Choroby rzadkie stanowią jedno z największych wyzwań w medycynie, zwłaszcza w pediatrii, gdzie diagnoza bywa skomplikowana, a dostęp do specjalistycznej opieki ograniczony. Niska częstość występowania tych jednostek chorobowych sprawia, że pacjenci i ich rodziny napotykają trudności w znalezieniu informacji o dostępnych opcjach terapeutycznych, w tym o badaniach klinicznych, które w wielu przypadkach stanowią jedyną szansę na zastosowanie innowacyjnych terapii. Trudności te wynikają między innymi z rozproszonego charakteru danych o badaniach, różnorodnego języka prezentacji informacji oraz braku zcentralizowanych źródeł dostępnych w języku polskim.
W odpowiedzi na te potrzeby powstała platforma www.badaniakliniczne.pl, która gromadzi aktualne dane o badaniach klinicznych prowadzonych w Polsce i w Europie. Szczególne miejsce poświęcono chorobom rzadkim, z możliwością wyszukiwania badań według jednostki chorobowej, wieku pacjenta, lokalizacji czy leku stosowanego w badaniu. Wszystkie publikowane badania są zatwierdzone przez komisje bioetyczne, co gwarantuje bezpieczeństwo i zgodność z obowiązującymi standardami. Opisy badań przygotowano w sposób zrozumiały dla pacjentów i ich opiekunów, włącznie z jasno określonymi kryteriami udziału. Platforma zawiera także informacje o stosowanych terapiach, słownik chorób rzadkich oraz dane o organizacjach wspierających pacjentów i ich rodziny, oferując wsparcie merytoryczne i informacyjne.
Dzięki regularnej aktualizacji danych, platforma ułatwia pacjentom i lekarzom szybkie dotarcie do właściwego ośrodka badawczego, co jest kluczowe w kontekście chorób rzadkich, gdzie każda informacja może decydować o czasie rozpoczęcia terapii i jej skuteczności. Dostęp do rzetelnych danych pozwala skrócić czas poszukiwań oraz zwiększa bezpieczeństwo procesu kwalifikacji do badań klinicznych.
Warto także korzystać z innych, sprawdzonych źródeł informacji o badaniach klinicznych. System Informacji o Badaniach Klinicznych (CTIS) to centralna europejska platforma umożliwiająca składanie wniosków, ocenę oraz nadzór nad badaniami prowadzonymi w krajach Unii Europejskiej oraz Europejskiego Obszaru Gospodarczego, takich jak Islandia, Liechtenstein czy Norwegia. Od 2025 roku będzie to główne źródło zezwoleń i monitorowania badań klinicznych w całej UE: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials
ClinicalTrials.gov to anglojęzyczna, globalna baza prowadzona przez amerykańską Narodową Bibliotekę Medyczną w ramach National Institutes of Health. Serwis udostępnia szczegółowe informacje o badaniach klinicznych z całego świata, a dane są regularnie aktualizowane przez sponsorów badań i głównych badaczy: https://www.clinicaltrials.gov/
Z kolei Wyszukiwarka Agencji Badań Medycznych (ABM) to polskojęzyczne narzędzie, które umożliwia dostęp do informacji o projektach finansowanych przez ABM, zarówno tych aktualnie rekrutujących, jak i planowanych. Wyszukiwanie jest intuicyjne i pozwala filtrować wyniki według obszaru terapeutycznego, etapu badania oraz kodu jednostki chorobowej.
Wyszukiwarka badań finansowanych przez ABM: https://wyszukiwarka.abm.gov.pl/
Czym są badania kliniczne w chorobach rzadkich?
Są to badania naukowe, które pozwalają ocenić bezpieczeństwo i skuteczność nowych terapii w chorobach rzadkich, gdzie dostęp do zatwierdzonych leków często jest ograniczony.
Gdzie można znaleźć aktualne informacje o badaniach klinicznych w Polsce?
W Polsce dostępne są platformy takie jak www.badaniakliniczne.pl, wyszukiwarka ABM oraz informacje o badaniach realizowanych w ramach CTIS i ClinicalTrials.gov.
Jak wyszukać badanie odpowiednie dla dziecka?
Platformy umożliwiają filtrowanie badań według jednostki chorobowej, wieku pacjenta, lokalizacji, rodzaju terapii oraz etapu badania.
Czy wszystkie badania zamieszczone na platformach są bezpieczne?
Tak, wszystkie badania udostępnione na platformach są zatwierdzone przez komisje bioetyczne i prowadzone zgodnie z obowiązującymi standardami.
Dlaczego warto korzystać z platform i wyszukiwarek badań klinicznych?
Umożliwiają szybkie i łatwe dotarcie do aktualnych badań, pozwalają ocenić kryteria udziału, skracają czas dotarcia do odpowiednich ośrodków i zwiększają dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii.
TAG-CLL – nowa era diagnostyki przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce
Stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych a ryzyko raka wątroby
