Dzieci z fenyloketonurią (PKU), które rodzą się w Polsce, mają pecha. Gdyby urodziły się w innym kraju Unii Europejskiej, miałyby szerszy dostęp do leczenia – w Polsce możliwości są ograniczone, szczególnie w świetle ostatnich zmian. Od 1 września 2020 roku zmieniły się zasady refundacji preparatu specjalnego przeznaczenia żywieniowego dla dzieci powyżej 1. roku życia Milupa PKU 2 mix, który u większości chorych na PKU dzieci pokrywa 80% zapotrzebowania na białko i jest niezbędny do prawidłowego rozwoju.
Za preparat, który do tej pory kosztował 3,20 zł teraz rodzice muszą zapłacić ponad 120 zł za opakowanie. Rada Przejrzystości przy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) uznała że preparaty stosowane w fenyloketonurii są podobne, mogą być stosowane zamiennie i nie muszą wcale kosztować tyle samo, czyli 3,20 zł. To oznacza, że od 1 stycznia 2021 roku również dorośli pacjenci z PKU będą prawdopodobnie musieli dopłacać więcej do swoich preparatów. Niestety, z powodu braku dialogu z Ministerstwem Zdrowia w tej sprawie, pacjenci jeszcze nie wiedzą jaka jest ich sytuacja. Co gorsza, opublikowany właśnie projekt listy leków refundowanych pozbawia nadziei – od stycznia Milupa wciąż z wysoką dopłatą.
Jedno opakowanie starcza na ok. 7 dni… Wielu rodziców po prostu nie stać na to, by miesięcznie dopłacać kilkaset złotych do preparatu. Dieta jest podstawą prawidłowego leczenia fenyloketonurii, ponieważ od dostarczenia odpowiednich składników zależy rozwój intelektualny dziecka. To, co dziś przyjmie organizm, wpłynie na jego funkcjonowanie w przyszłości. Brak dostępu do odpowiednich preparatów żywieniowych, a przez to nie przestrzeganie diety w PKU prowadzi nieuchronnie do upośledzenia umysłowego u dziecka. Osoby z PKU nie muszą różnić się od reszty społeczeństwa, mogą wieść normalne, pełne życie. Warunkiem tego jest dostęp do preparatu i żywności niskobiałkowej. Czy rodzice dzieci z fenyloketonurią mają alternatywę? Tak, ale tylko na papierze, gdyż tańszy preparat, który wyznaczył limit refundacji, jest praktycznie niedostępny, a jednocześnie nieznany lekarzom i rodzicom. Rada Przejrzystości w swojej opinii z 26 października 2020 roku podkreśla, że skoro są trudności w dostępie do preparatu wyznaczającego limit, to możliwe jest uchylenie decyzji administracyjnej, gdyż niezbędne jest zapewnienie ciągłości w dostępie do produktów objętych refundacją. Czy możliwe jest zatem cofnięcie tej decyzji, by chore dzieci miały dostęp do skutecznego postępowania żywieniowego?
Zmiany na liście refundacyjnej, które tak uderzyły w rodziców chorych dzieci, wynikają ze stworzenia grupy limitowej, w której znalazł się preparat Milupa PKU 2 mix. Wysokość limitu ustanowił nowy produkt, który prawie nie jest dostępny w aptekach (tylko w jednej na terenie całej Polski[1]). Dla porównania w większości krajów Unii Europejskiej kolejne preparaty są wprowadzane na listę refundacyjną w takiej samej odpłatności, żeby pacjent mógł wybrać najlepszy preparat dla siebie. Co więcej, pacjenci z fenyloketonurią zwracają uwagę na plany Ministerstwa Zdrowia dotyczące grup limitowych dla innych produktów na fenyloketonurię, co może pogłębić problem, gdyż przestaną być dostępne dla chorych inne preparaty. Ministerstwo chce stworzyć jedną grupę limitową dla wszystkich produktów na fenyloketonurię.
– Utworzenie grupy limitowej we wrześniu dla preparatu Milupa, nie było dobrą decyzją. Najbardziej uderzyła ona w chorych i ich rodziny. Tym bardziej niepokojące są przesłanki co do planów Ministerstwa dotyczące stworzenia grup limitowych dla pozostałych preparatów. Jeżeli zostanie ona podjęta, to dorośli pacjenci również będą musieli więcej dopłacać do swoich preparatów od 1 stycznia 2021 roku. To dla nas bardzo niekorzystne, tym bardziej, że każdy produkt jest inny i nie powinno się ich traktować jako zamienników. Niestety, nikt nie konsultował tej decyzji z organizacjami pacjentów – mówi Maria Słupska z Gdańskiego Stowarzyszenia Przyjaciół Dzieci z Fenyloketonuria.
Zmiany odpłatności dla preparatu Milupa PKU 2 mix mogą doprowadzić do tego, że dzieci przestaną przyjmować jakikolwiek inny produkt. Środowisko medyczne mówi jednym głosem z pacjentami – pozbawienie dostępu do preparatu, który jest podstawą leczenia dla dzieci z fenyloketonurią odbije się niekorzystnie na ich zdrowiu oraz rozwoju intelektualnym i psycho-ruchowym. Fenyloketonuria to wrodzona choroba metaboliczna, w której zaburzony jest metabolizm fenyloalaniny – aminokwasu, którego nadmiar może prowadzić do wielu powikłań, przede wszystkim w ośrodkowym układzie nerwowym. Fenyloalanina jest częścią białka przyjmowanego w pokarmach.
– Pacjenci w fenyloketonurią muszą przestrzegać restrykcyjnej diety eliminacyjnej, która będzie ograniczała dostarczanie białek zawierających fenyloalaninę. Podstawą leczenia jest podawanie specjalnych mieszanek bezfenyloalaninowych, takich jak Milupa PKU 2 mix. Nie ma dwóch identycznych preparatów dla chorych na fenyloketonurię. Różnią się składem, a także smakiem, zapachem, konsystencją, co dla chorych dzieci jest bardzo ważne. Skład produktu, jego jakość, ale też konsekwencja w jego stosowaniu gwarantują, że mali pacjenci będą się prawidłowo rozwijać. Jest to szczególne ważne u dzieci, których układ neurologiczny rozwija się w pierwszych latach życia – wtedy poziom fenyloalaniny, a także zapewnienie właściwego poziomu mikro- i makroelementów jest kluczowe. Wprowadzanie zmian w leczeniu może wpływać bardzo negatywnie na rozwój dzieci – to nieetyczne i nieludzkie – mówi dr n. med. Agnieszka Chrobot z Poradni Chorób Metabolicznych Wojewódzkiego Szpitala Dziecięcego w Bydgoszczy.
W Polsce z budżetu państwa finansowany jest przesiew noworodkowy, który prowadzi do wczesnego wykrywania fenyloketonurii. To tylko potwierdza, że Ministerstwo Zdrowia zauważa wagę jak najszybszego wdrożenia odpowiedniego leczenia w przypadku diagnozy PKU. Podjęte ostatnio decyzje zaprzeczają tej logice i odbierają pacjentom szansę na skuteczne postępowanie dietetyczne. Wydawanie pieniędzy na przesiew noworodkowy, a następnie blokowanie dostępu do nowoczesnego leczenia żywieniowego dla osób, u których wykryto chorobę dzięki przesiewowi jest wyrzucaniem tych pieniędzy w błoto.
Co tak naprawdę, w bardzo praktycznym wymiarze, wydarzyło się w życiu rodzin z dziećmi z fenyloketonurią, obrazuje historia, którą opisuje Pani Aneta z Krakowa:
– Mam dwoje dzieci na preparacie Milupa PKU 2 Mix, który od dnia 01.09.2020r. kosztuje dla pacjenta 129,00 zł (wcześniej 3,20 zł). Jedno dziecko ma 3 latka i potrzebuje miesięcznie 4 opakowania preparatu, a drugie 12 lat i zużywa miesięcznie 7 opakowań, czyli łącznie każdego miesiąca kupuję 11 opakowań preparatu, co w obecnej sytuacji daje miesięcznie kwotę 1 419,00 zł! Fenyloketonuria jest chorobą na całe życie, w której trzeba ściśle przestrzegać diety, co wiąże się z przyswajaniem preparatu 3 razy dziennie do końca życia. Każda jego zmiana wiąże się z trudnościami. Dziecko odmawia wypicia zamiennika preparatu, płacze, wymiotuje – niestety to wszystko skutkuje natychmiastowym wzrostem poziomu fenyloalaniny we krwi, co w dłuższym okresie czasu może spowodować u dziecka upośledzenie umysłowe. Jestem przerażona obecną sytuacją, ponieważ pamiętam, co wydarzyło się w 2012 r., kiedy to z dnia na dzień zostaliśmy pozbawieni refundacji na preparat PKU. I teraz stało się dokładnie to samo. Pragnę dodać, że koszt preparatu to nie jedyny wydatek, który ponosimy w związku z żywnością dla dzieci z PKU. Do tego dochodzi jeszcze żywność niskobiałkowa, która jest bardzo droga. W wielu krajach w Europie żywność niskobiałkowa jest refundowana. U nas, nie dość, że musimy za nią płacić, to jeszcze musimy walczyć o refundację podstawowego preparatu, który naszym dzieciom umożliwia normalne życie. W związku z tym apeluję do Ministerstwa Zdrowia jeszcze raz o wnikliwą analizę i przyjrzenie się problemowi związanemu z refundacją preparatu dla chorych na fenyloketonurię w Polsce. Nie pozbawiajcie naszych dzieci preparatu, który pozwala im prawidłowo się rozwijać.
Z kolei Pani Monika z Rudy Śląskiej, mama 3.5-letniego chłopca bardzo martwi się, skąd brać środki na zakup Milupy PKU 2 mix – Miesięcznie zużywamy 6 opakowań, co oznacza, że musimy zapłacić za preparat 779 zł miesięcznie, a nie jak przed wrześniem 19,20 zł. Próbowałam przestawiać synka na inne preparaty, ale mały ich nie akceptuje, wypluwa, mówi, że są niedobre. To jest dla nas naprawdę ogromny problem, bo zapewnienie odpowiedniej diety to podstawa, tylko skąd my rodzice mamy mieć na to środki? Nasze dzieci były przyzwyczajone do preparatu za 3.20, jak może Ministerstwo Zdrowia raptem podnosić cenę w tak drastyczny sposób?
Pani Anna spod Lublina ma dwie córki w wieku 8 i 11 lat – Od września muszę płacić za preparat Milupa PKU 2 mix prawie 1000 zł, wcześniej płaciłam 25 złotych, skąd mam brać na to środki? A przecież musimy jeszcze kupować żywność niskobiałkową, która też jest bardzo droga. Proszę Pana Ministra Zdrowia o przywrócenie stanu sprzed września. Dieta jest bardzo ważna dla rozwoju naszych dzieci, a my naprawdę nie mamy możliwości płacić tysiąc złotych miesięcznie za jeden tylko preparat.
Na ten problem zwracają również uwagę przedstawiciele organizacji działających na rzecz pacjentów z fenyloketonurią podkreślając, że wielu rodziców nie udźwignie kosztów związanych z zakupem preparatu Milupa PKU 2 mix w nowej cenie. To oznacza, że dzieci przestaną przyjmować produkt, który jest niezbędny do ich prawidłowego funkcjonowania i rozwoju, bo nie będą chciały przyjmować nic innego. Przerwanie leczenia na kilka tygodni może skutkować poważnym pogorszeniem stanu zdrowia i doprowadzić do nieodwracalnych zmian, których być może nie będzie widać od razu, ale z pewnością wpłyną na prawidłowy rozwój dzieci w przyszłości.
– Nie można pozbawiać pacjentów czegoś, co przez lata było dostępne i było podstawą ich leczenia. Przecież te decyzje będą miały wpływ nie tylko na zdrowie pacjentów, ale także na koszty pośrednie. Dzieckiem, które będzie się źle rozwijało, ze względu na uniemożliwienie mu prawidłowego leczenia, będzie musiał zająć się rodzic – a to koszty związane z absencją w pracy, koszty pomocy społecznej czy zasiłków. Czy naprawdę musimy skazywać dzieci na niepełnosprawność i brak akceptacji społecznej? – dodaje dr Agnieszka Chrobot.
Pacjenci i środowisko medyczne są zgodni i od kilku miesięcy apelują do Ministerstwa Zdrowia, aby przywróciło odpłatność ryczałtową za preparat Milupa PKU 2 mix, niestety bez odpowiedzi z Miodowej. Zabiegają również o to, aby nie zmieniać grup limitowych na listach refundacyjnych, co zapewni dostęp do najbardziej odpowiednich preparatów dla wszystkich pacjentów. Niech wszystkie preparaty będą refundowane w tej samej cenie, wtedy lekarze i pacjenci będą mieli najlepszy wybór. Miejmy nadzieję, że decydenci zrozumieją zaniepokojenie i trudną sytuację pacjentów, a czas Świąt będzie dla chorych czasem spokoju. Jest jeszcze czas, by zmienić decyzję, na razie Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt listy. Czy na finalnej liście refundacyjnej na styczeń 2021r. znajdzie się Milupa PKU 2 mix za 3,20?
[1] Gdziepolek.pl [data pobrania: 07.12.2020].
