- Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdza w przyspieszonym trybie ADUHELM™ – pierwszy i jedyny lek na chorobę Alzheimera, który walczy z jej podstawową przyczyną
- Podstawową zmianą patologiczną w przebiegu choroby Alzheimera jest nagromadzenie w mózgu złogów amyloidu beta.
- W badaniach klinicznych aducanumab wykazał po 18 miesiącach leczenia zmniejszenie liczby złogów amyloidu beta o 59 do 71 procent.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła terapię na Alzheimera lekiem aducanumab. Producentem leku jest firma Biogen. Jest to pierwszy zatwierdzony lek na chorobę Alzheimera od prawie 20 lat. Aducanumab to nowy lek na chorobę Alzheimera dopuszczony do obrotu przez FDA, który spowalnia chorobę, powodującą m.in. problemy z pamięcią.
Nowy lek na alzheimera zaakceptowany przez FDA
To zezwolenie jest znaczące pod wieloma względami – zakomunikowała FDA – to pierwszy zatwierdzony lek na chorobę Alzheimera od 2003 roku, ale przede wszystkim jest to pierwsza terapia skierowana na przyczynę choroby, czyli obecność blaszek beta-amyloidowych w mózgu, a nie tylko na objawy, które ona wywołuje – napisała agencja w oświadczeniu.
– Chociaż dane na temat aducanumabu są skomplikowane w odniesieniu do korzyści klinicznych, FDA ustaliła, że istnieją istotne dowody na to, że lek ten zmniejsza ilość blaszek beta-amyloidu w mózgu, co prawdopodobnie będzie korzystne dla pacjentów – napisała FDA w oświadczeniu.
Agencja uzasadniając decyzję wspomniała, że korzyści ze stosowania leku wśród chorych na chorobę Alzheimra przewyższają ryzyko. Dyrektor biura neurobiologii FDA, dr Billy Dunn, napisał, że uważnie wysłuchał obaw komitetu: – Ostatecznie decyzja o tym, czy aducanumab będzie stosowany w leczeniu, zostanie podjęta przez pacjentów, ich rodziny i opiekunów oraz pracowników służby zdrowia. Opinia publiczna może być pewna, że agencja użyła rygorystycznego, opartego na nauce podejścia do oceny tej terapii, biorąc pod uwagę wszystkie dowody we wniosku, a także dobro medyczne wielu pacjentów żyjących z tą chorobą – napisał Billy Dunn.
Lek firmy Biogen ma uderzać przede wszystkim w przyczyny alzheimera, niż zwalczać objawy choroby. Aducanumab celuje w beta-amyloid, białko, które zalega w mózgu i tym samym powoduje zaburzenia w jego pracy, w tym m.in. demencję. Aducanumab jest pierwszym i jedynym lekiem na chorobę Alzheimera, który redukuje nagromadzanie w mózgu złogów amyloidu beta, podstawowej przyczyny tej choroby.
Novo Nordisk ogłasza wejście doustnego semaglutydu w III fazę rozwoju w terapii Alzheimera
Przyspieszone zatwierdzenie oparte jest na danych z badań klinicznych wykazujących wpływ aducanumabu na redukcję złogów amyloidu beta – biomarkera, która z dużym prawdopodobieństwem może przynosić korzyści kliniczne, w tym przypadku zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego pacjenta. Dalsze kroki zatwierdzające, dotyczące wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym/badaniach potwierdzających.
„Ten historyczny moment jest kulminacją ponad dekady przełomowych badań w niezwykle złożonym obszarze, jakim jest choroba Alzheimera. Jesteśmy przekonani, że ten pierwszy w swojej klasie lek zmieni sposób leczenia osób cierpiących na chorobę Alzheimera i będzie bodźcem do nieustannych innowacji w nadchodzących latach” – powiedział Michel Vounatsos, dyrektor generalny firmy Biogen. „Jesteśmy wdzięczni za ogromny wkład tysięcy pacjentów i ich opiekunów, którzy wzięli udział w naszych badaniach klinicznych, jak również za poświęcenie naszych naukowców i badaczy. Wspólnie ze społecznością pracowników systemu opieki zdrowotnej jesteśmy gotowi, aby udostępnić ten nowy lek pacjentom i rozpocząć działania mające na celu rozwiązanie pogłębiającego się globalnego kryzysu zdrowotnego.”
„Firma Eisai od wczesnych lat 80-tych pracuje nad stworzeniem nowych metod leczenia choroby Alzheimera, niestrudzenie dążąc do zrozumienia podstawowych przyczyn tej choroby. Ponad ćwierć wieku spędziliśmy z osobami żyjącymi z chorobą Alzheimera, aby zrozumieć ich potrzeby” – powiedział Haruo Naito, dyrektor generalny firmy Eisai. „Bardzo cieszymy się, mogąc otworzyć nowy rozdział w historii leczenia choroby Alzheimera, dzięki zatwierdzeniu aducanumabu. Ta decyzja może przynieść nową nadzieję na przyszłość dla globalnego sektora opieki zdrowotnej, społeczeństw oraz – co najważniejsze – dla pacjentów i ich rodzin. To wielki krok w kierunku tworzenia systemowych, holistycznych rozwiązań służących ujarzmieniu tej wyniszczającej choroby.”
Skuteczność aducanumabu oceniano w dwóch badaniach klinicznych 3 fazy – EMERGE (badanie 1.) i ENGAGE (badanie 2.) – obejmujących pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodna demencja) z potwierdzoną obecnością złogów amyloidu beta. Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME (badanie 3.). W badaniach tych aducanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów amyloidu beta (o 59 procent [p<0,0001] w badaniu ENGAGE, 71 procent [p<0,0001] w badaniu EMERGE i 61 procent [p<0,0001] w badaniu PRIME).
Profil bezpieczeństwa aducanumabu jest dobrze scharakteryzowany na podstawie wyników uzyskanych od ponad 3000 pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku. Najczęściej zgłaszanym zdarzeniem niepożądanym była obecność nieprawidłowości związanych z amyloidem beta tzw. „ARIA” widocznych w badaniu MRI. Objawy ARIA (-E i/lub -H) zaobserwowano u 41 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg w porównaniu z 10 procentami pacjentów otrzymujących placebo. Objawy kliniczne występowały u 24 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg, u których zaobserwowano ARIA (-E i/lub -H) w porównaniu z 5 procentami pacjentów otrzymujących placebo. Najczęstszym objawem występującym u pacjentów z ARIA były bóle głowy. Inne objawy związane z ARIA to: dezorientacja, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności. Działania niepożądane, które były zgłaszane u co najmniej 2 procent pacjentów leczonych aducanumabem, z co najmniej o 2 procent większą częstotliwością niż u pacjentów otrzymujących placebo, obejmowały: ARIA-E, ból głowy, mikrokrwawienia ARIA-H, patologiczne powierzchniowe gromadzenie hemosyderyny ARIA-H, upadki, biegunkę, splątanie/majaczenie/zmiany stanu świadomości/dezorientację.
W ramach przyspieszonego zatwierdzenia firma Biogen przeprowadzi kontrolowane badanie w celu zweryfikowania korzyści klinicznych płynących ze stosowania aducanumabu u pacjentów z chorobą Alzheimera.
Dr Stephen Salloway, dyrektor programu badań neurologicznych oraz badań nad pamięcią i starzeniem się w Butler Hospital, powiedział: „To zatwierdzenie to ogromny postęp w leczeniu choroby Alzheimera. Redukując złogi amyloidu beta w mózgu, walczymy z jedną z patologii leżących u podstaw tej choroby. Osoby cierpiące na chorobę Alzheimera mogą teraz, wraz z lekarzami prowadzącymi, zadecydować, czy ta metoda leczenia będzie dla nich odpowiednia.”
„Zatwierdzenie aducanumabu jest przełomem w walce o ujarzmienie tej strasznej choroby. Po latach rozczarowań i desperacji ta decyzja organu zatwierdzającego daje nową nadzieję wielu rodzinom i jest bodźcem dla przyszłych inwestycji i innowacji” – dodał George Vradenburg, prezes i współzałożyciel organizacji UsAgainstAlzheimer’s. „Aducanumab był badany u osób z wczesnym stadium choroby Alzheimera, dlatego też bardzo ważne jest, aby nasz narodowy system opieki zdrowotnej – pacjenci, świadczeniodawcy i płatnicy – byli gotowi do wcześniejszego wykrywania, diagnozowania i podejmowania interwencji w celu leczenia choroby.”
Webcast dla inwestorów
Firma Biogen organizuje w dniu 8 czerwca 2021 o godzinie 8:00 ET webcast z transmisją na żywo dotyczący zatwierdzenia aducanumabu. Aby uzyskać dostęp do webcastu, należy wejść w zakładkę dla inwestorów na stronie internetowej firmy Biogen investors.biogen.com. Zarchiwizowana wersja webcastu będzie dostępna po jego zakończeniu.
WSKAZANIA i WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Produkt leczniczy ADUHELM (substancja czynna: aducanumab) nie jest zarejestrowany w Unii Europejskiej.
WSKAZANIA
Aducanumab jest lekiem przepisywanym na receptę stosowanym w leczeniu osób z chorobą Alzheimera.
WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Jakie są najważniejsze dla pacjenta informacje o aducanumabie?
Aducanumab może powodować poważne działania niepożądane, między innymi: nieprawidłowości związane z amyloidem beta tzw. „ARIA” widoczne w badaniu MRI. ARIA to częste działanie niepożądane, które zwykle nie powoduje żadnych objawów, ale może mieć też ciężki przebieg. Najczęściej objawia się jako tymczasowy obrzęk określonych obszarów mózgu, który zwykle z czasem ustępuje. Mogą również wystąpić mikrokrwawienia w lub na powierzchni mózgu z obrzękiem. U niektórych osób mogą pojawić się objawy, takie jak: ból głowy, dezorientacja, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności, choć w większości przypadków obrzęku mózgu nie dochodzi do ich wystąpienia. Przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia aducanumabem lekarz prowadzący pacjenta wykona badanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w celu sprawdzenia, czy nie doszło do ARIA. W przypadku wystąpienia któregokolwiek z wymienionych powyżej objawów pacjenci powinni skontaktować się z lekarzem lub natychmiast udać się do najbliższego szpitalnego oddziału ratunkowego.
Przed rozpoczęciem przyjmowania aducanumabu pacjentki powinny poinformować lekarza o wszystkich chorobach współistniejących oraz o tym, czy: są w ciąży lub planują zajść w ciążę, karmią piersią lub planują karmić piersią. Brak jest informacji na temat tego, czy aducanumab może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku lub czy aducanumab (substancja czynna leku ADUHELM) przenika do mleka matki.
Jakie są możliwe działania niepożądane związane ze stosowaniem aducanumabu? Aducanumab może powodować poważne działania niepożądane, w tym: patrz wyżej „Jakie są najważniejsze dla pacjenta informacje o aducanumabie”.
Poważne reakcje alergiczne. Podczas infuzji aducanumabu zaobserwowano obrzęk twarzy, warg, ust lub języka oraz pokrzywkę. Pacjenci powinni poinformować lekarza, jeśli podczas lub po infuzji aducanumabu wystąpią u nich jakiekolwiek objawy ciężkiej reakcji alergicznej.
Do najczęstszych działań niepożądanych aducanumabu należą: obrzęk obszarów mózgu, któremu mogą (ale nie muszą) towarzyszyć mikrokrwawienia w lub na powierzchni mózgu (ARIA); ból głowy i upadki. Pacjenci powinni skontaktować się z lekarzem w celu uzyskania porady medycznej dotyczącej działań niepożądanych. Pacjenci mogą zgłaszać działania niepożądane do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.
Należy zapoznać się z pełną Charakterystyką Produktu Leczniczego oraz Leksykonem leków.
Informacje o aducanumab-avwa
Aducanumab-avwa – ludzkie przeciwciało monoklonalne, to pierwszy i jedyny lek stosowany w leczeniu choroby Alzheimera, który redukuje złogi amyloidu beta w mózgu będące podstawową przyczyną tej choroby. Aducanumab jest wskazany w leczeniu choroby Alzheimera. Wskazanie to zostało określone w ramach procedury przyspieszonego zatwierdzenia na podstawie zmniejszenia ilości złogów amyloidu beta u pacjentów leczonych tym lekiem. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym / badaniach potwierdzających.
Firma Biogen nabyła w 2007 roku licencję na aducanumab od firmy Neurimmune na podstawie umowy o współpracy w zakresie rozwoju i licencji. Od października 2017 firmy Biogen i Eisai współpracują nad rozwojem i komercjalizacją aducanumabu na całym świecie.
O firmie Biogen
Misja firmy Biogen jest jasna: jesteśmy pionierami w dziedzinie neurologii. Firma Biogen zajmuje się odkrywaniem, opracowywaniem i dostarczaniem innowacyjnych terapii dla osób z ciężkimi chorobami neurologicznymi i neurodegeneracyjnymi na całym świecie. Jako jedna z pierwszych firm biotechnologicznych na świecie została założona w 1978 roku przez Charlesa Weissmanna, Heinza Schallera i Kennetha Murraya oraz laureatów nagrody Nobla: Waltera Gilberta oraz Phillipa Sharpa. Obecnie firma Biogen posiada wiodące portfolio leków wykorzystywanych w leczeniu stwardnienia rozsianego oraz wprowadziła na rynek pierwszy zarejestrowany lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Komercjalizuje także leki biopodobne oparte na zaawansowanych mechanizmach biologicznych i koncentruje się na zaawansowanych programach badawczych dotyczących stwardnienia rozsianego, neuroimmunologii, choroby Alzheimera, zaburzeń nerwowo-mięśniowych, chorób motorycznych, a także obejmujących okulistykę, neuropsychiatrię, immunologię, ostre choroby neurologiczne oraz ból neuropatyczny.
O firmie Eisai Co., Ltd.
Firma Eisai Co., Ltd. jest wiodącą globalną firmą farmaceutyczną z siedzibą w Japonii. Zgodnie z opartą na dbałości o ludzkie zdrowie (ang. human health care, hhc) filozofią firmy, najważniejsi są dla niej pacjenci oraz ich rodziny, a także rozszerzanie zakresu świadczeń, jakie może zapewnić im system opieki zdrowotnej. Poprzez globalną sieć ośrodków R&D, centrów produkcyjnych oraz filii zajmujących się marketingiem firma stara się realizować filozofię hhc, zapewniając innowacyjne produkty do walki z chorobami charakteryzującymi się dużymi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, ze szczególnym ukierunkowaniem na strategiczne obszary, takie jak neurologia i onkologia.
Wykorzystując doświadczenia zdobyte podczas rozwoju i wprowadzania na rynek leku na chorobę Alzheimera, Eisai zamierza stworzyć „Platformę demencji Eisai” – „Eisai Dementia Platform”. W jej ramach firma zamierza zapewniać korzyści dla osób żyjących z otępieniem i ich rodzin, budując „Ekosystem otępienia” (ang. „Dementia Ecosystem”) polegający na współpracy z partnerami, takimi jak: organizacje medyczne, firmy oferujące sprzęt i rozwiązania diagnostyczne, organizacje badawcze i podmioty typu bio-venture, jak również z prywatnymi ubezpieczycielami, podmiotami z sektora finansów, klubami fitness, producentami samochodów, firmami handlowymi i placówkami opieki.
Deklaracja Safe Harbor firmy Biogen
Niniejsza informacja prasowa zawiera oświadczenia wybiegające w przyszłość, w tym oświadczenia złożone zgodnie z tzw. zapisami „safe harbor” zawartymi w ustawie z 1995 r. o reformie postępowania sądowego dotyczącego papierów wartościowych, odnoszące się do: strategii i planów firmy Biogen; potencjału i oczekiwań związanych z działalnością komercyjną firmy Biogen i rozwijanymi programami lekowymi, w tym lekiem ADUHELM; potencjalnych korzyści klinicznych leku ADUHELM, potencjalnych korzyści, bezpieczeństwa i skuteczności leku ADUHELM, planowania i harmonogramu komercyjnego wprowadzenia leku ADUHELM na rynek oraz dostępu do tego leku; przewidywanego wytwarzania, dystrybucji i dostaw leku ADUHELM; leczenia choroby Alzheimera, spodziewanych korzyści i potencjału współpracy firmy Biogen z firmą Eisai, programów rozwoju klinicznego, badań klinicznych oraz prezentacji danych, oraz ryzyka i niepewności związanych z rozwijaniem i wprowadzaniem na rynek leków. Tym odnoszącym się do przyszłości stwierdzeniom mogą towarzyszyć takie słowa, jak „mieć na celu”, „przewidywać”, „uważać”, „móc”, „szacować”, „oczekiwać”, „prognozować”, „cel”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „możliwy”, „przewidywać”, „będzie”, „byłby” oraz inne słowa i określenia o podobnym znaczeniu. Proces rozwoju i komercjalizacji leków wiąże się z wysokim ryzykiem; jedynie niewielka liczba badań i programów rozwoju leków daje efekt w postaci komercyjnego wprowadzenia produktu na rynek. Wyniki z wczesnych etapów badania klinicznego mogą nie pokrywać się całkowicie z pełnymi wynikami lub wynikami z późniejszych etapów bądź innych badań o szerszym zakresie; takie wyniki są niewystarczające do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie leku. Nie należy przypisywać nadmiernego znaczenia tym oświadczeniom i przedstawionym danym naukowym.
Stwierdzenia te wiążą się z ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą istotnie różnić się od tych odzwierciedlonych w takich stwierdzeniach, w tym: niepewność sukcesu w rozwoju i komercjalizacji leku ADUHELM, ryzyka związane z wprowadzeniem leku ADUHELM na rynek obejmujące poziom przygotowania świadczeniodawców do leczenia pacjentów, zdolność do uzyskania i utrzymania odpowiedniej refundacji leku ADUHELM oraz inne nieprzewidziane trudności lub przeszkody; rozpatrywanie wniosków rejestracyjnych może trwać dłużej lub być trudniejsze do zakończenia niż przewidywano; organy regulacyjne mogą zażądać dodatkowych informacji lub dalszych badań, lub mogą nie zarejestrować lub odmówić rejestracji, lub opóźnić rejestrację nowych kandydatów na leki, w tym leku ADUHELM; nieprzewidziane kwestie, które mogą wyniknąć z dodatkowych danych lub analiz uzyskanych w badaniach klinicznych; rzeczywisty czas i treść wniosków składanych do organów regulacyjnych oraz decyzji przez nie podejmowanych odnośnie do leku ADUHELM, wystąpienie niekorzystnych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem, ograniczeń w stosowaniu lub roszczeń z tytułu odpowiedzialności za produkt; ryzyko nieoczekiwanych kosztów lub opóźnień, ryzyko innych nieoczekiwanych przeszkód; ryzyko związane z inwestycjami w nasze zdolności produkcyjne; problemy z naszymi procesami wytwórczymi, brak ochrony i egzekwowania naszych praw do danych, praw własności intelektualnej i innych praw własnościowych oraz niepewność w razie ewentualnych roszczeń i zastrzeżeń do własności intelektualnej; ryzyka wynikające ze współpracy ze stronami trzecimi, ryzyko związane z obecnymi i potencjalnymi przyszłymi reformami systemów opieki zdrowotnej; ryzyko związane z dystrybucją i sprzedażą przez strony trzecie podrobionych lub niezdatnych do sprzedaży wersji naszych produktów; bezpośredni i pośredni wpływ obecnej epidemii COVID-19 na nasze działania biznesowe, wyniki oraz sytuację finansową oraz wszelkie inne ryzyka i niepewności opisane w innych sprawozdaniach przedłożonych przez nas do Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełdy. Stwierdzenia te są oparte na obecnych przekonaniach i oczekiwaniach firmy Biogen i są aktualne wyłącznie na dzień publikacji niniejszej informacji prasowej. Firma Biogen nie zobowiązuje się do publicznej aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji, czy też w inny sposób.
ADU-US-2084
06/21
