Raport „Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski” prezentuje propozycje rozwiązań, których implementacja prowadziłaby do poprawy sytuacji polskich pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi. Raport opublikowano pod koniec 2020 roku. Przygotowali go eksperci kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz PEX PharmaSequence.
Choroby rzadkie (ang. rare diseases) to jednostki chorobowe o niskiej częstości występowania w populacji. Szacuje się, że na świecie zidentyfikowanych jest ok. 8 tys. chorób rzadkich. W Polsce choroby rzadkie dotykają ok. 2-3 mln Polaków. To ok. 6-8 proc. populacji Polaków. Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi muszą zmagać się z wieloma problemami polegającymi m.in. na:
-
braku lub niedostępności terapii przyczynowych,
-
niedostatecznej świadomości jednostki chorobowej wśród lekarzy i pacjentów,
-
ograniczonej dostępności diagnostyki,
-
ograniczonej widoczności w systemie ochrony zdrowia,
-
ograniczeniami w sferze psychospołecznej.
Jak wynika z raportu Kompleksowe rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga reorganizacji opieki nad tą grupą pacjentów, co związane jest z istotnym wysiłkiem organizacyjnym i finansowym po stronie systemu ochrony zdrowia. W świetle ograniczonych możliwości systemowych, skala koniecznych zmian jest prawdopodobnie główną przyczyną, z powodu której od 2009 roku Polska nie przyjęła i nie podjęła się wdrożenia strategii dotyczącej chorób rzadkich, pomimo rekomendacji Rady Europejskiej.
Ograniczenia w dostępności terapii są jednymi z istotnych zagadnień w terapii chorób rzadkich. Z jednej strony jest to wynik braku prac badawczych nad nowymi terapiami, z drugiej zaś decyzji poszczególnych krajów o niepodejmowaniu działań na rzecz udostępnienia pacjentom terapii w osiągalnym dla nich koszcie.
Decydenci systemów ochrony zdrowia, zarówno na poziomie europejskim, jak i w poszczególnych państwach zdają sobie sprawę z trudności dotyczących rozwoju produktów leczniczych w chorobach rzadkich. Stąd też już w grudniu 1999 roku, rozporządzeniem 141/2000 Parlamentu Europejskiego wprowadzono system zachęt, głównie o charakterze niefinansowym, ukierunkowanych na wsparcie podmiotów rozwijających takie terapie. Skutkiem tego jest m.in. zwiększona ilość produktów dopuszczanych do obrotu przez EMA (co roku dotyczy to 80 – 90 leków odpowiadających na potrzeby terapeutyczne dot. leków rzadkich).
Wśród krajów europejskich interesariusze obszaru chorób rzadkich wskazują na Francję oraz Niemcy jako przykłady krajów w których dostępność terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest najlepsza. Ocena taka wynika w pierwszym przypadku ze stworzenia systemu wykrywania chorób rzadkich, szybkiego wprowadzania do użycia nowych leków oraz dostępności terapii w trybie compassionate use. Drugim z wskazywanych argumentów jest kwestia przeznaczania specjalnych środków finansowych umożliwiających szybkie obejmowanie terapii refundacją.
W wielu krajach europejskich podejmowane są inicjatywy, mające na celu zwiększenie dostępności do terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Co do zasady można przyporządkować je do następujących typów:
- większa elastyczność w ocenie technologii medycznych niż ma to miejsce w chorobach powszechnych (np. Belgia, Francja, Włochy, Szwecja, Holandia);
- większa elastyczność w zakresie oceny dowodów potwierdzających efektywność kliniczną;
- zwolnienie z konieczności przedstawiania oceny farmakoekonomicznej (np. Belgia, Słowacja);
- odmienne podejście do oceny technologii medycznej, w tym analiza wielokryterialna (np. Bułgaria, Holandia, Rumunia, Szwecja, Włochy (Lombardia);
- refundacja w okresie przejściowym (np. Czechy);
- przyśpieszony proces oceny (np. Francja);
- zwolnienie z konieczności udowodnienia korzyści terapeutycznych, jeśli koszt terapii nie przekracza określonego poziomu (np. Francja, Niemcy);
- indywidualizacja podejścia do oceny terapii stosowanych w chorobach rzadkich (np. Szwecja);
Warto zauważyć, że różnice w postępowaniu refundacyjnym dla terapii w chorobach rzadkich są stosowane nie tylko w krajach o wysokim PKB, ale również w krajach o poziomie PKB per capita porównywalnym do polskiego.
W badaniu „W.A.I.T. Indicator 2019 Survey” opublikowanym przez EFPIA Polska znajduje się na 27. miejscu spośród 33 krajów w zestawieniu dostępności sierocych produktów leczniczych oraz ostatnim w zakresie czasu do momentu zapewnienia dostępu do terapii.
Pomimo zauważalnej w ostatnich latach pozytywnej zmiany w podejściu Ministerstwa Zdrowia do obejmowania refundacją nowych terapii w chorobach rzadkich, zarówno klinicyści, eksperci HTA, jak i pacjenci widzą konieczność prac nad poprawą sytuacji.
Zagadnienia związane z koniecznością podjęcia działań na rzecz zwiększenia dostępności terapii dla polskich pacjentów z chorobami rzadkimi zostały poruszone w oficjalnych dokumentach opracowanych przez stronę rządową, lub na którymi prace wciąż trwają:
- Polityka Lekowa Państwa na lata 2018-2022,
- projekty Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich,
- projekty nowelizacji Ustawy Refundacyjnej.
Zarówno w dokumentach, jak i w debacie towarzyszącej pracy nad nimi postawiono trafne diagnozy oraz przygotowano propozycje skutecznych rozwiązań. Jednak ze względu na skalę ich wdrożenia oraz koszty z tym związane nie zostały jeszcze podjęte decyzje o szerokim przejściu do fazy wdrożenia zmian systemowych.
Mając na uwadze powyższe, w raporcie zaproponowano rozwiązania dotyczące przede wszystkim barier o charakterze formalnym i administracyjnym. Rozwiązania te mogą być zaimplementowane niemal „od ręki”, dotyczą głównie wyzwań w zakresie systemu refundacji, a ich wdrożenie w istotny sposób może przyczynić się do zwiększenia liczby terapii dostępnych w Polsce dla pacjentów z chorobami rzadkim.
Rekomendacje podstawowe
Rekomendacje dodatkowe
