Czy jesteśmy świadkami przełomu w leczeniu stwardnienia rozsianego?

Wysoko efektywne terapie zmieniły podejście do leczenia stwardnienia rozsianego – podkreślają eksperci.

• Jeszcze do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów z SM rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego. Coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku terapii stosuje się wysoko efektywne terapie (tzw. HET – highly effective treatment).
• Badania wykazują, że wprowadzenie ich od początku leczenia powoduje zatrzymanie procesu rozwoju choroby i wiąże się z mniejszym postępem niepełnosprawności po 6-10 latach1 niż w przypadku rozpoczęcia terapii w późniejszym przebiegu choroby.
• W leczeniu pacjentów z SM, czas odgrywa kluczową rolę, dlatego tak istotne jest zatrzymanie rozwoju choroby już na samym początku. Pozwala to na wyhamowanie procesu powstawania zmian w mózgu i rdzeniu kręgowym. Taką możliwość daje nam wdrożenie wysoko efektywnych terapii we wczesnym stadium choroby, która obecnie wykorzystywana jest dopiero w II linii leczenia, kiedy nie mamy już wpływu na zaistniałe zmiany – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, Dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, Kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.

Pierwszy kamień milowy w leczeniu SM 

Stwardnienie rozsiane jest jedną z najczęstszych chorób ośrodkowego układu nerwowego  o charakterze zapalno-demielizacyjnym. W Polsce choruje na nią ok. 45 tys. osób, najczęściej pojawia się w populacji u tzw. młodych dorosłych, czyli między 20. a 40. rokiem życia, 70% to kobiety. SM to choroba heterogenna. U każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną (RRSM), pierwotnie postępującą (PPSM)  i wtórnie postępująca (SPMS). 

Jeszcze do niedawna leczenie na stwardnienie rozsiane było możliwe jedynie u pacjentów  z rzutowo-remisyjną postacią SM. Chorzy na postać pierwotnie postępującą nie mieli wskazanej żadnej skutecznej terapii. Sytuacja wyglądała podobnie w przypadku postaci wtórnie postępującej, w której dostępne w ramach programów lekowych terapie dla postaci rzutowo-remisyjnej modyfikujące przebieg choroby nie wykazują skuteczności w przypadku SPMS. 

– Obecnie obszar stwardnienia rozsianego to jeden z najszybciej rozwijających się obszarów terapeutycznych. Widać to w tempie rejestracji nowych terapii o innowacyjnym mechanizmie działania. Rozwój medycyny w tym obszarze sprawił, że pacjenci, cierpiący na dotąd nieleczone postaci SM, zyskali możliwość leczenia za pomocą nowoczesnych terapii, które spowalniają znacząco rozwój choroby – tłumaczy prof. Halina Bartosik-Psujek, Konsultant województwa podkarpackiego w dziedzinie neurologii, Prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego  i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.  – Zgodnie z danymi najnowszego Atlasu SM2 , Polska jest krajem, w którym chorzy mają dostęp do wszystkich leków zgodnych z zaleceniami klinicznymi. Wyjątek stanowi terapia dla pacjentów zmagających się z postacią wtórnie postępującą – jest to ostatnia grupa pacjentów, która wciąż czeka na dostęp do terapii – dodaje profesor Bartosik-Psujek. 

Zmiana tradycyjnego schematu leczenia  

Najczęściej powtarzanym schematem leczenia stwardnienia rozsianego jest rozpoczęcie terapii od leku z tak zwanej pierwszej linii leczenia o niższej skuteczności, a w momencie pogorszenia stanu zdrowia pacjenta zmienia się terapię na lek z drugiej linii leczenia  o wyższej skuteczności.  

– Tradycyjne przekonanie o rozpoczęciu leczenia od terapii mniej inwazyjnej opierało się głównie na chęci uniknięcia leków o długim czasie działania na układ immunologiczny, a także wyborze leku bardziej bezpiecznego dla pacjenta, o niższym występowaniu skutków ubocznych. Dziś, dzięki kilkuletnim badaniom wiemy, że bezpieczeństwo terapii podstawowych i wysoko efektywnych jest porównywalne. Przykładem może być ofatumumab, lek, który może zaoferować pacjentom wysoce skuteczne i bezpieczne leczenie nawet we wczesnym stadium choroby, a tym samym zapobiegać wczesnemu postępowi niesprawności – tłumaczy prof. Krzysztof Selmaj. Stwardnienie rozsiane to choroba autoimmunologiczna, więc jeśli stany zapalne zostaną skutecznie zatrzymane na początku choroby, to procesy neurodegeneracyjne nie wystąpią lub zostaną znacząco opóźnione. Wprowadzenie terapii o wysokim poziomie bezpieczeństwa na poziomie I linii i skuteczności II linii leczenia daje możliwość pacjentowi  i lekarzowi wyboru optymalnego leczenia w ramach terapii SM – puentuje.  

Badania przeprowadzone wśród pacjentów wykazują, że stosowanie leków skutecznych  i wysoko skutecznych należy do głównych oczekiwań osób chorujących na stwardnienie rozsiane (87%).3 Dzięki temu pacjenci mają pewność, że otrzymuje najbardziej efektywne leczenie, które zatrzymuje postęp choroby.  

– Jednym z głównych priorytetów w leczeniu stwardnienia rozsianego powinien być wczesny dostęp do wysoko efektywnych terapii zgodnie z europejskimi standardami. Oprócz ich skuteczności i profilu bezpieczeństwa, dla pacjenta zachęcający może być również sposób podawaniu terapii, który umożliwia dostosowanie jej do preferencji chorego. Poza tradycyjnymi tabletkami i wlewami pojawiają się także iniekcje podskórne, dawkowane samodzielnie raz w miesiącu przy pomocy wstrzykiwacza podobnego do tego, który jest stosowany u pacjentów z cukrzycą. Taki sposób podania pozwala na zindywidualizowanie terapii i dostosowanie jej do potrzeb chorego, z uwzględnieniem nie tylko aktywności choroby, ale i planów życiowych – wyjaśnia dr n. med. Elżbieta Jasińska z Poradni Neurologicznej RESMEDICA w Kielcach. –  Z mojej praktyki klinicznej wynika, że sposób podania leku bez konieczności hospitalizacji i premedykacji znacząco wpływa na jakość życia , ale też motywację pacjenta do leczenia. Tym samym zmniejsza szansę na odejście od terapii. Brak konieczności tak częstych wizyt lekarskich może również pozytywnie wpłynąć na optymalizację modelu opieki – puentuje dr Jasińska. 

Najnowsze rekomendacje dotyczące skrócenia czasu do diagnozy i rozpoczęcia leczenia SM

SM: skrócenie czasu między diagnozą a leczeniem jest możliwe 

References 

1. Piqray (alpelisib) Prescribing Information. East Hanover., New Jersey, USA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; May 2019. 

1. André F, Ciruelos E, Rubovszky G. Alpelisib for PIK3CA-Mutated, Hormone-Receptor-Positive Advanced Breast Cancer. N Eng J Med 2019. 

1. Globocan 2018 (WHO), Cancer Today: Estimated number of new cases in 2018, worldwide, females, all ages_1_ 2018. 

1. Gheorghe D. Breast Cancer. Decision Resources. July 2017:1-338. 

1. Tolaney S, Toi M, Neven P, et al. Presented at: 2019 American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting; March 29-April 3, 2019; Atlanta, GA. 

1. Di Leo A, Johnston S, Seok Lee K, et al. Lancet Oncol. 2018;19(1):87-100. 

1. Moynahan ME, Chen D, He W, et al. Br J Cancer. 2017;116(6):726-730002E 

1. The Cancer Genome Atlas Network. Comprehensive molecular portraits of human breast tumours. Nature. 2012;490(7418):61-70. 

1. Sobhani N, Roviello G, Corona SP et al. The prognostic value of PI3K mutational status in breast cancer: a meta-analysis. J Cell Biochem. 2018;119(6):4287-4292. 

1. Sabine V, Crozier C, Brookes C, et al. Mutational analysis of PI3K/AKT signaling pathway in tamoxifen exemestane adjuvant multinational pathology study. Journal of Clinical Oncology. 2014;32:2951-2958. 

1. Miller TW, Rexer BN, Garrett JT, et al. Mutations in the Phosphatidylinositol 3-Kinase Pathway: Role in Tumor Progression and Therapeutic Implications in Breast Cancer. Breast Cancer Res. 2011.  

1. Saal LH, Johansson P, Holm K. Poor prognosis in carcinoma is associated with a gene expression signature of aberrant PTEN tumor suppressor pathway activity. PNAS. 2007;104(18):7564-7569. 

1. Thomssen, C., et al. (2020, February 10). International Consensus Conference for Advanced Breast Cancer, Lisbon 2019: ABC5 Consensus – Assessment by a German Group of Experts. Retrieved June 16, 2020, from https://www.karger.com/Article/FullText/505957 

NR KLIRENS: PL2109235324