Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przedstawił rekomendację dotyczącą refundacji produktów leczniczych Synacthen i Synacthen Depot (tetrakozaktyd) w kontekście padaczki lekoopornej oraz rzadkich postaci tego schorzenia, takich jak zespół Westa, zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Kinsbourne’a oraz zespół Landaua Kleffnera. Decyzja ta oparta była na dokładnej analizie najnowszych danych naukowych oraz wytycznych klinicznych.
Stan problemu zdrowotnego
Padaczka lekooporna, charakteryzująca się opornością na standardowe terapie, dotyka znaczną część populacji, stanowiąc poważne wyzwanie kliniczne. Choroby rzadkie, takie jak zespół Westa czy zespół Lennoxa-Gastauta, wymagają szczególnie skomplikowanych strategii terapeutycznych, aby poprawić jakość życia pacjentów i zmniejszyć częstość napadów.
Argumentacja za refundacją
Rekomendacja opiera się na aktualizacji przeglądów systematycznych, które potwierdzają skuteczność tetrakozaktydu (ACTH) w leczeniu padaczek lekoopornych, zwłaszcza w kontekście zespołu Westa. Badania, takie jak metaanalizy Korinthenberg 2024 i Gao 2024, wykazały istotne statystycznie korzyści z stosowania ACTH w porównaniu z innymi terapiami, takimi jak kortykosteroidy.
Wytyczne praktyki klinicznej
Zidentyfikowane nowe wytyczne praktyki klinicznej sugerują, że ACTH może być skuteczną opcją terapeutyczną, szczególnie w przypadkach, gdzie inne metody zawodzą. Rekomendacja uwzględnia również opinie ekspertów klinicznych, którzy zalecają rozważenie ACTH jako leku pierwszego rzutu dla pacjentów z zespołem Westa oraz jako opcji dla pacjentów nieodpowiadających na standardowe terapie.
Wyjątkowe wyzwania i potrzeby zdrowotne
Pomimo znacznego wzrostu cenowego produktu Synacthen Depot, rekomendacja podkreśla niezaspokojoną potrzebę zdrowotną pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Dostęp do skutecznych terapii, choć kosztowny, jest kluczowy dla poprawy jakości życia oraz redukcji ryzyka związanych z niekontrolowanymi napadami padaczkowymi.
Rekomendacja nr 78/2025 stanowi krok naprzód w zapewnieniu dostępu do innowacyjnych terapii dla pacjentów z padaczką lekooporną oraz rzadkimi zespołami padaczkowymi. Opiera się na solidnych dowodach naukowych i uwzględnia specyficzne potrzeby kliniczne, zgodnie z najnowszymi wytycznymi praktyki medycznej. Działania te mają na celu nie tylko poprawę stanu zdrowia pacjentów, ale również optymalizację kosztów systemu opieki zdrowotnej poprzez skuteczne zarządzanie terapeutycznym wyborem.
Rekomendacja nr 78/2025 z dnia 20 czerwca 2025 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego Synacthen, Synacthen Depot (tetrakozaktyd) we wskazaniach: padaczka lekooporna, padaczka lekooporna pod postacią zespołu Westa, padaczka lekooporna pod postacią zespołu Lennoxa-Gastauta, zespół Kinsbourne’a, zespół Landaua Kleffnera:
refundacja Synacthen, tetrakozaktyd padaczka lekooporna, padaczka lekooporna leczenie, zespół Westa leczenie, zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Kinsbourne’a, zespół Landaua Kleffnera, ACTH tetrakozaktyd refundacja, metaanaliza padaczka, leczenie padaczki rzadkie choroby, wytyczne leczenie padaczki
