Vertex ogłasza wejście na listę refundacyjną w Polsce produktu leczniczego KALYDECO® (iwakaftor) ze wskazaniem dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych, z niektórymi mutacjami bramkującymi w obrębie genu CFTR
Spółka Vertex Pharmaceuticals poinformowała, że od 1 listopada 2020 r. lek na mukowiscydozę KALYDECO® (iwakaftor) znalazł się na wykazie refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.
Zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia, iwakaftor będzie objęty refundacją w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych, u których występuje jedna z następujących mutacji bramkujących w obrębie genu CFTR (klasa III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. Iwakaftor należy do klasy modulatorów CFTR, wzmacniających działanie białka CFTR, którego defekt powoduje mukowiscydozę.
„Refundacja KALYDECO® to duży postęp w poprawie opieki nad chorymi na mukowiscydozę w Polsce” – powiedział Marek Macyszyn, Dyrektor Generalny Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Czechach. „Umożliwi wszystkim kwalifikującym się pacjentom dostęp do opcji terapeutycznej, która wpływa na podstawowy defekt białka będący przyczyną mukowiscydozy – rzadkiej, skracającą życie choroby genetycznej. Dziękuję Ministerstwu Zdrowia za konstruktywny i owocny dialog pomimo wszelkich wyzwań związanych z kryzysem COVID-19”.
Dzięki tej decyzji refundacyjnej Polska dołącza do grona ponad 20 krajów, które uznały kliniczną wartość modulatorów CFTR w leczeniu mukowiscydozy i zdecydowały się objąć je finansowaniem ze środków publicznych. Wśród krajów tych są m.in. Austria, Czechy, Dania, Francja, Niemcy, Irlandia, Włochy, Niderlandy, Rumunia, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo i Stany Zjednoczone.
O mukowiscydozie
Mukowiscydoza jest rzadką, skracającą życie chorobą genetyczną dotykającą około 75 000 osób na całym świecie i około 2000 osób w Polsce. Mukowiscydoza to postępująca, wieloukładowa choroba, która atakuje płuca, wątrobę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe, trzustkę i układ rozrodczy. Przyczyną mukowiscydozy są mutacje genu CFTR, których skutkiem jest brak lub wadliwie działające białko CFTR. Dzieci muszą odziedziczyć dwa wadliwe geny CFTR – po jednym od każdego z rodziców – aby chorować na mukowiscydozę. Chociaż istnieje wiele różnych typów mutacji CFTR, które mogą powodować chorobę, zdecydowana większość wszystkich osób z mukowiscydozą ma co najmniej jedną mutację F508del. Mutacje te, które można określić za pomocą testu genetycznego lub technik genotypowania, powodują brak lub wadliwe działanie białka CFTR, co ostatecznie prowadzi do wystąpienia mukowiscydozy. Wadliwe działanie lub brak białka CFTR skutkuje słabym przepływem soli oraz wody do wnętrza i na zewnątrz komórek w wielu narządach. W płucach prowadzi to do nagromadzenia nadmiernej ilości gęstego, lepkiego śluzu, który może powodować u wielu pacjentów przewlekłe infekcje płuc i ich postępujące uszkodzenie, które ostatecznie prowadzi do śmierci. W Polsce ostatnia wyliczona mediana wieku śmierci osób z mukowiscydozą wynosi 24,2 lat.
O KALYDECO® (iwakaftor)
KALYDECO® (iwakaftor) to pierwszy zarejestrowany lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, mający wpływ na defekt białka będącego przyczyną choroby u osób z określonymi mutacjami w genie CFTR. Znany jako wzmacniacz CFTR, iwakaftor jest lekiem doustnym przeznaczonym do zwiększania światła kanału CFTR na powierzchni komórki w celu poprawy transportu soli i wody przez błonę komórkową, co pomaga nawadniać drogi oddechowe i usuwać z nich śluz.
O Vertex
Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe w celu tworzenia leków zmieniających życie pacjentów z poważnymi chorobami. Firma wprowadziła na rynek wiele terapii, które wpływają na podstawowy defekt białka będącego przyczyną mukowiscydozy – rzadkiej, zagrażającej życiu choroby genetycznej oraz realizuje kilka programów klinicznych i badawczych w mukowiscydozie. Poza badaniami nad mukowiscydozą, Vertex prowadzi obecnie programy badawcze nad szeroką gamą leków małocząsteczkowych w innych poważnych chorobach, wymagających głębokiego zrozumienia biologii człowieka.
Pracuje nad terapiami w zakresie niedoboru alfa-1 antytrypsyny, bólu oraz chorób nerek związanych z genem APOL1. Ponadto Vertex rozwija portfolio terapii genetycznych i komórkowych w leczeniu takich chorób jak niedokrwistość sierpowata, talasemia beta, dystrofia mięśniowa Duchenne’a i cukrzyca typu 1.
Firma Vertex została założona w 1989 roku w Cambridge w stanie Massachusetts. Obecnie zlokalizowana jest w bostońskiej Dzielnicy Innowacji, a jej międzynarodowa siedziba znajduje się w Londynie w Wielkiej Brytanii. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe i biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii i Ameryce Łacińskiej. Vertex jest konsekwentnie uznawany za jednego z najlepszych pracodawców w branży, pozostając przez 11 kolejnych lat na liście Top Employers magazynu Science oraz najlepsze miejsce pracy ze względu na równouprawnienie LGBTQ wg. Human Rights Campaign.
