„Postęp choroby SM, zwłaszcza niepełnosprawności ruchowej, był zdecydowanie niższy u pacjentów leczonych bardzo aktywnie od samego początku” – stwierdził w rozmowie z PAP dr n. med. Robert Bonek, ordynator Oddziału Neurologicznego i Neuroimmunologii Klinicznej Regionalnego Szpitala Specjalistycznego w Grudziądzu.
Stwardnienie rozsiane (Sclerosis Multiplex, SM) to choroba, która dotyka ośrodkowy układ nerwowy powodując uszkodzenie nerwów w mózgu i rdzeniu kręgowym. Diagnozuje się ją najczęściej u osób między 20. a 40. rokiem życia. W Polsce liczbę chorujących na SM szacuje się na ok. 46 tysięcy.
O nowych możliwościach leczenia SM rozmawiamy z dr. n. med. Robertem Bonkiem, ordynatorem Oddziału Neurologicznego i Neuroimmunologii Klinicznej Regionalnego Szpitala Specjalistycznego w Grudziądzu, wiceprzewodniczącym Doradczego Komitetu Medycznego Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, członkiem zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
W ostatnim czasie zaszły ogromne zmiany w sposobie leczenia osób ze stwardnieniem rozsianym (SM). Którą z nich można uznać za najistotniejszą?
Najbardziej istotną zmianą ostatnich lat jest wprowadzenie koncepcji HET (z ang. Highly Effective Treatment), czyli leczenia wysokoefektywnego od samego początku choroby. Ostatnie wytyczne Europejskiej Akademii Neurologii oraz Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badań Stwardnienia Rozsianego jasno wskazują kierunek terapeutyczny, czyli leczymy jak najwcześniej lekami o możliwie najwyższej skuteczności. Zgodnie z obecnymi założeniami leczenie należy rozpocząć wtedy, kiedy dominuje faza zapalna, a nie neurozwyrodnieniowa, ponieważ leki, którymi dysponujemy, działają głównie na tym etapie SM.
W ostatnich latach ukazała się seria prac naukowych, w których na podstawie danych z ośrodków prowadzących leczenie chorych na stwardnienie w różnych częściach świata, porównano skuteczność tzw. leków platformy, czyli podstawowych, do leków o wysokiej skuteczności. Okazało się, że postęp choroby, zwłaszcza niepełnosprawności ruchowej był zdecydowanie niższy u pacjentów leczonych bardzo aktywnie od samego początku. Co więcej, badania te wykazały, że to, czego część środowiska lekarskiego bardzo się obawiała, czyli działania niepożądane po tzw. nowych lekach, występują znacznie rzadziej, niż myślano. Wyniki badań z różnych ośrodków były zbieżne. To właśnie legło u podstaw wprowadzenia koncepcji HET.
Pojawiły się też nowoczesne, skuteczne terapie. O jakie leki chodzi?
W ostatnich latach zarejestrowano kilka nowych leków. Pierwszym był siponimod, selektywny modulator receptora S1P, stosowany w leczeniu chorych z aktywną postacią wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego. Dotychczas nie mieliśmy takim pacjentom nic do zaproponowania. Siponimod jest to pierwsza opcja terapeutyczna modyfikująca przebieg choroby, o potwierdzonej skuteczności. Do leczenia ww. lekiem będą się kwalifikować jedynie pacjenci, u których oprócz potwierdzonego, stałego postępu niesprawności, występują nadal zaostrzenia kliniczne, czyli rzuty, lub obecne są cechy aktywności radiologicznej, stwierdzane w badaniu MRI. Niestety, chorym z postacią nieaktywną, nadal możemy zaproponować jedynie leczenie objawowe i rehabilitacyjne.
W ostatnich dwóch latach Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała kolejne dwie cząstki z grupy selektywnych modulatorów receptora S1P tj. ozanimod i ponesimod. Mają one zastosowanie w terapii rzutowej postaci stwardnienia rozsianego. Ostatnia rejestracja także dotyczy chorych z tej grupy – wprowadzono ofatumumab, przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20 na limfocytach B.
Czy te leki są już dostępne dla polskich pacjentów i czy obecnie są oni już leczeni na światowym poziomie?
Oczywiście, rejestracja nie równa się refundacji. Do listopada br. czekaliśmy na wprowadzenie tych leków do programu lekowego Ministerstwa Zdrowia. Aktualnie wszystkie powyższe cząstki są już refundowane, dlatego można powiedzieć, że rzeczywiście aktualnie mamy możliwość leczenia naszych pacjentów na światowym poziomie. Właściwie poza jednym lekiem, który jest dostępny na świecie, a nie jest w Polsce refundowany, dysponujemy możliwością stosowania wszystkich zarejestrowanych leków. Preparat, o którym wspomniałem, jest rozwinięciem dostępnego już leku, więc brak jego refundacji nie wpływa istotnie na krajobraz terapeutyczny, dotyczący leczenia SM. Należy pamiętać, że stosowanie leków immunomodulujących czy też selektywnych leków immunosupresyjnych jest obwarowane jasno określonymi zapisami, czy to w ramach charakterystyki produktu leczniczego, czy też zapisami programu lekowego, więc nie u wszystkich naszych chorych będzie możliwość ich zastosowania.
Od 1 listopada br. nastąpiło złagodzenie kryteriów kwalifikacji do II linii leczenia oraz poszerzenie opcji terapeutycznych w I linii dla pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM. Co oznaczają te zmiany dla samego pacjenta i dla lekarzy?
Bardzo istotne jest poszerzenie opcji terapeutycznych w ramach tzw. I linii. Trzy nowe leki, które wcześniej wymieniałem, znakomicie wpisują się w koncepcję HET. Cechują się wyższą lub zdecydowanie wyższą skutecznością niż dotychczas stosowane przez nas leki podstawowe. Przy wysokiej efektywności nie ma zaburzonego balansu w zakresie bezpieczeństwa terapii, co jest niezmiernie ważne dla naszych chorych i dla nas, lekarzy prowadzących terapię SM.
Istotne jest również złagodzenie kryteriów kwalifikacji do II linii terapeutycznej. Wpłynie to na skrócenie czasu potrzebnego do wdrożenia terapii o najwyższej efektywności. W przebiegu nieskuteczności leczenia dochodzi do nieodwracalnych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym, dlatego też tak ważne jest, aby jak najszybciej wdrożyć terapię, która w pełni będzie pozwalała na kontrolowanie przebiegu choroby. Mam nadzieję, że wszystkie powyższe zmiany spowodują, że nasi pacjenci będą mogli funkcjonować w sposób niezaburzony zarówno w życiu rodzinnym, jak i społecznym.
Nowe terapie mają różnorodne drogi podania leku. Jak postać leku wpływa na jakość życia pacjentów?
Są pacjenci, którzy cenią sobie możliwość podania leku w formie doustnej, zwłaszcza raz na dobę. Tabletki, zawsze można zabrać ze sobą do walizki i wyjechać z nimi nawet na koniec świata. Taką formę mają ozanimod, ponesimod czy siponimod. Z drugiej strony mamy ofatumumab, podawany podskórnie raz na miesiąc czy dożylny okrelizumab, stosowany raz na 6 miesięcy. Są wygodne w użyciu i praktycznie pozwalają chorym na funkcjonowanie bez większej potrzeby pamiętania o przyjmowaniu leków. Dają im pełną swobodę działania, co jest nieobojętne zwłaszcza dla osób młodych i aktywnych zawodowo. Można powiedzieć, że taka terapia prawie pozwala na to, aby zapomnieć o chorobie.
Czy można przyspieszyć diagnostykę SM?
Wydaje się, że aktualnie z diagnostyką stwardnienia rozsianego nie jest źle. Jest bardzo duża świadomość wśród wszystkich neurologów, dotycząca rozpoznania choroby. Patrząc z perspektywy lat doszło tutaj do olbrzymiego przyspieszenia.
Czy obecne terapie wpływają korzystnie na funkcje poznawcze chorego?
Zaburzenia funkcji poznawczych w przebiegu stwardnienia rozsianego to niezmiernie ważny problem. Przecież to właśnie deficyty poznawcze, a nie motoryczne, odpowiadają głównie za negatywny wpływ na jakość życia chorych. To ich wynikiem często jest wycofanie społeczne i zawodowe pacjentów, a także zaburzenia funkcjonowania rodzinnego.
Zaburzenia mogą pojawić się na każdym etapie choroby, również najwcześniejszym i niestety dotyczą większości naszych pacjentów. Ocena wpływu badanego leku na funkcjonowanie poznawcze jest jednym z kluczowych parametrów wpływających na określenie skuteczności leczenia. Dla mnie osobiście jest to priorytetowy aspekt terapii. Dlatego też uważam, że równie istotne, jak badania neuroobrazowe, znaczenie ma badanie neuropsychologiczne, zwłaszcza podczas monitorowania skuteczności leczenia. W przypadku nowych leków np. ozanimod cechował się ewidentną efektywnością w tym zakresie, powodując u większości osób leczonych w ramach badań klinicznych, stabilizację a nawet poprawę w zakresie funkcjonowania poznawczego.
Kluczowe znaczenie ma stosowanie leków modyfikujących przebieg choroby, takich jak ozanimod, ponieważ nie dysponujemy obecnie lekami objawowymi, które mogłyby wpływać na poprawę funkcji poznawczych i niwelować występujące deficyty. Jako terapię wspomagającą można zalecić rehabilitację kognitywną, w wyniku której dochodzi do aktywacji określonych struktur mózgu, co poprzez zwiększenie tzw. rezerwy poznawczej będzie miało długofalowy wpływ na zachowanie funkcji wyższych.
Źródło informacji: PAP MediaRoom
Jak leczyć agresywną postać stwardnienia rozsianego?
Optymalne leczenie stwardnienia rozsianego hamuje zanik mózgu i pozwala na aktywność zawodową
