Na lipcowej liście refundacyjnej zabrakło jednego z podstawowych leków w II-IV linii leczenia szpiczaka plazmocytowego. To wielkie zaskoczenie dla klinicystów, pacjentów oraz producenta leku. Hematolodzy zrzeszeni w Polskiej Grupie Szpiczakowej i Polskim Konsorcjum Szpiczakowym wystosowali apel do ministra Macieja Miłkowskiego w tej sprawie.
Wycofanie leku wzburzyło lekarzy i pacjentów. Hematolodzy zrzeszeni w Polskiej Grupie Szpiczakowej i Polskim Konsorcjum Szpiczakowym podkreślają, że daratumumab jest lekiem przełomowym nie tylko ze względu na mechanizm działania (pierwsze przeciwciało monoklonalne zarejestrowane do terapii szpiczaka), ale również ze względu na wysoką skuteczność (jest najbardziej aktywny w monoterapii ze wszystkich dotychczas zarejestrowanych leków przeciwszpiczakowych). W liście czytamy: Wykreślenie z listy refundacyjnej daratumumabu, jest krokiem wstecz w leczeniu pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego oraz Projektowana decyzja pozbawia polskich chorych jakiegokolwiek dostępu do jednego z najskuteczniejszych w historii leków na szpiczaka plazmocytowego, który i tak był refundowany jedynie w bardzo ograniczonej formie.
Pacjenci nie kryją oburzenia, ale i przerażenia zaistniałą sytuacją, określają jako skandal i barbarzyństwo. Łukasz Rokicki – prezes Fundacji Carita Żyć ze Szpiczakiem im. Wiesławy Adamiec podkreśla, że dla pacjentów ta sytuacja oznacza brak leczenia i przerwanie już trwających terapii -będzie dochodzić do nawrotów choroby, zagrozi to ich zdrowiu, a nawet życiu.
Zdelistowanie daratumumabu jest tym bardziej zaskakujące, że stosunkowo Prezes niedawno AOTMiT wydał pozytywną rekomendację dotyczących formy podskórnej daratumumabu w schemacie D-Vd oraz schematu D-VTD w leczeniu chorych nowo zdiagnozowanych kwalifikowanych do terapii wysokodawkowanej z autologicznym przeszczepieniem komórek macierzystych.
Również przedstawiciele firmy produkującej lek mówią, że ta sytuacja jest dla nich ogromnym zaskoczeniem. W komunikacie firmy deklarują, że dokładają wszelkich starań, aby trwające rozmowy zakończyły się powodzeniem w możliwie najkrótszym terminie, gwarantując pacjentom nieprzerwany dostęp do terapii od 1 lipca br. – deklarują przedstawiciele producenta leku.
W liście czytamy również:
„Daratumumab z powodu bardzo wysokiej skuteczności oraz dobrego profilu bezpieczeństwa udokumentowanego w licznych badaniach trzeciej fazy jest rekomendowany przez międzynarodowe towarzystwa naukowe: m.in.: IMWG (International Myeloma Working Group) oraz ESMO (European Society of Medical Oncology) oraz Polską Grupą Szpiczakową do stosowania na każdym etapie leczenia.W krajach Europy Zachodniej i USA schematy z daratumumabem takie jak D-Rd (daratumumab, lenalidomid, deksametazon), D-VMP (daratumumab, bortezomib, melfalan, deksametazon) i D-VTD (daratumumab, bortezomib, talidomid, deksametazon) stanowią obecnie podstawę pierwszej linii leczenia, co w oczywisty sposób podkreśla wysoką wartość leku.Spośród wielu obecnie zarejestrowanych w Europie schematów immunochemioterapii z daratumumabem w Polsce lek ten jest refundowany tylko w najbardziej ekonomicznym schemacie DVd i dodatkowo w mocno ograniczonej kryteriami Programu Lekowego populacji pacjentów.
Rejestracja schematu DVd została oparta na podstawie wyników badania klinicznego fazy 3 CASTOR, gdzie porównano go z terapią Vd (bortezomib, deksametazon) (Palumbo A, et al. N Engl J Med. 2016). W ostatnio raportowanej analizie dojrzałych wyników tego badania po 52 mc. obserwacji (Weisel K, et al. ASH 2019, poster 3192), wykazano, że redukcja ryzyka progresji choroby lub zgonu u pacjentów otrzymujących schemat DVd wyniosła dla populacji ITT 69% (HR 0,31; 95% CI 0,24-0,39; P <0,0001, mediana PFS 16,7 vs 7,1mc), a w drugiej linii leczenia 79% (HR 0,21, 95% CI 0,15-0,31; P <0,0001, mediana PFS 27,0 vs 7,9 mc).
Jest oczywiste, że w populacji chorych z realnej praktyki klinicznej w Polsce, dodatkowo częściowo zawężonej kryteriami Programu do 3 i 4 linii leczenia, wyniki będą mniej obiecujące. Jednak nie ma podstaw, aby sądzić, że inne metody leczenia byłyby w tej populacji bardziej skuteczne, a także nie ma żadnych niepokojących sygnałów na temat niezadowalającej skuteczności tego schematu z innych krajów, gdzie jest on stosowano znacznie częściej niż w Polsce.
Projektowana decyzja pozbawia polskich chorych jakiegokolwiek dostępu do jednego z najskuteczniejszych w historii leków na szpiczaka plazmocytowego, który i tak był refundowany jedynie w bardzo ograniczonej formie. Byłby to niezrozumiały krok wstecz w rozwoju polskiej hematoonkologii nie tylko ze względu na bardzo dynamiczny rozwoju daratumumabu na świecie, ale również w świetle ostatnich decyzji administracyjnych w Polsce, m.in. pozytywnych rekomendacji Prezesa AOTMiT dotyczących formy podskórnej daratumumabu w schemacie D-Vd oraz schematu D-VTD w leczeniu chorych nowo zdiagnozowanych kwalifikowanych do terapii wysokodawkowanej z autologicznym przeszczepieniem komórek macierzystych.Jesteśmy świadomi ograniczeń, ale wierzymy, że zachowanie dostępu do obecnie refundowanych terapii, a także, w miarę możliwości dalsze rozważne poszerzanie spektrum nowoczesnych opcji leczenia dla wyselekcjonowanych chorych na szpiczaka plazmocytowego, jest kluczowe dla poprawy długości i jakości życia pacjentów z tym niezwykle obciążającym nowotworem. W związku z tym, w imieniu polskich hematologów zwracamy się z prośbą o rozważenie pozostawienia daratumumabu na liście leków refundowanych.”
Innowacje w hematoonkologii – nadzieja dla pacjentów, oszczędność dla systemu
Czy jest szansa na ograniczenie wysokiej śmiertelność wśród chorych z nowotworami krwi na COVID-19?
