Nowa lista refundacyjna przyniesie rewolucyjne zmiany dla pacjentów z nowotworami krwi

Hematoonkologia odnotowała w ostatnich latach znaczący postęp w zakresie rejestracji nowych terapii. Polska obecnie ma dostęp do nich na europejskim poziomie, a następna lista refundacyjna przyniesie kolejny przełom dla pacjentów. O wyzwaniach, jakie stoją przed polską hematoonkologią, dyskutowali 6 września 2024 roku przedstawiciele instytucji publicznych, a także czołowi eksperci medyczni. Spotkanie odbyło się w ramach cyklu Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych „Healthcare Policy Roundtable” i zorganizowane zostało we współpracy z Centrum Medycznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Jak podkreślali eksperci podczas debaty, w obszarze hematoonkologii od 2019 r. zaszło w Polsce wiele zmian i pacjenci uzyskali dostęp do nowoczesnych terapii.

„Hematologia dorosłych, jak i hematologia dziecięca to dziedziny bardzo dynamicznie rozwijające się. W ciągu roku mamy kilka nowych rejestracji i cały czas w Polsce refundowane są nowe terapie. Obecnie mamy dostęp do leków na poziomie europejskim, choć pojawiają się oczywiście nowe potrzeby” – zaznaczyła prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Dodała także, że od 2019 do 2023 r. bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych. Zrefundowane łącznie 75 nowych cząsteczkowskazań w 26 chorobach hematologicznych, zarówno nowotworowych, jak i nienowotworowych.

Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, podkreślił także, że ze względu na postęp w medycynie, podejście do leczenia nowotworów krwi uległo zmianie.

„Obecnie odchodzimy od chemioterapii i immunochemioterapii w kierunku terapii immunologicznych. Są to dwa obszary: technologia CAR-T i przeciwciała bispecyficzne, angażujące limfocyty T. Badania pokazują, że w porównaniu z klasyczną chemioterapią i immunochemioterapią, te terapie mają ogromną przewagę” – powiedział prof. Krzysztof Giannopoulos. Dodał także, że kluczowy obecnie jest dostęp do przeciwciał bispecyficznych.

Jak zaznaczył Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, w obszarze hematoonkologii są zawarte aż dwa priorytety zdrowotne Ministerstwa Zdrowia – onkologia i choroby rzadkie.

„Od 2019 r. zamiast patrzeć na technologie jako zło konieczne, które dla decydenta, jak również płatnika publicznego jest dużym obciążeniem i wyzwaniem, patrzymy na nie jak na inwestycję w zdrowie. Tych inwestycji bardzo dużo dokonaliśmy w ciągu ostatnich 5 lat” – stwierdził Mateusz Oczkowski.

Według przedstawiciela Ministerstwa Zdrowia, najbliższa lista leków refundowanych będzie przełomowa dla pacjentów cierpiących na nowotwory krwi.

„Nasza praca w hematoonkologii była ogromna. 75 cząsteczkowskazań uzyskało refundację do 2023 r., a w 2024 r. liczba ta przekroczy 90 terapii. Obwieszczenie refundacyjne, które zostanie opublikowane 17 września, będzie przełomowe dla obszaru hematoonkologii, ponieważ ukaże się sześć nowych wskazań. W tym mamy nadzieję, że będą to dwie nowe terapie CAR-T oraz trzy przeciwciała bispecyficzne. Nie pamiętam obwieszczenia z tak wysokim poziomem technologicznym” – dodał Mateusz Oczkowski.

Fakt, że duża liczba terapii z obszaru hematoonkologii jest obecnie w procesach refundacyjnych, potwierdziła także Joanna Parkitna, dyrektor Wydziału Oceny Technologii Medycznych w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

„Patrząc na statystyki dotyczące ocen, jakie Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wykonała w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, to było pięć ocenianych leków w czterech programach dotyczących białaczek limfoplastycznych, chłoniaków komórkowych i szpiczaków plazmocytowych” – zaznaczyła Joanna Parkitna.

Zgromadzeni podczas debaty eksperci poruszali także temat dostępu do hematologów, których w Polsce jest zbyt mało.

„31 marca aktywnie wykonujących swój zawód specjalistów hematologów było 594, co daje nam wskaźnik 1,57 hematologa na 100 000 osób. Konsultanci wojewódzcy deklarują, że optymalną liczbą jest 3 hematologów na 100 000 mieszkańców” – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.

„Liczba hematologów się potroiła, więc jest to istotny postęp, natomiast jest on niedostateczny. Z dwóch powodów cały czas mamy zbyt mało hematologów. Po pierwsze jest to starzenie się społeczeństwa – większość chorób hematoonkologicznych, to choroby osób starszych, których populacja zwiększa się. Po drugie, jesteśmy >>ofiarami naszego sukcesu<<. Czas przeżycia chorych na nowotwory krwi kiedyś był znacznie krótszy. Obecnie są to choroby, z którymi żyje się wiele lat, jednak żyje się niewyleczonym. W związku z tym pacjent wymaga wielokrotnego zwiększenia liczby świadczeń medycznych, które są mu udzielane” – dodał prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Eksperci podkreślali wielokrotnie, że większość nowotworów krwi to choroby rzadkie. Prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, podkreśliła, że w sierpniu 2024 r. Rada Ministrów przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, który jest istotny także z perspektywy hematoonkologów.

Przeciwciała bispecyficzne – gdy wcześniejsze linie leczenia szpiczaka plazmocytowego stają się nieskuteczne

„Plan dla Chorób Rzadkich ma sześć obszarów, które dotyczą wszystkich chorób rzadkich w zakresie hematoonkologii. Obszar pierwszy to powołanie ośrodków eksperckich chorób rzadkich – wśród nich muszą się znaleźć ośrodki hematologiczne i muszą się akredytować. Drugi obszar to poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich. Poprawa dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich jest trzecim obszarem. Czwarty to Polski Rejestr Chorób Rzadkich – ten element został już przygotowany i obecnie trzeba go wdrożyć. Piąty element to Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką, co wymaga zinformatyzowania wielu danych, a to jest wyzwaniem. Platforma informacyjna >>Choroby rzadkie<<, czyli szósty obszar, już rozpoczęła swoją działalność” – dodała prof. Alicja Chybicka.

Nowotwory krwi stanowią także przedmiot działań na poziomie inicjatyw Unii Europejskiej, a polska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej, która rozpocznie się 1 stycznia 2025 r., może stać się platformą do rozmów o hematoonkologii.

„W ramach Europejskiego Planu Walki z rakiem zostały utworzone europejskie sieci referencyjne, w tym również ERN-EuroBloodNet, czyli sieć zajmująca się rzadkimi chorobami hematologicznymi, składająca się w tym momencie z 66 uznanych placówek opieki zdrowotnej w 15 państwach członkowskich, która ma na celu ułatwienie i przekazywanie najbardziej specjalistycznej wiedzy i usług w zakresie leczenia pacjentów z rzadkimi chorobami hematologicznymi” – powiedziała Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych oraz członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego.

Prof. Krzysztof Giannopoulos zaznaczył także, że środowisko hematologów stara się, aby choroby rzadkie były jednym z tematów w czasie polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej. Podkreślił, że hematologia i onkologia dziecięca idealnie się wpisuje w obszar chorób rzadkich.

Justyna Mieszalska, prezes Centrum Medycznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zaznaczyła także, że data debaty nie była przypadkowa, ponieważ wrzesień jest miesiącem świadomości nowotworów krwi na całym świecie.

„Świadomość, jeśli chodzi o choroby nowotwory krwi, wzrasta. Jednak wydaje się, że w dalszym ciągu choroby hematoonkologiczne utożsamiane są jedynie z białaczką, natomiast w rzeczywistości jest ich o wiele więcej” – dodała Justyna Mieszalska.