Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał negatywną opinię na temat wniosku o dopuszczenie do obrotu (MAA) adukanumabu w leczeniu łagodnych zaburzeń poznawczych (MCI) spowodowanych chorobą Alzheimera oraz łagodnego otępienia w chorobie Alzheimera. Decyzja ta jest spójna z negatywnym trendem głosowania członków komitetu w listopadzie 2021 roku. Spółka Biogen będzie dążyć do ponownego rozpatrzenia tej opinii przez CHMP.
„Dla Europejczyków dotkniętych chorobą Alzheimera brak możliwości leczenia wczesnych stadiów tej choroby jest odczuwalny każdego dnia. Im dłużej będziemy zwlekać z podjęciem leczenia przyczynowego, tym więcej osób doświadczy progresji w bardziej zaawansowaną demencję, a my możemy stracić szansę na potencjalne leczenie tych osób” – powiedziała Priya Singhal, M.D., M.P.H., szefowa działu Global Safety & Regulatory Sciences oraz tymczasowa szefowa działu badań i rozwoju w firmie Biogen. „W ramach procesu ponownej oceny będziemy poszukiwać możliwości odniesienia się do podstaw odmowy CHMP w celu udostępnienia tego leku w UE. Pacjenci w Europie zasługują na dostęp do innowacyjnych metod leczenia choroby Alzheimera”.
Przepisy Komisji Europejskiej(1) umożliwiają wnioskodawcy wystąpienie z wnioskiem o ponowne rozpatrzenie opinii Komitetu CHMP, a następnie złożenie dokumentacji ze szczegółowym uzasadnieniem wniosku. Komitet ma 60 dni od dnia otrzymania uzasadnienia wniosku na ponowne przeanalizowanie swojej opinii(2).
Wniosek o dopuszczenie do obrotu (MAA) zawierał dane dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i biomarkerów z globalnego, wieloetapowego programu badań klinicznych, który obejmował około 3600 pacjentów w ponad 20 krajach.
W czerwcu 2021 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku ADUHELM® (aducanumab-avwa) w dawce 100 mg/ml w postaci iniekcji dożylnych jako pierwszego leku stosowanego w leczeniu choroby Alzheimera, który walczy z patologią choroby poprzez redukcję blaszek beta-amyloidu w mózgu. Lek ADUHELM jest również dopuszczony do obrotu w Zjednoczonych Emiratach Arabskich (ZEA).
Produkt leczniczy adukanumab (substancja czynna: adukanumab -avawa) nie jest zarejestrowany w Unii Europejskiej.
Informacje o leku ADUHELM ™(adukanumab-avwa) 100 mg/ml roztwór do iniekcji.
Adukanumab jest wskazany w leczeniu choroby Alzheimera. Leczenie przy zastosowaniu preparatu adukanumab należy rozpoczynać u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub ze zdiagnozowanym łagodnym stadium otępienia, czyli w populacji, w której rozpoczynano leczenie podczas badań klinicznych. Nie ma danych dotyczących ani bezpieczeństwa stosowania, ani skuteczności rozpoczynania leczenia we wcześniejszych lub późniejszych stadiach choroby. Wskazanie zostało zatwierdzone w procedurze przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej na podstawie zaobserwowanego u pacjentów leczonych produktem adukanumab zmniejszania blaszek β-amyloidu. Dalsze zatwierdzanie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji wykazanych korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.
Adukanumab-avwa jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko β-amyloidowi. Gromadzenie się blaszek β-amyloidu w mózgu jest charakterystyczną cechą będącą przyczyną choroby Alzheimera. Przyspieszone zatwierdzenie leku adukanumab przyznano na podstawie danych z badań klinicznych wykazujących wpływ leku adukanumab na zmniejszenie blaszek β-amyloidu, biomarkera zastępczego, który z dużym prawdopodobieństwem może przewidywać korzyści kliniczne w tym przypadku spowolnienie postępu pogorszania stanu klinicznego.
Lek adukanumab może powodować poważne działania niepożądane, w tym nieprawidłowości w obrazowaniu związane z amyloidem, tj. Amyloid Related Imaging Abnormalities; ARIA., które są częstym działaniem niepożądanym. Zazwyczaj ARIA nie powoduje żadnych objawów, ale może być stanem poważnym. Choć większość osób nie ma objawów, u niektórych mogą wystąpić takie objawy jak: ból głowy, dezorientacja, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności. Lekarz prowadzący pacjenta powinien wykonać badanie metodą obrazowania z wykorzystaniem rezonansu magnetycznego (MRI) przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia z zastosowaniem adukanumabu, aby móc skontrolować ewentualne występowanie ARIA. Adukanumab może również prowadzić do poważnych reakcji alergicznych. Do najczęstszych działań niepożądanych adukanumabu należą: obrzęki obszarów mózgu, drobne obszary krwawienia w mózgu lub na jego powierzchni (ARIA), bóle głowy, zaburzenia równowagi powodujące upadki. Pacjenci powinni skontaktować się z lekarzem prowadzącym w celu uzyskania porady medycznej dotyczącej działań niepożądanych leku.
Od października 2017 r. firmy Biogen i Eisai Co., Ltd. współpracują przy rozwoju i promocji adukanumabu w skali globalnej.
Genisteina w terapii choroby Alzheimera. Nagroda Future Science Future Star Award dla Polki
—
Biogen
Jako pionierzy w dziedzinie neuronauki firma Biogen odkrywa, opracowuje i dostarcza na całym świecie innowacyjne terapie dla osób cierpiących na poważne choroby neurologiczne, a także terapie pokrewne. Biogen jest jedną z pierwszych na świecie globalnych firm biotechnologicznych, którą w 1978 roku założyli Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray oraz laureaci Nagrody Nobla Walter Gilbert i Phillip Sharp. Obecnie firma Biogen posiada wiodący portfel leków stosowanych w leczeniu stwardnienia rozsianego, wprowadziła pierwszą zatwierdzoną terapię rdzeniowego zaniku mięśni oraz oferuje pierwszą i jedyną zatwierdzoną terapię ukierunkowaną na przyczyny choroby Alzheimera. Biogen komercjalizuje również leki biopodobne i koncentruje się na rozwoju najbardziej zróżnicowanej linii produktów w dziedzinie neurobiologii, które zmienią standard opieki nad pacjentami w kilku obszarach o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu.
W 2020 roku firma Biogen uruchomiła 20-letni projekt o wartości 250 mln dolarów, którego celem jest rozwiązanie problemów związanych z klimatem i zdrowiem. Healthy Climate, Healthy Lives™ ma na celu wyeliminowanie paliw kopalnych z działalności firmy, nawiązanie współpracy z renomowanymi instytucjami w celu rozwoju nauki i poprawy wyników zdrowotnych oraz wspieranie zaniedbanych społeczności.
Eisai EMEA
Filozofią firmy Eisai jest: wszystko, co robimy, skupia się na tym, aby najpierw pomyśleć o pacjentach i ich rodzinach poprzez naszą filozofię opieki zdrowotnej (hhc). „Nasza zbiorowa pasja i poświęcenie w opiece nad pacjentem jest siłą napędową naszych wysiłków zmierzających do odkrywania i opracowywania innowacyjnych leków w różnych obszarach terapeutycznych, w których nadal pozostają niezaspokojone potrzeby medyczne, w tym onkologii i neurologii.” Eisai jest częścią międzynarodowego zespołu pracującego w globalnej sieci ośrodków badawczo-rozwojowych, zakładów produkcyjnych i oddziałów marketingowych.
Deklaracja Safe Harbor firmy Biogen
Niniejsza informacja prasowa zawiera oświadczenia wybiegające w przyszłość, w tym oświadczenia złożone zgodnie z tzw. zapisami „safe harbor” zawartymi w ustawie z 1995 r. o reformie postępowania sądowego dotyczącego papierów wartościowych, odnoszące się do: strategii i planów firmy Biogen; potencjału i oczekiwań związanych z działalnością komercyjną firmy Biogen i rozwijanymi programami lekowymi, w tym lekiem adukanumab; potencjalnych korzyści klinicznych leku adukanumab, potencjalnych korzyści, bezpieczeństwa i skuteczności leku adukanumab, planowania i harmonogramu komercyjnego wprowadzenia leku adukanumab na rynek oraz dostępu do tego leku; przewidywanego wytwarzania, dystrybucji i dostaw leku adukanumab; leczenia choroby Alzheimera, spodziewanych korzyści i potencjału współpracy firmy Biogen z firmą Eisai, programów rozwoju klinicznego, badań klinicznych oraz prezentacji danych, oraz ryzyka i niepewności związanych z rozwijaniem i wprowadzaniem na rynek leków. Tym odnoszącym się do przyszłości stwierdzeniom mogą towarzyszyć takie słowa, jak „mieć na celu”, „przewidywać”, „uważać”, „móc”, „szacować”, „oczekiwać”, „prognozować”, „cel”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „możliwy”, „przewidywać”, „będzie”, „byłby” oraz inne słowa i określenia o podobnym znaczeniu. Proces rozwoju i komercjalizacji leków wiąże się z wysokim ryzykiem; jedynie niewielka liczba badań i programów rozwoju leków daje efekt w postaci komercyjnego wprowadzenia produktu na rynek. Wyniki z wczesnych etapów badania klinicznego mogą nie pokrywać się całkowicie z pełnymi wynikami lub wynikami z późniejszych etapów bądź innych badań o szerszym zakresie; takie wyniki są niewystarczające do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie leku. Nie należy przypisywać nadmiernego znaczenia tym oświadczeniom i przedstawionym danym naukowym.
Stwierdzenia te wiążą się z ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą istotnie różnić się od tych odzwierciedlonych w takich stwierdzeniach, w tym: niepewność sukcesu w rozwoju i komercjalizacji leku adukanumab, ryzyka związane z wprowadzeniem leku adukanumab na rynek obejmujące poziom przygotowania świadczeniodawców do leczenia pacjentów, zdolność do uzyskania i utrzymania odpowiedniej refundacji leku adukanumab oraz inne nieprzewidziane trudności lub przeszkody; rozpatrywanie wniosków rejestracyjnych może trwać dłużej lub być trudniejsze do zakończenia niż przewidywano; organy regulacyjne mogą zażądać dodatkowych informacji lub dalszych badań, lub mogą nie zarejestrować lub odmówić rejestracji, lub opóźnić rejestrację nowych kandydatów na leki, w tym leku adukanumab; nieprzewidziane kwestie, które mogą wyniknąć z dodatkowych danych lub analiz uzyskanych w badaniach klinicznych; rzeczywisty czas i treść wniosków składanych do organów regulacyjnych oraz decyzji przez nie podejmowanych odnośnie do leku adukanumab, wystąpienie niekorzystnych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem, ograniczeń w stosowaniu lub roszczeń z tytułu odpowiedzialności za produkt; ryzyko nieoczekiwanych kosztów lub opóźnień, ryzyko innych nieoczekiwanych przeszkód; ryzyko związane z inwestycjami w nasze zdolności produkcyjne; problemy z naszymi procesami wytwórczymi, brak ochrony i egzekwowania naszych praw do danych, praw własności intelektualnej i innych praw własnościowych oraz niepewność w razie ewentualnych roszczeń i zastrzeżeń do własności intelektualnej; ryzyka wynikające ze współpracy ze stronami trzecimi, ryzyko związane z obecnymi i potencjalnymi przyszłymi reformami systemów opieki zdrowotnej; ryzyko związane z dystrybucją i sprzedażą przez strony trzecie podrobionych lub niezdatnych do sprzedaży wersji naszych produktów; bezpośredni i pośredni wpływ obecnej epidemii COVID-19 na nasze działania biznesowe, wyniki oraz sytuację finansową oraz wszelkie inne ryzyka i niepewności opisane w innych sprawozdaniach przedłożonych przez nas do Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełdy. Stwierdzenia te są oparte na obecnych przekonaniach i oczekiwaniach firmy Biogen i są aktualne wyłącznie na dzień publikacji niniejszej informacji prasowej. Firma Biogen nie zobowiązuje się do publicznej aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji, czy też w inny sposób.
Novo Nordisk ogłasza wejście doustnego semaglutydu w III fazę rozwoju w terapii Alzheimera
