Badania kliniczne są jednym z najważniejszych etapów rozwoju współczesnej medycyny. To w nich rozwiązania powstające w laboratoriach, ośrodkach naukowych i firmach biotechnologicznych są sprawdzane pod kątem bezpieczeństwa oraz skuteczności u pacjentów. W onkologii i hematologii ich znaczenie jest szczególne, ponieważ dla części chorych udział w badaniu może oznaczać dostęp do terapii, które nie są jeszcze dostępne w rutynowej praktyce klinicznej.
Rosnąca liczba zachorowań zwiększa znaczenie badań
Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów w 2023 roku w Polsce odnotowano niemal 193 tysiące nowych zachorowań na nowotwory złośliwe oraz blisko 100 tysięcy zgonów. Już trzy lata wcześniej w kraju żyło 1,47 mln pacjentów onkologicznych. Na skalę wyzwań wpływają zarówno zmiany demograficzne, jak i starzenie się społeczeństwa. Obecnie w Polsce 16 proc. mężczyzn i 22 proc. kobiet ma więcej niż 65 lat.
Podobne wyzwania dotyczą hematoonkologii. Polski Rejestr Onko-Hematologiczny w 2023 roku odnotował ponad 16 tysięcy nowych zachorowań na nowotwory onkohematologiczne oraz blisko 7 tysięcy zgonów. Liczba przypadków nowotworów układu chłonnego i krwiotwórczego rośnie wraz z wiekiem, a większość zachorowań dotyczy osób po 65. roku życia. Jednocześnie liczba badań klinicznych z udziałem pacjentów powyżej 75. roku życia pozostaje ograniczona.
Polska uczestniczy w globalnym rynku badań klinicznych
Polska ma istotne miejsce na mapie komercyjnych badań klinicznych. Według dostępnych analiz zajmuje 9. miejsce na świecie i 6. w Europie pod względem udziału w tym rynku. W 2024 roku ponad 26,8 tysiąca polskich pacjentów uzyskało dzięki badaniom klinicznym dostęp do innowacyjnych terapii.
Jednocześnie konkurencja o nowe projekty badawcze rośnie. Udział Europy w globalnych badaniach klinicznych zmniejszył się z 22 proc. w 2013 roku do 12 proc. w 2023 roku. Oznacza to, że kraje zainteresowane rozwijaniem badań klinicznych muszą zabiegać nie tylko o infrastrukturę i doświadczone zespoły, ale także o sprawne procedury administracyjne oraz przewidywalne warunki prowadzenia badań.
Badania kliniczne jako droga do leczenia precyzyjnego
W praktyce klinicznej badania są często opisywane językiem procedur, protokołów i wymogów regulacyjnych. Z perspektywy pacjenta ich znaczenie jest bardziej konkretne. Mogą dawać dostęp do terapii, która nie jest jeszcze standardem leczenia, ale została zaprojektowana z myślą o określonym typie choroby, jej biologii i dotychczasowej odpowiedzi na leczenie.
W hematoonkologii ma to szczególne znaczenie, ponieważ wybór terapii zależy nie tylko od rozpoznania, lecz także od wielu czynników indywidualnych, w tym wieku pacjenta, stanu ogólnego, profilu choroby i wcześniejszego leczenia.
„W hematologii badania kliniczne są jednym z najważniejszych motorów postępu. To właśnie w nich widzimy, jak odkrycia biologii molekularnej, immunologii i genetyki przekładają się na konkretne decyzje terapeutyczne. Dzięki nim możemy leczyć pacjentów coraz bardziej precyzyjnie – nie tylko według rozpoznania choroby, ale według indywidualnego profilu pacjenta. Każde dobrze zaprojektowane badanie kliniczne to krok w stronę skuteczniejszej i bardziej personalizowanej medycyny” — podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Postęp w hematologii zaczyna się od badań
Rozwój leczenia w hematologii pokazuje, że badania kliniczne nie są dodatkiem do systemu ochrony zdrowia, ale jednym z mechanizmów, dzięki którym nowe terapie mogą wejść do praktyki medycznej. Ośrodki prowadzące badania zdobywają doświadczenie z lekami i technologiami, które dopiero w kolejnych latach mogą stać się częścią standardów leczenia.
Znaczenie badań dotyczy nie tylko pacjentów bezpośrednio uczestniczących w projektach. Aktywność badawcza ośrodków sprzyja wdrażaniu aktualnej wiedzy, rozwijaniu kompetencji zespołów medycznych i poprawie organizacji opieki nad chorymi.
„Postęp w hematologii nie wydarza się w podręcznikach – on zaczyna się w badaniach klinicznych. Dla pacjentów oznaczają one dostęp do terapii, które często dopiero za kilka lat staną się standardem leczenia. Dla lekarzy i ośrodków to możliwość pracy z najnowszą wiedzą, technologiami i międzynarodowymi standardami. Jeżeli chcemy, aby polscy pacjenci byli leczeni na europejskim poziomie, musimy sprawić, by Polska była krajem przyjaznym dla badań klinicznych” — zauważa prof. dr hab. n. med. Wojciech Jurczak, specjalista hematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Krakowie.
Czas ma znaczenie dla pacjentów i ośrodków
W badaniach klinicznych czas uruchomienia projektu ma znaczenie praktyczne. Sprawniejsza organizacja może oznaczać szybsze otwarcie ośrodka, wcześniejszą kwalifikację pacjenta i dostęp do nowej opcji terapeutycznej. Dotyczy to zwłaszcza onkologii i hematologii, gdzie decyzje terapeutyczne często trzeba podejmować w krótkim czasie.
Skrócenie ścieżki oceny i uruchamiania badań może mieć również znaczenie systemowe. Analizy dotyczące Polski wskazują, że 14-dniowa ścieżka oceny badań wczesnych faz mogłaby przełożyć się nawet na 311 dodatkowych komercyjnych badań rocznie oraz od 35,5 mln zł do 97,6 mln zł oszczędności dla Narodowego Funduszu Zdrowia.
Badania kliniczne wymagają współpracy wielu zespołów
Za każdym badaniem klinicznym stoi praca wielu osób i instytucji. Uczestniczą w niej pacjenci, lekarze, pielęgniarki, koordynatorzy badań, farmaceuci, diagności laboratoryjni, zespoły administracyjne, eksperci regulacyjni oraz partnerzy odpowiedzialni za organizację i prowadzenie projektów. To od sprawności tej współpracy zależy, czy innowacyjne leczenie może zostać bezpiecznie i terminowo udostępnione chorym.
„Skuteczne badania kliniczne to wspólny wysiłek lekarzy, ośrodków badawczych, zespołów operacyjnych i partnerów, którzy każdego dnia pracują z poczuciem odpowiedzialności i pilności, bo w onkologii i hematologii czas ma dla pacjentów ogromne znaczenie. W BeOne Medicines stawiamy pacjenta na pierwszym miejscu, dlatego też, gdy udział globalnych badań klinicznych w Europie spadł jako firma zwiększyliśmy liczbę prowadzonych badań na tym kontynencie o 100%. Aktualnie prowadzonych jest ich ponad 50 w 30 krajach, we współpracy z ponad 350 ośrodkami. Dzięki zintegrowanemu modelowi pracy i bliskiej współpracy z badaczami skutecznie skracamy harmonogramy badań klinicznych, przy zachowaniu wysokiej jakości procesu” — mówi Krzysztof Goleń, Director, Global Clinical Operations, Country Head Poland, BeOne Medicines.
Polska bliżej innowacyjnych terapii
Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych przypomina, że rozwój nowych terapii nie kończy się na odkryciu naukowym. Konieczne są kolejne etapy, w których sprawdza się bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, a następnie ocenia możliwość jego szerszego zastosowania. W onkologii i hematologii badania kliniczne pozostają jednym z najważniejszych narzędzi, które mogą przybliżać pacjentów do innowacyjnych terapii.
W obliczu rosnącej liczby zachorowań nowotworowych, starzenia się społeczeństwa i coraz większej potrzeby personalizacji leczenia znaczenie badań klinicznych będzie rosło. Dla pacjentów oznaczają one możliwość udziału w procesie, który może dawać dostęp do nowych opcji terapeutycznych. Dla systemu ochrony zdrowia są natomiast elementem budowania doświadczenia, wiedzy i zaplecza potrzebnego do wdrażania nowoczesnej medycyny.
Zobacz: Prof. Kornafel: ochrona pacjenta podczas badań jest głównym zadaniem komisji bioetycznej
Pytania i odpowiedzi dotyczące badań klinicznych w onkologii i hematologii
Czym są badania kliniczne w onkologii i hematologii?
Badania kliniczne to projekty prowadzone z udziałem pacjentów, których celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowych metod leczenia. W onkologii i hematologii mogą dotyczyć między innymi nowych leków, terapii skojarzonych lub leczenia ukierunkowanego na określone cechy choroby.
Dlaczego badania kliniczne są ważne dla pacjentów?
Dla części pacjentów udział w badaniu klinicznym może oznaczać dostęp do terapii, która nie jest jeszcze dostępna w standardowej praktyce klinicznej. Jest to szczególnie istotne w chorobach nowotworowych, w których możliwości leczenia zależą od typu choroby, wcześniejszych terapii i indywidualnej sytuacji chorego.
Jaką pozycję ma Polska w badaniach klinicznych?
Według dostępnych analiz Polska zajmuje 9. miejsce na świecie i 6. w Europie pod względem udziału w rynku komercyjnych badań klinicznych. W 2024 roku ponad 26,8 tysiąca polskich pacjentów uzyskało dzięki nim dostęp do innowacyjnych terapii.
Dlaczego czas uruchamiania badań klinicznych jest istotny?
Sprawniejsze procedury mogą przyspieszyć otwarcie ośrodka, kwalifikację pacjentów i rozpoczęcie leczenia w ramach badania. W onkologii i hematologii ma to szczególne znaczenie, ponieważ czas często wpływa na możliwość zastosowania konkretnej opcji terapeutycznej.
Kto uczestniczy w prowadzeniu badań klinicznych?
Badania kliniczne wymagają współpracy wielu osób i instytucji. Biorą w nich udział pacjenci, lekarze, pielęgniarki, koordynatorzy badań, farmaceuci, diagności, zespoły administracyjne, eksperci regulacyjni oraz partnerzy odpowiedzialni za organizację procesu badawczego.
Zobacz: Badania kliniczne ważną częścią innowacyjnej gospodarki
Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych. Jak powstają nowoczesne terapie medyczne?
