W porównaniu z innymi schorzeniami możliwości leczenia nieodwracalnych chorób neurologicznych są wciąż ograniczone. W związku z tym na całym świecie podejmowane są próby wdrożenia obiecujących terapii opartych na mezenchymalnych komórkach macierzystych (MSC). Do chwili obecnej zarejestrowano 125 badań klinicznych, w tym również prowadzonych w Polsce (np. dot. zastosowania MSC w stwardnieniu zanikowym bocznym, ALS).
Co warte podkreślenia – już pierwsze próby kliniczne podania komórek MSC w chorobach ośrodkowego układu nerwowego wykazały pozytywne działanie terapeutyczne. Ponadto badania dowodzą, iż podanie mezenchymalnych komórek macierzystych MSC jest bezpieczne i nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych.
Pod koniec lutego 2021 roku ukazał się artykuł naukowy „Mesenchymal Stem Cells for Neurological Disorders”, przygotowany przez Zespół badawczy z Zakładu Neurobiologii Naprawczej Instytutu Medycyny Doświadczanej i Klinicznej Polskiej Akademii Nauk (IMDiK PAN), w którym został przedstawiony przegląd najważniejszych badań klinicznych dot. zastosowania komórek mezenchymalnych MSC w chorobach neurologicznych, w tym w udarach, urazach mózgu, uszkodzeniach rdzenia kręgowego, stwardnieniu rozsianym, stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS), chorobie Alzheimera, chorobie Huntingtona, chorobie Parkinsona i innych rzadszych jednostkach chorobowych. Artykuł autorstwa dr n. med. Anny Andrzejewskiej, dr Sylwii Dąbrowskiej, prof. nadzw. dr hab. n. med. Mirosława Janowskiego oraz prof. dr hab. Barbary Łukomskiej został opublikowany w prestiżowym czasopiśmie „Advanced Science.” Artykuł stanowi uporządkowany przegląd najnowszych doniesień dot. prób klinicznych z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych MSC w chorobach neurologicznych.
Skuteczność podawania komórek MSC z Galarety Whartona w ALS
Na szczególną uwagę zasługują opisane w artykule badania nad zastosowaniem komórek MSC u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Warto nadmienić, iż ALS wciąż jest chorobą nieuleczalną, jej przebieg szybko kończy się śmiercią w okresie od 3 do 5 lat od wystąpienia objawów. Wynika to przede wszystkim z postępującej degeneracji górnych i dolnych neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, co z kolei skutkuje osłabieniem mięśni i prowadzi do niewydolności oddechowej. Od lat prowadzone są badania nad wynalezieniem skutecznej terapii, która może wpłynąć na zdrowie i wydłużyć przeżywalność pacjentów.
W eksperymentalnych modelach leczenia ALS wykazano, że zastosowanie terapii z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych MSC m.in. łagodzi objawy choroby, stymuluje regenerację tkanki nerwowej, jak również zwiększa długość życia. W artykule zostało m.in. wymienione badanie, prowadzone przez Instytut Terapii Komórkowych we współpracy z Katedrą Neurologii i Neurochirurgii (Collegium Medicum) Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, Uniwersyteckim Szpitalem Klinicznym nr 4 w Olsztynie oraz Polskim Bankiem Komórek Macierzystych, którego celem była ocena wpływu pozyskiwanych z pępowiny mezenchymalnych komórek macierzystych na zahamowanie rozwoju niepełnosprawności i przeżycie. Komórki podawane były dokanałowo pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Komórki podano 67 pacjentom. Wszyscy otrzymali trzy dożylne podania komórek MSC z galarety Whartona. Otrzymane wyniki tego medycznego eksperymentu są obiecujące, bowiem u ponad 31% chorych odnotowano zahamowanie postępu choroby. Porównując wyniki pacjentów leczonych z grupą kontrolną wydaje się, że taka terapia może stanowić ważną opcję terapeutyczną dla niektórych pacjentów (np. takich, którzy wcześniej odpowiadali na leczenie). Co więcej, nie obserwowano poważnych objawów niepożądanych.
– W artykule, który miał na celu zebranie i zaprezentowanie przeglądu badań i ich wyników z wykorzystaniem komórek MSC w chorobach neurologicznych nie mogło zabraknąć doniesień z Polski. Nasi naukowcy i klinicyści uczestniczą w badaniach nad terapiami komórkowymi. Publikacja dotycząca zastosowania komórek w ALS jest bardzo ciekawa, bo wyniki kliniczne dają pacjentom nadzieję na lepszą przyszłość. Trzeba je potwierdzić w badaniach prospektywnych, które się aktualnie rozpoczynają i mam przyjemność w nich uczestniczyć – mówi prof. nadzw. dr hab. n. med. Mirosław Janowski z University of Maryland, członek zespołu badawczego z Zakładu Neurobiologii Naprawczej Instytutu Medycyny Doświadczanej i Klinicznej PAN – Mezenchymalne komórki macierzyste bez wątpienia mają ogromny potencjał, a dzięki szczególnym zdolnościom immunomodulacyjnym, jakie posiadają, mogą odmienić przebieg choroby i rokowanie u pacjentów z ALS. Jeśli dzięki tej metodzie uda się uzyskać znaczące spowolnienie przebiegu choroby, to będzie ogromny sukces. Warto śledzić kolejne etapy badania nad zastosowaniem MSC w ALS.
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to niejedyna choroba neurologiczna, w której poddane próbie klinicznej jest zastosowanie komórek MSC. W artykule znajdziemy przegląd najważniejszych wniosków w innych nieuleczalnych chorobach układu nerwowego, np. w udarze niedokrwiennym, którego skutki mogą mieć poważne konsekwencje dla zdrowia.
Komórki MSC w udarze
W przypadku łagodnego udaru, skutki mogą stanowić jedynie nieznaczne ograniczenie ruchomości, zaś w cięższych przypadkach może dojść do poważnego upośledzenia i wówczas pacjent będzie wymagał ciągłej opieki. Zatwierdzone metody farmakologiczne leczenia udaru mają swoje ograniczenia i nie mogą być wdrażane u wszystkich pacjentów. W związku z tym uzasadnione jest poszukiwanie alternatywnego, uzupełniającego leczenia. Wydaje się, że jedną z takich strategii terapeutycznych jest zastosowanie komórek mezenchymalnych MSC. Autorzy publikacji zauważają, iż w oparciu o badania eksperymentalne, MSC pochodzące z krwi, szpiku kostnego lub tkanki tłuszczowej, podane w różnych fazach udaru, łagodzą deficyty neurologiczne u pacjentów. Co więcej, infuzja MSC ułatwia przywrócenie funkcji, wykazując immunomodulację reakcji immunologicznej towarzyszącej udarowi. Badania kliniczne nie wykazały szkodliwych skutków terapii MSC, natomiast wykazały, że u niektórych pacjentów w grupach leczonych komórkami MSC, w porównaniu z grupą kontrolną, nastąpił powrót do zdrowia neurologicznego.
W rozdziale poświęconym podsumowaniu i wnioskom autorzy podkreślają, że badania eksperymentalne z wykorzystaniem modeli zwierzęcych i pierwsze próby kliniczne podawania leków opartych na MSC w chorobach neurologicznych wskazują na pozytywne działanie terapeutyczne, potwierdzone bezpieczeństwo, jak również zauważają, że na podstawie opisanych badań zastosowanie komórek MSC nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych. Zaznaczają także, na podstawie dostępnej literatury, że MSC są aktywnie mobilizowane do naprawy uszkodzonych tkanek, natomiast sam mechanizm odpowiedzialny za ten proces nie został jeszcze odkryty i nad tym również warto się pochylić.
Więcej informacji o zastosowaniu komórek MSC w urazach mózgu, uszkodzeniach rdzenia kręgowego, stwardnieniu rozsianym, chorobie Alzheimera, chorobie Huntingtona, chorobie Parkinsona i innych rzadszych jednostkach chorobowych znajduje się w artykule Mesenchymal Stem Cells for Neurological Disorders autorstwa dr n. med. Anny Andrzejewskiej, dr Sylwii Dąbrowskiej, prof. nadzw. dr hab. n. med. Mirosława Janowskiego oraz prof. dr hab. Barbary Łukomskiej: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202002944.
Pierwszy zabieg terapii genowej u pacjenta z demencją
Refundowana od września przełomowa terapia SMA jest już podawana noworodkom [podcast]
Źródło: materiały prasowe