„Lek na cukrzycę pomaga chorym z niewydolnością serca”, „Australijscy naukowcy na drodze do stworzenia innowacyjnych leków na nerwobóle”, „Nowy lek na raka piersi szansą dla chorych”. Takie nagłówki czytamy codziennie. Za nimi kryją się lata zaawansowanych badań, które wpływają nie tylko na rozwój medycyny, ale przede wszystkim na zdrowie każdego z nas. Jak więc w praktyce dochodzi do tego, że możemy leczyć się nowymi, coraz bardziej skutecznymi terapiami?
Według raportu przeprowadzonego przez firmę Pratia, dotyczącego świadomości Polaków na temat badań klinicznych, aż 70% osób uważa, że badania kliniczne dają nadzieję, na wyleczenie problemów zdrowotnych, dla których medycyna obecnie nie znajduje rozwiązań. Odpowiedź taka nie dziwi, patrząc na liczbę rejestrowanych na całym świecie badań klinicznych oraz na obszary terapeutyczne, w których są one prowadzone. W samym tylko 2021 roku na całym świecie otworzono 5,5 tys. nowych badań, z czego aż 37% dotyczyło onkologii.
Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych przypadający na 20 maja to wielkie święto nauki. Coroczne obchody pozwalają przypominać o kluczowej roli badań w rozwoju medycyny. To także dobra okazja, aby lepiej poznać ścieżkę wprowadzania nowych leków w Polsce i na świecie.
Krok po kroku, czyli różne fazy badań klinicznych
W nauce nie ma miejsca na szybkie, nieprzemyślane działania. Każda nowa idea musi być dokładnie przebadana i poddana rygorystycznym testom. Proces badań i rozwoju produktów leczniczych, czyli innowacyjnych leków o dużej skuteczności, które tworzone są dzięki wykorzystaniu najnowszych technik w dziedzinie farmacji, można porównać do wędrówki po górach. Dlaczego? Ponieważ w obu przypadkach na upragniony szczyt wiedzie długa droga. Warto mieć szczegółowo wyznaczony cel, odpowiedni ekwipunek, dobrą mapę oraz zgrany zespół.
Droga na szczyt w przypadku medycyny – czyli od pomysłu, aż do wyprodukowania innowacyjnego leku – dzieli się na kilka podstawowych etapów. Podobnie jak podczas zaplanowanej z wyprzedzeniem wyprawy w góry, poszczególne odcinki należy pokonać po kolei i nie pomijać żadnego z nich.
Na początku była koncepcja
W procesie wprowadzania nowego leku na rynek wszystko zaczyna się od idei oraz wytężonej pracy w laboratorium. Mamy wtedy do czynienia z tzw. etapem przed odkryciem. Najwięcej czasu poświęca się tu na odnalezienie obszaru, nad którym prowadzone będą prace oraz na wskazanie głównego celu projektu. Po odkryciu substancji leczniczej przeprowadzane zostają tzw. badania podstawowe, a następnie szerokie badania przedkliniczne. Zwieńczeniem tej fazy koncepcyjnej są wyniki badań laboratoryjnych i przedklinicznych dla badanego produktu leczniczego. Wyniki te są kluczowe dla składanego później wniosku na rozpoczęcie badań klinicznych.
Według szacunków Europejskiej Akademii Pacjentów w obszarze Terapii Innowacyjnych (EUPATI) taki etap opracowania nieklinicznego może trwać 3-6 lat. Jest to podyktowane przede wszystkim bezpieczeństwem przyszłego leku. W tym czasie jest on testowany i sprawdzany pod wieloma względami, aby wstępnie ocenić aktywność, bezpieczeństwo, toksyczność i sposób metabolizowania produktu badanego.
Dopiero tak precyzyjnie opracowana dokumentacja produktu badanego jest gotowy do fazy badań klinicznych.
Badania kliniczne – najważniejszy krok do wprowadzenia innowacji
Za nami pierwsza faza „wędrówki” nowego leku, która szczególnie w przypadku innowacyjnych, wcześniej nieopracowywanych terapii, trwa zazwyczaj kilka lat. W tym czasie produkt przechodzi badania oraz opracowywane są wyniki tych badań. Po wielu analizach i osiągnięciu satysfakcjonujących wyników w zakresie aktywności i bezpieczeństwa, dany lek jest w końcu gotowy do testów klinicznych z udziałem ludzi.
Warto nadmienić, że wszystkie badania kliniczne w Polsce wymagają specjalnego pozwolenia, co wynika z ustawy Prawo farmaceutyczne z 6 września 2001 roku. Proces jest ściśle nadzorowany przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Dodatkowym organem, który również czuwa nad prawidłowym przebiegiem powstawania leku, jest komisja bioetyczna. To niezależny podmiot, który ocenia kryteria etyczne badania, celowość projektu, a także jego wykonalność.
Oprócz pieczy ze strony powyższych regulatorów, badaczy i sponsorów badania obowiązuje też Good Clinical Practice (Dobra Praktyka Kliniczna). To swoisty dekalog, który wyznacza obowiązki badacza, instytucji badawczej, jak i sponsora badań. Określa obowiązek wykonywania badania zgodnie z napisanym protokołem, a także wskazuje jakie konkretne elementy powinien zawierać. W GCP określono też podstawową dokumentację badania klinicznego.
Proces badań klinicznych potrafi trwać od kilku do kilkunastu lat. Należy pamiętać, że podobnie jak w przypadku zdobywania szczytu, nie każde podejście kończy się sukcesem. Zdarza się, że po wynikach badań klinicznych, prace nad lekiem są zawieszane, ponieważ okazuje się, że dany produkt nie osiągnął satysfakcjonujących wyników.
Mount Everest zdobyty, czyli lek w obrocie
Jak widać, proces dopuszczenia leku do fazy klinicznej jest objęty kontrolą kilku organów. Dzięki temu zapewnione jest maksymalne bezpieczeństwo osób, biorących udział w badaniach. Nadzór nad wydaniem pozwolenia na prowadzenie badania klinicznego prowadzą zarówno organy międzynarodowe (np. Europejska Komisja Leków), jak i krajowe (np. Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych), które wymagają przeprowadzenia bardzo rygorystycznych badań podstawowych i przedklinicznych.
Po procesie badań klinicznych, gdzie w pierwszej fazie przebadanych jest zaledwie do kilkunastu osób, w drugiej – od kilkudziesięciu do kilkuset, a w ostatniej – trzeciej – kilka tysięcy, można składać wniosek o zezwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego. Oczywiście badania te muszą wcześniej osiągnąć zamierzone wyniki efektywności oraz bezpieczeństwa stosowania terapii.
Zwieńczeniem procesu i swoistym Mount Everest dla każdego producenta leków jest oczywiście przyznanie przez instytucje państwowe owego zezwolenia. Etap końcowy to wprowadzenie leku na rynek, czyli de facto umożliwienie dostępu do nowych terapii każdemu z nas.
Podsumowując, rejestracja nowego leku to proces żmudny, bardzo szczegółowy, kompleksowy, czasochłonny i kosztowny – wszystko to ze względu na to, by spełniać najwyższe standardy, w tym przede wszystkim te dotyczące bezpieczeństwa. Jednak opracowanie nowych terapii, pozwalających ratować zdrowie i życie milionów pacjentów jest niepodważalną satysfakcją dla wszystkich zaangażowanych w cały proces badań klinicznych.
Warto wspierać badania kliniczne. W końcu ich efektem są innowacje w świecie medycznym.
Dlaczego Polacy chcą brać udział w badaniach klinicznych?
Według raportu Pratii, zdecydowana większość Polaków odpowiedziała, że badania kliniczne są szansą na wyleczenie choroby, w momencie, kiedy inne metody leczenia okazały się nieskuteczne. Drugą najczęściej podawaną odpowiedzią była ta, że w ramach badań klinicznych, pacjenci mają dostęp do bezpłatnej, profesjonalnej opieki medycznej. Co więcej, ¾ osób, które brały już udział w jakimś badaniu klinicznym, wyraziło chęć ponownego udziału w badaniu, jeśli będą mieli taką możliwość. Podobną odpowiedź udzieliło 55% osób, które jeszcze w takich badaniach nie uczestniczyły. Posiadanie w rodzinie lub w kręgu znajomych osoby, która uczestniczyła w badaniu klinicznym również pozytywnie wpływa na decyzję osoby, na temat jej ewentualnego uczestnictwa.
- Raport “Świadomość Polaków na temat badań klinicznych – Pratia 2022”; kwiecień 2022; przygotowany przez „ARC Rynek i Opinia” na zlecenie Pratia
- https://toolbox.eupati.eu/resources/tworzenie-lekow-etap-1-okres-poprzedzajacy-odkrycie-leku/?lang=pl
Źródło: materiały prasowe
