Hematologia w centrum zmian. Współczesna hematologia należy do tych dziedzin medycyny, w których postęp terapeutyczny w ostatnich latach był szczególnie widoczny. Leczenie celowane, immunoterapia, terapie komórkowe CAR-T, przeciwciała monoklonalne czy nowe schematy leczenia szpiczaka plazmocytowego zmieniły rokowanie wielu pacjentów z nowotworami krwi. Coraz wyraźniej widać jednak, że sama dostępność nowoczesnych leków nie wystarcza, jeśli nie towarzyszy jej odpowiednia diagnostyka, organizacja opieki i finansowanie.
O tych wyzwaniach rozmawiano 28 maja, podczas specjalnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi. W trakcie spotkania zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z ekspertami z zakresu hematologii, diagnostyki, organizacji systemu ochrony zdrowia oraz przedstawicielami pacjentów.
Autorzy raportu zwracają uwagę, że rozwój medycyny personalizowanej powinien obejmować nie tylko wybór leku zgodnego z profilem choroby, ale także sposób prowadzenia terapii, miejsce leczenia, jakość życia pacjenta, jego możliwości funkcjonowania oraz potrzeby wynikające z wieku, stanu zdrowia i sytuacji rodzinnej.
– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.
Leczenie dopasowane do pacjenta
Indywidualizacja terapii w hematologii oznacza podejmowanie decyzji terapeutycznych na podstawie możliwie pełnego obrazu choroby i pacjenta. W praktyce wymaga to dostępu do diagnostyki molekularnej i immunofenotypowej, monitorowania odpowiedzi na leczenie, oceny działań niepożądanych oraz uwzględnienia tego, jak terapia wpływa na codzienne życie chorego.
Eksperci podkreślają, że polscy pacjenci mają dziś dostęp do wielu nowoczesnych terapii hematologicznych, często na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę w tym zakresie odgrywają programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych metod leczenia. Jednocześnie obecny model organizacyjny nadal wymaga zmian, zwłaszcza w obszarze diagnostyki, opieki ambulatoryjnej i koordynacji leczenia.
„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Diagnostyka jako warunek skutecznej terapii
Nowoczesne leczenie hematologiczne coraz częściej zależy od wyniku precyzyjnych badań diagnostycznych. Bez informacji o określonych zmianach genetycznych, markerach molekularnych czy cechach immunofenotypowych choroby nie zawsze możliwe jest prawidłowe zakwalifikowanie pacjenta do terapii celowanej.
W raporcie wskazano, że rozwój diagnostyki powinien iść równolegle z poszerzaniem dostępu do nowych leków. Problemem pozostaje nie tylko dostępność części badań, ale także sposób ich finansowania i organizacji. Dotyczy to szczególnie sytuacji, w których materiał do badań pobierany jest ambulatoryjnie, a pacjent nie powinien być hospitalizowany wyłącznie po to, aby możliwe było sfinansowanie diagnostyki.
„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.
Organizacja leczenia nadal wymaga usprawnień
Wśród najważniejszych wyzwań wymieniano również organizację całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Zdaniem ekspertów, w hematologii coraz większego znaczenia nabiera sprawne prowadzenie pacjenta przez kolejne etapy leczenia, od rozpoznania, przez kwalifikację do terapii, aż po monitorowanie efektów i opiekę po zakończeniu intensywnego leczenia.
Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”
W tym kontekście istotne znaczenie ma planowany rozwój Krajowej Sieci Hematologicznej. Zgodnie z założeniami ma ona umożliwić lepszą współpracę ośrodków, określenie ich referencyjności, uporządkowanie ścieżek pacjenta oraz wprowadzenie jednolitych standardów diagnostyczno-terapeutycznych.
Finansowanie programów lekowych i opieki ambulatoryjnej
Raport zwraca uwagę także na finansowanie leczenia w ramach programów lekowych. Eksperci wskazują, że wprowadzanie nowych terapii i kolejnych linii leczenia wymaga adekwatnego pokrycia kosztów ich realizacji. W przeciwnym razie placówki, mimo formalnej dostępności leczenia, mogą mierzyć się z problemami organizacyjnymi i finansowymi.
Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.
Znaczenie opieki ambulatoryjnej rośnie wraz z rozwojem terapii doustnych i podskórnych. Dla pacjenta oznacza to możliwość leczenia bliżej miejsca zamieszkania, krótszy czas spędzany w placówkach medycznych i mniejsze obciążenie codzienności. Dla systemu ochrony zdrowia może to oznaczać lepsze wykorzystanie zasobów, pod warunkiem że taki model będzie właściwie finansowany i organizacyjnie zabezpieczony.
Głos pacjentów: kontakt, koordynacja i bezpieczeństwo
Podczas posiedzenia przedstawiono również perspektywę pacjentów. Zwracano uwagę na potrzebę lepszego dostępu do lekarza prowadzącego, stałego kontaktu z ośrodkiem oraz większej koordynacji opieki, szczególnie po przeszczepieniu.
Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym. W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”
Z perspektywy pacjentów ważne jest nie tylko to, czy terapia jest dostępna, ale także jak wygląda jej podawanie, ile czasu wymaga dojazd do ośrodka, jak często konieczna jest hospitalizacja i czy chory ma możliwość kontaktu z zespołem prowadzącym leczenie w sytuacji problemów lub działań niepożądanych.
Szpiczak plazmocytowy i znaczenie leczenia bliżej domu
Podczas spotkania zaprezentowano także raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”. Przedstawił go Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”
Wnioski te wpisują się w szerszą dyskusję o tym, jak organizować leczenie hematologiczne w sposób bezpieczny, ale mniej obciążający dla pacjenta. Dotyczy to zwłaszcza chorób przewlekłych, w których terapia trwa długo, a regularne wizyty w ośrodku stają się stałym elementem życia chorego.
Najważniejsze rekomendacje raportu
Autorzy raportu „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych” wskazali kilka obszarów wymagających zmian. Wśród nich znalazło się wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej oraz partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem. Podkreślono również znaczenie rozwoju Krajowej Sieci Hematologicznej jako narzędzia, które może połączyć personalizację terapii z bardziej efektywną organizacją opieki.
Raport wskazuje także na potrzebę stworzenia ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych, zmian w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych oraz utrzymania i rozwoju certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T. Eksperci zwracają uwagę, że ta forma leczenia wymaga odpowiedniego finansowania w ramach odrębnego świadczenia, ponieważ jest procedurą zaawansowaną technologicznie i organizacyjnie.
Wśród priorytetów refundacyjnych na 2026 rok środowisko hematologiczne wskazuje między innymi nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.
Nowoczesna hematologia jako inwestycja w system
Raport podkreśla, że medycyna personalizowana w hematologii ma znaczenie nie tylko kliniczne. Dobrze dobrane leczenie może pozwolić pacjentom dłużej zachować aktywność zawodową i społeczną, ograniczyć liczbę hospitalizacji oraz zmniejszyć koszty pośrednie związane z chorobą.
W tym ujęciu indywidualizacja terapii nie sprowadza się wyłącznie do wyboru najnowszego leku. Obejmuje cały proces opieki: od diagnostyki, przez kwalifikację do leczenia, wybór sposobu podania terapii, monitorowanie odpowiedzi, aż po organizację opieki ambulatoryjnej i wsparcia po intensywnym leczeniu.
Autorzy raportu wskazują, że dalszy rozwój hematologii w Polsce powinien opierać się na modelu, w którym pacjent jest aktywnym uczestnikiem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają skuteczność leczenia, bezpieczeństwo, jakość życia i realne potrzeby chorych.
Zobacz: Szpiczak plazmocytowy: między postępem w leczeniu a wyzwaniami finansowania
Czym jest indywidualizacja terapii w hematologii?
Indywidualizacja terapii oznacza dobór leczenia do konkretnego pacjenta, z uwzględnieniem rodzaju choroby, wyników badań diagnostycznych, stanu klinicznego, odpowiedzi na terapię, działań niepożądanych oraz potrzeb związanych z codziennym funkcjonowaniem.
Dlaczego diagnostyka molekularna jest ważna w leczeniu nowotworów krwi?
Diagnostyka molekularna pozwala określić cechy choroby, które mogą decydować o wyborze terapii celowanej lub innej nowoczesnej metody leczenia. Bez odpowiednich badań nie zawsze możliwe jest właściwe zakwalifikowanie pacjenta do optymalnej terapii.
Jaką rolę pełnią programy lekowe w hematologii?
Programy lekowe umożliwiają finansowanie nowoczesnych terapii hematologicznych. Dzięki nim pacjenci mogą korzystać z innowacyjnych metod leczenia, które często są kosztowne i wymagają określonych kryteriów kwalifikacji.
Czym ma być Krajowa Sieć Hematologiczna?
Krajowa Sieć Hematologiczna ma usprawnić organizację opieki nad pacjentami hematologicznymi. Jej celem jest lepsza współpraca ośrodków, określenie ich referencyjności, wprowadzenie jednolitych standardów diagnostyczno-terapeutycznych oraz poprawa koordynacji leczenia.
Dlaczego eksperci zwracają uwagę na leczenie ambulatoryjne?
Leczenie ambulatoryjne może zmniejszyć potrzebę hospitalizacji i pozwolić pacjentom otrzymywać terapię bliżej miejsca zamieszkania. Jest szczególnie istotne w przypadku terapii doustnych i podskórnych, które mogą być mniej obciążające organizacyjnie dla chorego niż długotrwałe leczenie szpitalne.
Jakie znaczenie mają terapie CAR-T w hematologii?
Terapie CAR-T są jedną z zaawansowanych metod leczenia stosowanych w wybranych nowotworach hematologicznych. Wymagają specjalistycznych ośrodków, odpowiedniej kwalifikacji pacjentów oraz właściwego finansowania, ponieważ ich zastosowanie jest złożone klinicznie i organizacyjnie.
Jakie priorytety refundacyjne wskazano na 2026 rok?
Wśród priorytetów wymieniono między innymi nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z użyciem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.
Źródło: Materiał prasowy dotyczący posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi oraz raportu „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowanego przez All.Can Polska we współpracy z ekspertami z dziedziny hematologii. Dodatkowo: raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?” przedstawiony przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec.
Zobacz: Leczenie nowotworów krwi przyspiesza. Dlaczego czas wciąż decyduje o rokowaniu
Profilaktyka onkologiczna w Polsce: niska zgłaszalność i niewykorzystany potencjał badań
