranicza tę destrukcyjną reakcję zapalną, co przekłada się na realne kliniczne korzyści.
Skuteczność potwierdzona badaniami klinicznymi
Decyzja EMA opiera się na wynikach dużego, randomizowanego badania klinicznego z udziałem 1 767 pacjentów. Terapia Brinsupri 25 mg wykazała:
– 19,4% redukcję rocznej liczby zaostrzeń płucnych,
– 14-tygodniowe opóźnienie wystąpienia pierwszego zaostrzenia,
– znacząco większy odsetek pacjentów pozostających bez zaostrzeń po 52 tygodniach.
Najczęstsze działania niepożądane obejmowały bóle głowy, zapalenie dziąseł oraz zmiany skórne (hiperkeratoza, wysypki, suchość skóry). Profil bezpieczeństwa uznano za akceptowalny, a skuteczność – klinicznie istotną.
Znaczenie programu PRIME i dalsze kroki regulacyjne
Brinsupri został objęty programem PRIority MEdicines (PRIME), który EMA zarezerwowała dla leków o potencjale wypełnienia niezaspokojonych potrzeb medycznych. Oznacza to przyspieszony tryb oceny i wsparcie naukowe na każdym etapie rejestracji.
Po pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), wniosek trafi do Komisji Europejskiej, która podejmie decyzję o wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie całej UE. Kolejnym etapem będą krajowe decyzje dotyczące refundacji i ustalania ceny leku.
Brinsupri – przełomowy krok w kierunku medycyny precyzyjnej w pulmonologii
Dzięki mechanizmowi działania opartemu na modulacji odpowiedzi immunologicznej, brensocatib otwiera nowy rozdział w terapii przewlekłych chorób płuc. To przykład skutecznego wdrożenia medycyny precyzyjnej w pulmonologii – leczenia ukierunkowanego na molekularne podłoże choroby. W perspektywie klinicznej może to oznaczać nie tylko poprawę jakości życia pacjentów z NCFB, ale również spowolnienie progresji choroby i ograniczenie stosowania antybiotyków.
EMA rekomenduje dwa nowe leki i rozszerza wskazania dla ośmiu terapii
FAQ – najczęściej zadawane pytania
Czym jest nie-mukowiscydozowe rozstrzenie oskrzeli (NCFB)?
To przewlekła choroba płuc, w której dochodzi do trwałego poszerzenia i uszkodzenia dróg oddechowych w wyniku nawracających infekcji i stanu zapalnego. Objawia się przewlekłym kaszlem, odkrztuszaniem wydzieliny i dusznością.
Czym różni się NCFB od mukowiscydozy?
W mukowiscydozie przyczyną choroby są mutacje genetyczne prowadzące do zaburzenia wydzielania śluzu. NCFB może być wywołane wieloma czynnikami, m.in. infekcjami, chorobami autoimmunologicznymi czy niedoborami odporności.
Jak działa Brinsupri (brensocatib)?
Brensocatib blokuje enzym DPP1, który aktywuje neutrofile – komórki układu odpornościowego odpowiedzialne za przewlekły stan zapalny w płucach. Dzięki temu zmniejsza się uszkodzenie tkanek i częstość zaostrzeń.
Kto może otrzymać Brinsupri?
Lek jest przeznaczony dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których w ciągu ostatniego roku wystąpiły co najmniej dwa zaostrzenia choroby.
Jakie są najczęstsze działania niepożądane Brinsupri?
Do najczęstszych należą: bóle głowy, zapalenie dziąseł, pogrubienie skóry (hiperkeratoza), wysypki i suchość skóry.
Czy Brinsupri jest już dostępny w Polsce?
Po rekomendacji EMA decyzję o dopuszczeniu do obrotu podejmie Komisja Europejska. Następnie poszczególne państwa członkowskie określą warunki refundacji i dostępności leku w ramach krajowych systemów ochrony zdrowia.
Światowy Dzień POChP – poznaj wydolność swoich płuc
Ponad połowa chorych na POChP sama leczy zaostrzenie choroby; to błąd
