Pandemia, zdaniem ekspertów Medycznej Racji Stanu, pozwoliła na przełomowe przyspieszenie prac nad produktami leczniczymi terapii zaawansowanych (ATMP). Są to leki oparte na genach, komórkach lub tkankach. Postęp terapeutyczny daje nowe możliwości leczenia, to szansa dla pacjentów, ale też wyzwanie dla systemu, o czym dyskutowano podczas debaty online 23 kwietnia br.
Leczenie pacjentów z wykorzystaniem nowoczesnych terapii stwarza szanse na całkowite lub częściowe wyleczenie, zmniejsza liczbę powikłań oraz podwyższa jakość życia pacjentów. W latach 2013-2020 Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu łącznie 284 produkty lecznicze z nowymi substancjami czynnymi. Jednak zdaniem dra Janusza Medera Prezesa Polskiej Unii Onkologii – polski pacjent ma dostęp jedynie do ok. 50% najbardziej skutecznych leków, które są zarejestrowane w UE.
Wagę technologii medycznych dla społeczeństwa i jednostek podkreślił prof. Dariusz Śladowski, przedstawiciel Polski w Komitecie ds. Terapii Zaawansowanych przy EMA. – Myślę, że zarówno społeczeństwo, jaki i decydenci będą doceniać bardziej to, co się dzieje w sferze medycyny i że nakłady na tę sferę będą zdecydowanie większe – tłumaczył.
Profilaktyka i leczenie COVID-19
Przez rok trwania pandemii COVID-19, stworzono trzy rodzaje szczepionek przeciwko koronawirusowi. Pierwsza grupa, to szczepionki mRNA, w których wykorzystuje się sekwencję kwasu RNA, druga – szczepionki wektorowe, bazujące na fragmentach innych wirusów, i w końcu szczepionki podjednostkowe, które w swoim składzie zawierają oczyszczone białka wirusowe. Równocześnie trwają zaawansowane prace nad wynalezieniem leków na COVID-19.
Według prof. Elżbiety Sarnowskiej Kierownik Zakładu Immunoterapii Eksperymentalnej NIO-PIB, szczepionki stosowane do walki z COVID-19 będą wykorzystywane w przyszłości również do leczenia pacjentów onkologicznych. – To są technologie, które były rozwijane od wielu lat. Otwiera się teraz cały wachlarz możliwości jeśli chodzi o szczepienia przeciwnowotworowe – podkreślała.
Na temat leczenia pacjentów z koronawirusem, wypowiadał się także prof. Krzysztof Tomasiewicz z Katedry i Kliniki Chorób Zakaźnych UML. – W tej chwili dysponujemy zaakceptowanymi terapiami remdesiwirem i terapią osoczem ozdrowieńców. To są jedyne leki o pewnym działaniu przeciwwirusowym – stwierdził. Obiecujące wydaje się też stosowanie koktajlu przeciwciał monoklonalnych, pod warunkiem podania ich w możliwie najkrótszym czasie od zakażenia, co stanowi duże wyzwanie dla systemu. Musi być stworzony pewien system wiążący zdiagnozowanie zakażenia z oferowaniem terapii dla pacjenta – podkreślał.
Dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny, podzielił się spostrzeżeniem związanym z badaniem klinicznym, opisanym w New England Journal of Medicine w marcu tego roku, dającym duże nadzieje na leczenie i obniżenie hospitalizacji chorych z koronawirusem – przy skojarzeniu remdesywiru z barycytynibem.
Według prof. Konrada Rejdaka Prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologii, układ nerwowy jest głównym obiektem ataku koronawirusa. Objawy neurologiczne od początku towarzyszą całemu przebiegowi COVID-19, tj.: obniżona percepcja, objawy encefalopatii, zaburzenia świadomości, przytomności, a także zaburzenia pamięci, koncentracji, zaburzenia depresyjne, zespół zmęczenia, zespoły bólowe… – Niestety żaden lek nie ma dowodów klasy pierwszej do zastosowania go dla zniwelowania tych dolegliwości – ubolewał.
Prof. Piotr Pruszczyk, Prorektor ds. Nauki i Transferu Technologii WUM podkreślił, że pacjenci zakażeni covidem wymagają profilaktyki przeciwzatorowej. – Stosowanie dawek przeciwzakrzepowych zmniejsza śmiertelność o ok. 50%. Od ostatnich 2-3 tygodni coraz chętniej rekomendujemy stosowanie tej profilaktyki po wypisie ze szpitala, jak również dla pacjentów leczonych w warunkach domowych – tłumaczył ekspert.
Terapie zakażeń wirusowych
Badania przeciwciał anty-HCV
Eksperci podjęli także problem dotyczący 150 tys. Polaków zakażonych wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), który w 80% jest nieuświadomiony. Utajony przebieg choroby prowadzi do powstania groźnych zmian w wątrobie, w tym do marskości oraz do raka wątrobowokomórkowego. Leczenie HCV jest skuteczne niemal w 100%, terapia trwa najczęściej 8-12 tygodni, jest bezpieczna i refundowana. Niezbędne jest natomiast podjęcie działań systemowych, które pozwolą na przeprowadzenie badań przesiewowych anty-HCV, a tym samym na dotarcie do osób zakażonych, którym można zaoferować skuteczne i bezpieczne terapie – podkreślali zgodnie: prof. Krzysztof Tomasiewicz i dr Michał Sutkowski, Prezes Lekarzy Rodzinnych w Warszawie.
Szczepienia przeciw HPV – polski wstyd?
Infekcja wirusem brodawczaka ludzkiego (HPV), prowadzi w Polsce do nowotworów złośliwych, m.in. szyjki macicy, także nowotworów głowy i szyi i tysięcy zgonów rocznie. Polska jest jednym z ostatnich krajów w Europie, w którym nie funkcjonuje program bezpłatnych szczepień przeciwko HPV. W Narodowej Strategii Onkologicznej (NS0), zaplanowane zostało na 2021 r. rozpoczęcie szczepień przeciwko HPV. Aby jednak przyniosły one efekty zdrowotne, musi zostać osiągnięty wysoki poziom wyszczepienia. Prof. Jarosław Pinkas Konsultant Krajowy w dziedzinie Zdrowia Publicznego, wskazał na doświadczenia australijskie, które pokazują, że kraj ten jest obecnie wolny od raka szyjki macicy. – Trzeba postawić kropkę nad i. Musimy doprowadzić do sytuacji, aby szczepienia przeciw HPV, nie były postponowane i żeby były dostępne w sposób powszechny i jak najprostszy – konkludował.
Złoty środek na cytomegalowirusa (CMV)
– W krajach skandynawskich określono cytomegalowirusa (CMV), jako trolla transplantacji, czyli taki element, który potrafi zniszczyć cały efekt transplantacji – mówił prof. Jan Styczyński, Konsultant Krajowy ds. Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Reaktywacja CMV, to najczęstsze i najgroźniejsze powikłanie infekcyjne występujące w grupie pacjentów z allogenicznym przeszczepieniem macierzystych komórek krwiotwórczych. Od stycznia 2018 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu jedyny preparat zarejestrowany do stosowania w profilaktyce zakażeń CMV u dorosłych pacjentów po przeszczepie szpiku od obcego dawcy. – Lek letermowir daje bardzo wysoką skuteczność, jeśli chodzi o prewencję zakażeń i przeciwdziałanie reaktywacji wirusa cytomegalii, a jednocześnie jest bardzo bezpieczny. Zatem można powiedzieć, że mamy złoty środek, który mógłby uchronić wielu pacjentów od niebezpiecznych powikłań – tłumaczył ekspert, apelując zarazem do decydentów, o wprowadzenie adekwatnego programu lekowego. – To nie jest tylko kwestia komfortu leczenia dla lekarzy, to jest kwestia bezpieczeństwa pacjentów – orędował.
Nowoczesne terapie w psychiatrii
Pandemia COVID-19 spowodowała, że gwałtownie wzrosła liczba osób, u których występują objawy depresji i stanów lękowych. Eksperci alarmują, że ilość chorych może być nawet dwa razy większa, niż przed pandemią. W Polsce szacuje się, że na depresję choruje ok. 1,5 mln dorosłych Polaków, a ok. 30 proc. leczonych pacjentów osiąga lekooporność. Problematykę tą przedstawił prof. Piotr Gałecki Krajowy Konsultant ds. Psychiatrii, podkreślając znaczenieskutecznego leczenia schorzeń psychiatrycznych zwłaszcza w okresie pandemii. – Mamy w Polsce preparaty, które dobrze działają – nasennie, przeciwlękowo, przeciwdepresyjnie i można je stosować przy licznych współchorobowościach; taką cząsteczką jest np. trazodon. W kontekście pandemii, lek podawany raz na 1, 2 lub 3 miesiące jest znakomitym rozwiązaniem terapeutycznym– tłumaczył.
Ekspert wskazał również korzyści z terapii lurazydonem stosowanym w leczeniu schizofrenii, która dotyka ok. 400 tys. osób w Polsce. Preparat ten zapobiega rozwojowi zespołu metabolicznego, otyłości, cukrzycy typu 2, nie powodując ryzyka polekowych powikłań kardiologicznych. – Dzięki cząsteczce lurazydonu, która ma także wskazania do stosowania u dzieci i młodzieży od 13 r.ż. mamy szansę w sposób bezpieczny kontrolować objawy psychotyczne u pacjentów, nie narażając ich jednocześnie na zespół metaboliczny już na początku życia. Stosowanie tego leku wyraźnie pokazuje, że zmniejsza się liczba hospitalizacji tych pacjentów – dodał profesor Gałecki.
Nadwaga i cukrzyca to problem masowy
Prof. Leszek Czupryniak, Kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych WUM,przypominał o rosnącym problemie nadwagi i cukrzycy w Polsce. – W czasie pandemii przybyło 5,5 kilo każdego obywatela. – wskazywał. – Widzimy zwiększoną liczbę zachorowań na cukrzycę typu 2, która jest bezpośrednim powikłaniem otyłości i dotyczy często młodych ludzi. Profesor podkreśli, że wzrasta również zachorowalność na cukrzycę typu 1 u młodzieży. – Szczęśliwie mamy dostęp do nowych terapii, przyjmowanych podskórnie raz na tydzień. Analogi GLP1 nie dają niedocukrzeń, skutecznie kontrolują glikemię i prowadzą do redukcji masy ciała. Barierą refundacyjną jest BMI 35 i hemoglobina glikowana 8 % – żałował ekspert.
Potrzebna diagnostyka genetyczna
Prof. Anna Latos-Bieleńska, Kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej UMP, apelowała o rozpoczęcie refundacji diagnostyki genetycznej, która pozwoliłaby skończyć tzw. odyseję diagnostyczną dużej liczby polskich pacjentów, a także przyczyniłaby się do zmniejszania wydatków z budżetu państwa. – To co włożymy w skuteczną diagnostykę genetyczną, zwróci się dzięki uniknięciu nietrafionych badań diagnostycznych i ich konsekwencji – tłumaczyła. Rekomendowała też stworzenie konsyliów złożonych z genetyków klinicznych i biotechnologów.
Onkologia i hematoonkologia
Prof. Maciej Krzakowski, Konsultant Krajowy w dziedzinie Onkologii Klinicznej podkreślił, że w onkologii, szczególnie w raku płuca w okresie epidemii najbardziej ucierpiała profilaktyka i diagnostyka. – Nastąpił wzrost odsetka chorych, którzy zgłaszają się do nas w zaawansowanym stadium – narzekał. W Polsce rocznie występuje 23 000 nowych zachorowań i prawie tyle samo zgonów. Rak płuca przyczynia się do niemal 25% wszystkich zgonów nowotworowych. Konsultant ubolewał nad zbyt długą ścieżką pacjenta oraz słabą jakością diagnostyki. – Dlatego stworzenie ośrodków kompleksowego postępowania diagnostyczno-terapeutycznego jest nakazem chwili. To jest potrzeba na dziś – apelował.
Według prof. Pawła Blecharza, Kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej w NIO Oddział w Krakowie, rozpoznawalność i wyleczalność raka jajnika w czasach pandemii pogorszyła się, co wynika z faktu niecharakterystycznych objawów choroby oraz konieczności dotarcia do różnych specjalistów w warunkach pandemii. Pacjentki z mutacją w genach BRCA1, BRCA2 mają na dwóch poziomach leczenia możliwość skorzystania z terapii, która znacząco poprawia wyniki. Badania pokazują jednak, że leczenie inhibitorami PARP jest skuteczne dla osób z mutacją i bez mutacji. Jest duża potrzeba dostępu do tego leczenia już w I linii. – Czekamy i trzymamy kciuki, aby pacjentki bez mutacji, które stanowią 75% chorych na raka jajnika również mogły odnieść korzyść z leczenia inhibitorami PARP i wkrótce z nich skorzystać – tłumaczył ekspert.
Prof. Ewa Lech-Marańda, Konsultant Krajowa ds. Hematologii zwróciła uwagę, że mimo pandemii w 2020 r. udało się zrefundować leki dla 10 nowych wskazań w hematoonkologii. Przypomniała, że pacjenci i hematolodzy czekają na leki refundowane już w UE od kilku lat, o których trudno mówić, że są nowością. To ibrutynib w terapii chłoniaka z komórek płaszcza w sytuacji oporności i nawrotu, lenalidomid w pierwszej linii leczenia dla chorych na szpiczaka plazmacytowego, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych. – Nie można nie wspomnieć też o pierwszej linii leczenia u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z delecją chromosomu 17 p, dla których standardem leczenia powinien być ibrutynib. Dla tej grupy chorych, ale starszych z delecją i bez delecji w pierwszej linii leczenia mamy otwarty proces refundacyjny dla wentekolaksu z obinutuzumabem. Jest to leczenie ograniczone w czasie z bardzo dobrymi rekomendacjami towarzystw naukowych – powiedziała.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, Kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie i Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej dodał, że w przewlekłej białaczce limfocytowej w pierwszej linii rekomendacje ESMO pokazują, że rola immunochemioterapii jest ograniczona i większość pacjentów powinna dostawać terapie celowane, z których część jest terapiami ograniczonymi w czasie.
Eksperci ponowili rekomendację refundacji podskórnej postaci daratumumabu.
Prof. Peter Hillmen z Uniwersytetu w Leeds i National Cancer Research Institute Haematological Group dodał, że po chemioterapii remisja trwa średnio trzy lata i dochodzi do progresji. Celowane terapie są bardziej skuteczne, a im wcześniej je zastosujemy, tym mniejsze ryzyko nawrotu. – Leczenie ograniczone w czasie wenetoklaksem w skojarzeniu z obinutuzumabem trwa rok, a potem pacjent ma normalne życie i u wielu chorych po trzech, czterech latach nie wykrywa się już komórek nowotworowych. Dlatego brytyjski NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) korzystnie ocenił tę terapię i została ona uznana za efektywną kosztowo w porównaniu do dotychczas stosowanego leczenia. Możliwość uniknięcia chemioterapii miała szczególne znaczenie w dobie Covid-19 – poinformował.
Kamień milowy w medycynie – CAR-T
Jedną z zaawansowanych technologii lekowych jest terapia CAR-T. Niestety Polska należy wciąż do nielicznej już grupy krajów UE, w których CAR-T nie jest stosowane w praktyce klinicznej. Dotychczasowe prowadzenie tego leczenia było możliwe dzięki zbiórkom pieniężnym zorganizowanym przez rodziny pacjentów lub darowiznom producenta. – Ta terapia idealnie wpasowuje się w to, czego nam dotychczas brakowało. Prowadzę terapie komórkowe od 20 lat, ale ta jest przełomowa. Można ją zastosować w każdym wieku, również u pacjentów, u których choroba jest zaawansowana i nie poddaje się innemu leczeniu. Wszystkie przeprowadzone terapie CART-T zakończyły się sukcesem – powiedziała prof. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.
Również prof. Dariusz Śladowski, podkreślił przełomowy charakter CAR-T. – Nagle pojawia się produkt, który nie jest ewolucyjnie powiązany z lekami przeciwnowotworowymi znanymi wcześniej. Dzięki technologii CAR-T okazuje się, że mogą być leczeni pacjenci, którzy normalnie skazani byliby na leczenie paliatywne. Pojawia się terapia, która zmienia reguły gry z chorobą i poprawia rokowanie u tych chorych – zaznaczył. W Stanach Zjednoczonych coraz częściej tę terapię przeprowadza się ambulatoryjnie, co nie jest bez znaczenia w dobie pandemii.
Stoimy przed szansą stworzenia polskiej terapii CART- T, dzięki Agencji Badań Medycznych, która finansuje program opracowania i wprowadzenie tej terapii na szeroką skalę. –Podsumowanie efektów nastąpi za 6 lat – prognozuje prof. Lidia Gil.
Dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu zdrowia, podkreślał wagę finansowania terapii zaawansowanych w ochronie zdrowia. Koszt tych terapii, wydaje się relatywnie wysoki. – Jednak w przeliczeniu na cele pacjenta, na życie w lepszym stanie zdrowia, czy na utrzymanie produktywności zawodowej, wydatki te realnie przełożą się na oszczędności dla budżetu państwa – tłumaczył. Ekspert porównał także wydatki na zdrowie w krajach Europy, sugerując, że na tle innych podobnych państw sytuacja w Polsce mogłoby się poprawić. – W przeliczeniu na jedną osobę, na zdrowie wydajemy 1500 euro, sąsiedzi Czesi – 2300 euro, podczas gdy średnia w UE to 2600 euro – wyliczał.
Mimo, że do tej pory w Polsce nie zrefundowano żadnej terapii genowej, genowokomórkowej, czy tkankowej, eksperci patrzą w przyszłość z optymizmem. Uznają, że pandemia COVID-19 spowoduje, iż część podmiotów przyspieszy badania i terapie zaawansowane będą bardziej dostępne również dla polskiej służby zdrowia.
Jak każda wojna, także ta o ludzkie życie i zdrowie wymaga nakładów. Z doświadczenia pandemii powinniśmy wyciągnąć właściwe wnioski na przyszłość. Po pierwsze cieszyć się z postępu nauk medycznych i na pewno nie oszczędzać na zdrowiu – podsumowali współzałożyciele Medycznej Racji Stanu – dr Janusz Meder i prof. Paweł Kowal.
