Nowa szansa na efektywne leczenie astmy ciężkiej

Chorzy na astmę w Polsce mają zapewniony dostęp do wielu nowoczesnych terapii. Jednak potrzeby niektórych grup pacjentów, szczególnie z astmą ciężką, pozostają nadal nie w pełni zaspokojone. Czy i w jaki sposób można leczyć ich efektywniej? Pierwsza wziewna terapia trójskładnikowa zarejestrowana do leczenia astmy ciężkiej właśnie uzyskała pozytywną opinię ekspertów Polskiego Towarzystwa Alergologicznego i Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc. Nowy preparat jest połączeniem w jednym inhalatorze trzech leków o różnych mechanizmach działania oraz udowodnionej skuteczności i bezpieczeństwie: LABA – długo działającego beta-2-agonisty, LAMA – długo działającego cholinolityku i wGKS – wziewnego glikokortykosteroidu. Terapia trójskładnikowa jest podawana w postaci pojedynczego wziewu 1 raz na dobę z jednego inhalatora, co jest ogromnym ułatwieniem dla pacjentów. Stanowisko ekspertów w sprawie tego leku zostało opublikowane 24 listopada 2020 r. na stronie internetowej Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc oraz na łamach ostatniego wydania Pneumonologii Polskiej (1).

W Polsce na astmę choruje około 4 mln osób: 11% dzieci w wieku 6–14 lat i około 9–10% populacji dorosłych. Są to jednak statystyki jedynie szacunkowe, ponieważ bardzo wiele przypadków pozostaje nierozpoznanych. Pomimo szerokiej edukacji prowadzonej w społeczeństwie i wysiłków lekarzy, nadal wielu pacjentów nie przykłada należytej uwagi do właściwego leczenia i eliminowania objawów choroby. Tymczasem niezdiagnozowana i nieleczona czy nieadekwatnie leczona astma postępuje i prowadzi do nieodwracalnego uszkodzenia układu oddechowego. Objawy stają się coraz bardziej dokuczliwe i trudniejsze do opanowania, mogą wymagać hospitalizacji, a nawet prowadzić do zgonu.

W październiku 2019 roku ukazał się raport, przygotowany przez EFA (European Federation of Allergy and Airways Diseases Patients’ Associations) pt. „Active Patient ACCESS”, dotyczący różnych aspektów diagnostyki, leczenia, opieki medycznej i jakości życia osób chorujących na astmę oraz przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP). Badanie ankietowe przeprowadzono pomiędzy listopadem 2018 roku a styczniem 2019 roku w grupie 774 pacjentów z Finlandii, Francji, Niemiec, Włoch, Polski, Hiszpanii i Wielkiej Brytanii. Okazało się, że polscy pacjenci zdecydowanie najdłużej czekają na diagnozę zarówno astmy (7,5 roku wobec średniej europejskiej 3,3 roku), jak i POChP (7 lat wobec średniej europejskiej 3,4 roku). Co więcej, aż 36% pacjentów z Polski z astmą otrzymało początkowo błędną diagnozę, co jest odsetkiem najwyższym w Europie (średnia europejska wynosiła 16%) (2).

Obecnie, w związku z pandemią COVID-19, można spodziewać się jeszcze gorszych wyników, jeśli chodzi o wczesne rozpoznawanie astmy. Eksperci medyczni wskazują, że w ostatnich miesiącach wyraźnie spadła liczba nowych rozpoznań wszystkich chorób przewlekłych, w tym astmy. W ogólnoświatowej ankiecie przeprowadzonej wśród lekarzy i innych pracowników ochrony zdrowia w kwietniu 2020 roku, astma została wskazana jako jedna z pięciu chorób, których rozpoznawanie i leczenie ucierpiało najbardziej (3).

Odrębnym problemem jest prawidłowe leczenie i kontrola objawów astmy już po jej rozpoznaniu. Szacuje się, że u ponad połowy pacjentów ze zdiagnozowaną astmą jej kontrola jest niewystarczająca, m.in. z powodu nieprzestrzegania przez pacjentów zaleceń otrzymanych od lekarza, szczególnie po ustąpieniu ostrych dolegliwości. Badanie SATI (Satysfakcja z Terapii Inhalacyjnej) przeprowadzone w 2013 roku w grupie 8395 chorych z astmą, leczonych w 166 poradniach pneumonologicznych lub alergologicznych w Polsce wykazało, że zaledwie 4,8% chorych miało astmę całkowicie kontrolowaną podczas pierwszej wizyty w poradni i 16,3% chorych miało tę chorobę całkowicie kontrolowaną podczas drugiej wizyty po 3 miesiącach leczenia. Astmę częściowo kontrolowaną miało odpowiednio 31,1% i 53,8% pacjentów; astmę niekontrolowaną – 41,6% i 24,6% pacjentów, a astmę nie kontrolowaną odpowiednio – 22,5% i 5,3% pacjentów (4). Pomimo wielu działań edukacyjnych skierowanych do chorych i ich bliskich, niestety statystyki te nie uległy większej poprawie.

Ten niepokojący stan rzeczy potwierdzają dane z raportu „Active Patient ACCESS” – aż 79% polskich pacjentów z astmą i POChP nie miało sporządzonego pisemnego planu leczenia, a odczucie negatywnego wpływu astmy na jakość życia było w Polsce wyższe niż w innych krajach.

– Utrzymujące się objawy choroby, jak również jej zaostrzenia, nierzadko wymuszające dodatkowe wizyty u lekarza w poradni, a niekiedy nawet hospitalizacje, niewątpliwie wpływają na zwiększenie absencji chorobowej i obniżenie wydajności pracy. W większości przypadków przy stosowaniu właściwego leczenia można jednak uzyskać dobrą kontrolę (brak objawów) choroby – podkreśla prof. dr hab. n. med. Karina Jahnz-Różyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, konsultant krajowy w dziedzinie alergologii.

Kontrolę astmy można (i należy) poprawić na kilka sposobów: niezmiernie ważna jest edukacja chorego i jego rodziny oraz współpraca lekarza z pacjentem (regularne weryfikowanie przez lekarza techniki inhalacji leków stosowanych przez pacjenta, a także kontrolowanie przestrzegania zaleceń lekarskich). Równie ważny jest dobór odpowiedniego, dostosowanego do konkretnego pacjenta, nowoczesnego schematu leczenia: właściwych leków we właściwych dawkach i we właściwych inhalatorach (im mniej inhalatorów, tym lepiej). Obecnie pacjenci z astmą, również ciężką, mają zapewniony dostęp do wielu nowoczesnych opcji terapeutycznych. Jednak mając na uwadze trudności pacjentów z przestrzeganiem zaleceń lekarskich co do konieczności regularnego stosowania leków, środowisko specjalistów oczekuje na kolejne preparaty, które mogą poprawić wyniki leczenia – poprzez połączenie kilku nowoczesnych molekuł w jednym inhalatorze.

– Leczenie astmy ma na celu uzyskanie pełnej eliminacji objawów choroby, brak ograniczeń aktywności fizycznej oraz zapobieganie zaostrzeniom. Obecnie, pomimo możliwości zastosowania szerokiej gamy leków wziewnych (i innych) z różnych grup terapeutycznych, nadal wielu pacjentów pozostaje bez pełnej kontroli objawów astmy. Dlatego trwają poszukiwania i wdrażanie nowoczesnych rozwiązań terapeutycznych w leczeniu astmy w postaci nowych cząsteczek, kombinacji leków złożonych czy systemów inhalacyjnych. Leki podawane drogą wziewną są podstawową formą leczenia zdecydowanej większości chorych na astmę. Z tego powodu jednym z aktualnych kierunków rozwoju nowych leków tego typu jest dążenie do umieszczenia w jednym inhalatorze kilku substancji czynnych z różnych (dwóch-trzech) grup terapeutycznych o jak najdłuższym czasie działania i w możliwie najniższej dawce. Dzięki temu można zmniejszyć konieczną liczbę inhalacji leków wykonywanych przez pacjenta w ciągu doby, a przez to istotnie poprawić przestrzeganie zaleceń lekarskich (compliance) i skuteczność leczenia. Równocześnie zmniejszenie dawek substancji czynnych poprzez umieszczenie ich w jednym inhalatorze zmniejsza ryzyko wystąpienia ich działań niepożądanych. W strategii terapii wziewnej istotne znaczenie poza substancjami czynnymi leku ma również stosowany inhalator. Dobry inhalator to taki, który gwarantuje wysoką depozycję leku w płucach i pozwala na łatwe opanowanie techniki inhalacji przez pacjentów o różnym stopniu sprawności intelektualnej i fizycznej – mówi prof. dr hab. n. med. Paweł Śliwiński z 2. Kliniki Chorób Płuc Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc.

Odpowiedzią na te potrzeby jest rejestracja dwóch nowych wziewnych leków złożonych będących połączeniem: LABA – długo działającego beta-2 agonisty i wGKS – wziewnego glikokortykosteroidu) oraz LABA – długo działającego beta-2 agonisty, LAMA – długo działającego cholinolityku i wGKS – wziewnego glikokortykosteroidu. Oba leki są podawane raz na dobę w postaci pojedynczej inhalacji z intuicyjnego inhalatora suchego proszku. Na łamach ostatniego wydania Pneumonologii Polskiej ukazało się stanowisko ekspertów Polskiego Towarzystwa Alergologicznego i Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc w sprawie tych dwóch nowych złożonych leków wziewnych (1).

Terapia trójskładnikowa jest przeznaczona do stosowania w podtrzymującym leczeniu astmy u dorosłych pacjentów, u których nie uzyskano odpowiedniej kontroli choroby w wyniku podtrzymującego leczenia skojarzonego długo działającym beta-2 agonistą i glikokortykosteroidem wziewnym podawanym w dużych dawkach oraz u których wystąpiło co najmniej jedno zaostrzenie astmy w poprzednim roku. Wykazano skuteczność tej terapii w poprawie funkcji płuc, redukcji liczby zaostrzeń u chorych na astmę przy zachowaniu podobnego profilu bezpieczeństwa w porównaniu do terapii dwuskładnikowych.

Wyniki badań klinicznych jednoznacznie potwierdzają zasadność stosowania wziewnej terapii trójskładnikowej, czyli połączenia LABA/LAMA/wGKS podawanego z jednego systemu inhalacyjnego i dają podstawę do modyfikacji dotychczasowej strategii leczenia chorych na astmę – stwierdza prof. dr hab. n. med. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.

1. Stanowisko ekspertów Polskiego Towarzystwa Alergologicznego i Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc w sprawie nowych złożonych leków wziewnych IND/MF i IND/GLY/MF w leczeniu astmy. Pneumonologia Polska 2020, tom 1, nr 3, str 195–203. http://ptchp.org/aktualnosci-post/stanowisko-ekspertow-polskiego-towarzystwa-alergologicznego-i-polskiego-towarzystwa-chorob-pluc-w-sprawie-nowych-zlozonych-lekow-wziewnych-ind-mf-i-ind-gly-mf-w-leczeniu-astmy/

2. https://www.efanet.org/images/Active_Patients_ACCESS_Care___EFA_Report_2019.pdf
3. Impact of COVID-19 on routine care for chronic diseases: A global survey of views from healthcare professionals. Diabetes Metab Syndr. 2020,14(5):965–967.
4. Kontrola astmy i satysfakcja z terapii inhalacyjnej – wstępny raport z badania SATI. Alergia, 2013, 1: 19-23.