„Mamy szczęście, że żyjemy w czasach wielkiego postępu w medycynie i w leczeniu stwardnienia rozsianego. Gdy zaczynałem swoją pracę, życie osób z SM nieuchronnie kończyło się na wózku inwalidzkim. Dziś pacjent z SM może przeżyć całe swoje życie niemal bez objawów choroby i doświadczając tylko jednego rzutu. Ten ogromny postęp zawdzięczamy tysiącom ludzi – naukowcom, lekarzom, i przede wszystkim pacjentom, którzy mieli wiarę i odwagę wziąć udział w badaniach klinicznych nowych leków. Razem zrobiliśmy wielką rzecz, ale myślę, że najlepsze wciąż przed nami. Uważam, że SM będzie pierwszą chorobą neurodegeneracyjną, którą będziemy mogli określić jako całkowicie uleczalną” – mówi wybitny amerykański specjalista w dziedzinie neuroimmunilogii, prof. Stephen L. Hauser w wywiadzie, którego udzielił Malinie Wieczorek, prezesce Fundacji „SM – Walcz o siebie”.
Prof. Stephen L. Hauser jest uznanym autorytetem na arenie światowej w dziedzinie neurologii, profesorem Wydziału Neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco (UCSF), specjalizującym się w mechanizmach immunologicznych i stwardnieniu rozsianym (SM). Jest głównym badaczem w międzynarodowym projekcie naukowym, mającym na celu określenie wpływu uwarunkowań genetycznych na zachorowanie na stwardnienie rozsiane. Jednym z jego największych dotychczasowych osiągnięć było odkrycie humoralnych mechanizmów odpornościowych, uczestniczących w powstawaniu zmian chorobowych w układzie nerwowym w przebiegu SM. Doprowadziło to do opracowania przełomowych terapii stwardnienia rozsianego opartych na komórkach B. Te nowoczesne terapie całkowicie zmieniły rokowania pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, które dziś nie jest już chorobą nieuchronnie prowadzącą do niepełnosprawności. Pacjenci z SM mogą żyć i funkcjonować jak zdrowe osoby – pracować, zakładać rodziny, podróżować, uprawiać sport i realizować swoje plany i marzenia. Pierwszym lekiem z klasy leków anty-CD20, które celują i niszczą komórki B, zmniejszając w ten sposób stan zapalny, spowalniając uszkodzenie nerwów i łagodząc objawy, był okrelizumab. To obecnie jedyny lek zarejestrowany do stosowania zarówno w rzutowo-remisyjnej, jak i pierwotnie postępującej postaci SM.
We wrześniu tego roku prof. Stephen L. Hauser był gościem specjalnym na XXV Zjeździe Polskiego Towarzystwa Neurologicznego w Białymstoku. Wydarzenie to zgromadziło rekordową liczbę ponad 1500 uczestników, a prof. Stephen L. Hauser wygłosił podczas Sesji Prezydenckiej inspirujący wykład na temat przyszłości leczenia stwardnienia rozsianego.
„Tegoroczny, największy Zjazd Polskiego Towarzystwa Neurologicznego to 33 sesje wykładowe, 19 sesji warsztatowych, 22 sesje doniesień własnych i ponad 200 wykładowców, wśród których było kilku znamienitych gości specjalnych. Bardzo się cieszę, że jednym z nich był profesor Hauser, który podczas prelekcji, wspomniał o swoich przodkach pochodzących z Białostocczyzny. Przede wszystkim opowiedział jednak o tym, jak świat nauki dąży do pokonania stwardnienia rozsianego. Podkreślił, jak ważne jest wczesne rozpoznanie tej choroby i u większości pacjentów jak najszybsze włączenie wysoko efektywnego leczenia, które oddziałuje na układ immunologiczny. Takie postępowanie chroni przed rozwojem niepełnosprawności, która, gdy już powstanie, łatwo się nie cofnie” – mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Neurologia medycyną przyszłości
W poszukiwaniu przyczyn SM
Stwardnienie rozsiane to choroba autoimmunologiczna, u podłoża której leży nieprawidłowo działający układ odpornościowy, atakujący własny ośrodkowy układ nerwowy. Prof. Stephen Hauser odkrył, że głównymi sprawcami tego ataku u ludzi są limfocyty B.
„Limfocyt B to generał systemu immunologicznego, który rozkazuje innym komórkom, wytwarza związki chemiczne szkodliwe dla naszego mózgu i bezpośrednio odpowiada za stan zapalny. Tak się dzieje zwłaszcza w początkowych stadiach rozwoju stwardnienia rozsianego. W późniejszych etapach do głosu dochodzą inne komórki – mikroglej oraz cytotoksyczne limfocyty T – i to one czynią wówczas największe spustoszenie. Wszystko zaczyna się jednak od limfocytów B i dlatego limfocyty B stały się celem badań nad opracowaniem terapii przeciwko SM. Taką terapię udało się stworzyć i okazała się ona bardzo skuteczna dla wielu ludzi chorych na stwardnienie rozsiane, zwłaszcza zastosowane już w początkowej fazie chorowania. Dlatego uważam, że wysoko efektywne terapie powinny u większości osób z SM być rozpoczynane jak najszybciej. Trzeba pamiętać o tym, że choć stwardnienie rozsiane może początkowo przebiegać łagodnie i być jedynie dolegliwością, to z czasem może się pogorszyć. Może nagle zmienić się z formy łagodnej w bardzo aktywną. Stąd tak ważne jest, żeby zapobiec progresji choroby. Czasami nawet 2-3 miesięczne opóźnienie w rozpoczęciu terapii może poważnie, niekorzystnie wpłynąć na zdrowie pacjenta. Chciałbym też podkreślić, że dziś, po 11 latach badań klinicznych nad okrelizumabem, czyli pierwszym lekiem wycelowanymi w limfocyty B, wiemy że jest to terapia nie tylko skuteczna, ale też bezpieczna dla pacjentów” – mówi prof. Stephen Hauser.
„Pamiętajmy też, że terapie są skuteczne tylko wtedy, gdy są przez pacjenta stosowane regularnie. W przypadku okrelizumabu, leczenie jest podawane raz na 6 miesięcy w postaci wlewu, przeprowadzanego w ośrodku medycznym. Lekarzom daje to pewność, że lek został podany zgodnie z wytycznymi, natomiast pacjenci chwalą sobie to, że mogą na pół roku niemal zapomnieć o SM. To naprawdę ważna korzyść dla pacjentów” – kontynuuje amerykański ekspert.
Przyszłość wygląda obiecująco
„W Polsce dostęp do nowoczesnych leków immunomodulujących, zmieniających przebieg SM jest porównywany jak w innych krajach europejskich. Wielkim sukcesem społeczności SM w Polsce było zrefundowanie czterech nowych leków i złagodzenie kryteriów przejścia do leczenia drugiej linii w listopadzie 2022 roku oraz umożliwienie stosowania okrelizumabu i kladrybiny jako leków pierwszej linii w lipcu 2023 roku. Choć oczywiście nadal wiele kwestii wymaga poprawy, szczególnie w zakresie organizacji leczenia i szybszego włączania pacjentów do terapii, to, tak samo jak profesor Hauser, uważam, że mamy ogromne szczęście, że żyjemy w czasie tak dużego postępu w leczeniu stwardnienia rozsianego. Myślę też, że dzięki współpracy i solidarnym staraniom naukowców, lekarzy, pacjentów, decydentów i przemysłu farmaceutycznego, wciąż będziemy ulepszać sytuację osób żyjących z SM w Polsce. Dlatego z optymizmem patrzę w przyszłość” – podkreśla Malina Wieczorek.
„Optymizm jest niezwykle ważny w kontrolowaniu układu odpornościowego. Dlatego – bądźcie optymistami i róbcie wszystko, by żyć jak najzdrowiej!” – apeluje prof. Stephen L. Hauser.
Wywiad video z prof. Stephenem L. Hauserem dostępny jest na profilu Fundacji „SM – Walcz o siebie”:
Polpharma Biologics opracowała pierwszy na świecie lek biopodobny do natalizumabu
Nie lekceważ tych objawów – to może być pierwotnie postępująca postać stwardnienia rozsianego
Fajnie, szkoda tylko, że od października nowi pacjenci nie są włączani do programu lekowego z powodu braku pieniędzy. Trzeba czekać do stycznia