Pacjenci z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym nadal nie mają w Polsce refundowanego dostępu do terapii CAR-T. W pierwszej instancji Ministerstwo Zdrowia wydało negatywne decyzje dotyczące dwóch technologii, jednak postępowania nie są zakończone – obecnie rozpatrywane jest jeszcze jedno odwołanie. Hematolodzy przekonują, że ten czas powinien zostać wykorzystany do wypracowania modelu finansowania, który pozwoli objąć leczeniem precyzyjnie wybraną grupę pacjentów, a jednocześnie ograniczy ryzyko po stronie płatnika publicznego.
Terapia CAR-T jest jedną z najbardziej zaawansowanych form immunoterapii. W jej przygotowaniu wykorzystuje się pobrane od pacjenta limfocyty T, które są następnie modyfikowane genetycznie w taki sposób, aby rozpoznawały określony antygen na komórkach nowotworowych. Po namnożeniu komórki podaje się choremu w jednorazowej infuzji. W szpiczaku plazmocytowym stosowane są terapie ukierunkowane na antygen BCMA obecny na komórkach nowotworowych.
Prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierujący Ośrodkiem Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych, podkreśla, że nie jest to kolejna modyfikacja dotychczasowego schematu farmakoterapii, lecz odmienna biologicznie strategia leczenia. – Jest to odmienna biologicznie strategia terapeutyczna, która wykorzystuje własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Jej skuteczność jest bardzo wysoka – sięga niemal 100 proc. Obecnie nie ma lepszego leczenia dla chorych na szpiczaka nawrotowego lub opornego na terapię – powiedział hematolog w rozmowie z PAP.
Warto przy tym zaznaczyć, że wskazywana przez eksperta wartość odnosi się do bardzo wysokiego odsetka odpowiedzi obserwowanego w określonych grupach uczestników badań, a nie do wyleczenia niemal wszystkich pacjentów.
Jednorazowe podanie i możliwość długiej remisji
Znaczenie terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym wynika nie tylko z wysokiego odsetka odpowiedzi, ale również z możliwości uzyskania głębokiej i trwałej remisji bez konieczności ciągłego przyjmowania kolejnych leków. Badanie III fazy CARTITUDE-4 porównywało ciltacabtagene autoleucel ze standardowymi schematami leczenia u dorosłych chorych na nawrotowego i opornego na lenalidomid szpiczaka, którzy wcześniej otrzymali od jednej do trzech linii terapii. W badaniu wykazano zmniejszenie ryzyka progresji lub zgonu oraz korzyść w zakresie przeżycia całkowitego.
Doświadczenia z polskich ośrodków pochodzą na razie przede wszystkim z badań klinicznych. Dr Wojciech Legieć, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli, poinformował, że jego zespół zakwalifikował do jednego z takich badań 16 osób.
– Od połowy 2023 r. tylko jeden z nich miał progresję szpiczaka i musieliśmy zastosować inne leczenie. Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii – powiedział specjalista.
Takie wyniki nie oznaczają, że CAR-T jest terapią odpowiednią dla każdego chorego. Jej zastosowanie wymaga dokładnej kwalifikacji, odpowiedniej sprawności organizmu oraz przeprowadzenia całej procedury w wyspecjalizowanym ośrodku. Konieczne jest również monitorowanie poważnych działań niepożądanych, w tym zespołu uwalniania cytokin, powikłań neurologicznych, zakażeń i przedłużających się zaburzeń morfologii krwi.
Dwie terapie i negatywne decyzje w pierwszej instancji
Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że prowadzone były dwa postępowania dotyczące refundacji terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Pierwsze obejmowało ciltacabtagene autoleucel w drugiej i trzeciej linii leczenia, drugie – idecabtagene vicleucel od trzeciej linii.
W obu przypadkach wydano negatywne decyzje refundacyjne w pierwszej instancji. Resort wyjaśnił, że część kryteriów wymienionych w art. 12 ustawy o refundacji nie została spełniona. Jednym z kluczowych zagadnień była prognozowana wysokość dodatkowych wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia, obliczona na podstawie warunków cenowych przedstawionych przez firmy składające wnioski.
Nie jest to jednak definitywny koniec postępowań. Ministerstwo zaznaczyło, że w odniesieniu do obu technologii trwają procedury w drugiej instancji. Zdaniem hematologów pozostawia to możliwość dalszych negocjacji dotyczących ceny, kryteriów kwalifikacji i mechanizmów dzielenia ryzyka.
W grudniu 2025 roku prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendował objęcie ciltacabtagene autoleucel refundacją w programie lekowym B.54, uzależniając pozytywne stanowisko między innymi od dalszego obniżenia kosztu terapii i rozszerzenia instrumentów dzielenia ryzyka. – To oznacza, że istnieje przestrzeń do poszukiwania takiego mechanizmu finansowania CAR-T, który pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością decydentów za środki publiczne – ocenił prof. Jurczyszyn.
Jednym z głównych problemów negocjacyjnych jest wysoki koszt jednorazowej procedury CAR-T. Eksperci zwracają jednak uwagę, że jej ocena ekonomiczna nie powinna ograniczać się do ceny samego produktu. W przypadku nawrotowego szpiczaka alternatywą jest często wielomiesięczne lub wieloletnie leczenie kolejnymi kombinacjami leków, prowadzone do progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.
Do wydatków na farmakoterapię dochodzą koszty hospitalizacji, leczenia powikłań, regularnych wizyt i diagnostyki. Choroba oraz kolejne terapie mogą również ograniczać możliwość pracy i pełnienia dotychczasowych ról rodzinnych i społecznych. – Ta terapia ogromnie ogranicza koszty powikłań związanych z następującymi po sobie liniami leczenia w modelu klasycznym. Na przykład pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle – ocenił dr Legieć.
Nie oznacza to automatycznie, że CAR-T w każdym przypadku okaże się rozwiązaniem tańszym. Zdaniem specjalistów potrzebna jest analiza obejmująca pełny przebieg leczenia, a nie tylko porównanie ceny pojedynczej procedury z kosztem jednego schematu farmakoterapii.
Dostępne leki nie zawsze można stosować zamiennie
Ministerstwo Zdrowia zwraca uwagę, że program lekowy B.54 zapewnia pacjentom dostęp do wielu nowoczesnych terapii skojarzonych. Od czwartej linii leczenia refundowane są również przeciwciała bispecyficzne, które – podobnie jak CAR-T – angażują limfocyty T do niszczenia komórek szpiczaka. W lipcu 2026 roku do refundacji włączono następne opcje leczenia tej choroby.
Prof. Jurczyszyn przyznaje, że możliwości leczenia szpiczaka w Polsce wyraźnie się poprawiły. Zaznacza jednak, że sama liczba dostępnych technologii nie przesądza jeszcze o możliwości zastosowania optymalnego leczenia u konkretnego pacjenta. Poszczególne terapie mają różne wskazania, miejsce w sekwencji postępowania i kryteria kwalifikacji. Nie każda z nich może więc zastąpić CAR-T u chorego, który szybko przestał odpowiadać na wcześniejsze leczenie.
Znaczenie ma również czas. Przygotowanie CAR-T obejmuje pobranie komórek, ich modyfikację i namnożenie w laboratorium, a następnie odpowiednie przygotowanie pacjenta do infuzji. Jeżeli w tym okresie choroba szybko postępuje, stan chorego może się pogorszyć na tyle, że przeprowadzenie procedury nie będzie już możliwe. – Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać – podkreślił prof. Jurczyszyn.
Czytaj także: Rekomendacja prezesa AOTMiT dotycząca produktu Carvykti z 29 grudnia 2025 roku
Informacja Europejskiej Agencji Leków dotycząca produktu Carvykti
Pacjent zebrał środki na leczenie we własnym zakresie
Jedną z osób oczekujących na CAR-T jest 43-letni kardiolog Wojciech Rychard z Wrocławia. Jak relacjonował w rozmowie z PAP, choroba szybko nawróciła po pierwszej linii leczenia, a na drugą okazała się oporna. Konsultujący go hematolodzy uznali, że terapia CAR-T daje mu obecnie największą szansę na długą remisję.
Pacjent zebrał środki na leczenie podczas prywatnej zbiórki. Przeszedł już procedurę separacji limfocytów, które wysłano do laboratorium w Belgii w celu modyfikacji i namnożenia. Podanie terapii zaplanowano na przełom września i października. – W moim przypadku zastosowanie terapii przeciwciałami bispecyficznymi nie tylko nie daje szansy na tak długą remisję, ale może też uniemożliwić mi w przyszłości skorzystanie z CAR-T lub sprawić, że będzie ona mniej skuteczna – powiedział Wojciech Rychard.
Jego historia pokazuje również ograniczenia finansowania leczenia ze zbiórek. Możliwość zebrania potrzebnej kwoty zależy od sytuacji osobistej pacjenta, jego otoczenia i zasięgu prowadzonej akcji, a nie wyłącznie od wskazań medycznych.
Eksperci proponują leczenie niewielkiej, dokładnie wybranej grupy
Według hematologów ewentualna refundacja CAR-T w szpiczaku nie musiałaby oznaczać finansowania terapii dla setek lub tysięcy osób. Leczenie miałoby być kierowane do kilkudziesięciu starannie zakwalifikowanych pacjentów, u których dotychczasowa terapia przestała działać, a stan kliniczny pozwala jeszcze na bezpieczne przeprowadzenie procedury.
Wśród proponowanych rozwiązań znajdują się precyzyjne kryteria kwalifikacji, prowadzenie leczenia wyłącznie w doświadczonych ośrodkach oraz instrumenty dzielenia ryzyka. Jeden z możliwych mechanizmów przewidywałby zwrot części kosztów przez producenta w przypadku bardzo wczesnego niepowodzenia terapii.
– Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia. Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ją dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego – podsumował prof. Jurczyszyn.
Obecnie terapia CAR-T nie jest w Polsce refundowana w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, choć jest finansowana w niektórych innych nowotworach układu krwiotwórczego. Pacjenci ze szpiczakiem mogą korzystać z terapii dostępnych w programie B.54, w tym – w określonych liniach leczenia – z przeciwciał bispecyficznych. Postępowania refundacyjne dotyczące ciltacabtagene autoleucel i idecabtagene vicleucel są rozpatrywane w drugiej instancji, dlatego ich ostateczny wynik nie jest jeszcze znany.
Najczęściej zadawane pytania
Na czym polega terapia CAR-T?
Od pacjenta pobiera się limfocyty T, które następnie są modyfikowane genetycznie i namnażane w laboratorium. Po przygotowaniu podaje się je choremu, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe.
Czy CAR-T jest w Polsce refundowana w leczeniu szpiczaka?
Nie. Według informacji przedstawionych w materiale terapia CAR-T nie jest obecnie finansowana publicznie w tym wskazaniu. W dwóch postępowaniach wydano negatywne decyzje w pierwszej instancji, ale trwają postępowania odwoławcze.
Czy terapia jest przeznaczona dla każdego chorego na szpiczaka?
Nie. CAR-T wymaga spełnienia szczegółowych kryteriów klinicznych, dobrego stanu ogólnego oraz kwalifikacji przeprowadzonej przez wyspecjalizowany ośrodek.
Czy przeciwciała bispecyficzne mogą zastąpić CAR-T?
Są inną formą immunoterapii angażującą limfocyty T, ale mają własne wskazania i miejsce w sekwencji leczenia. O wyborze terapii decyduje sytuacja kliniczna konkretnego pacjenta.
Dlaczego czas kwalifikacji jest tak ważny?
Szpiczak może szybko postępować. Pacjent spełniający kryteria CAR-T w danym momencie może po kilku miesiącach znajdować się w stanie, który uniemożliwi bezpieczne przeprowadzenie procedury.
Dokumentacja postępowania AOTMiT dotyczącego programu B.54
Badanie III fazy CARTITUDE-4 opublikowane w „The New England Journal of Medicine”
Źródło: Nauka w Polsce
