Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał rekomendację dotyczącą rozszerzenia refundacji produktu leczniczego Lokelma (sodu cyrkonu cyklokrzemian) stosowanego w leczeniu hiperkaliemii. Agencja pozytywnie oceniła objęcie refundacją terapii u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium 3a–5, jednocześnie nie rekomendując finansowania leku u pacjentów z przewlekłą niewydolnością serca. Dokument opublikowany 7 maja 2026 r. szczegółowo odnosi się zarówno do skuteczności klinicznej preparatu, jak i kwestii bezpieczeństwa, wpływu terapii na możliwość kontynuacji leczenia inhibitorami układu renina–angiotensyna–aldosteron oraz potencjalnych kosztów dla systemu ochrony zdrowia.
Wniosek refundacyjny obejmował leczenie hiperkaliemii u dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą nerek oraz przewlekłą niewydolnością serca, w sytuacji gdy stosowanie inhibitorów RAAS lub antagonistów receptora mineralokortykoidów prowadziło do wzrostu stężenia potasu albo uniemożliwiało optymalizację terapii. Ostatecznie Agencja uznała, że dostępne dowody naukowe są wystarczające, by rozszerzyć finansowanie leku dla części pacjentów nefrologicznych, natomiast nie potwierdzają jednoznacznie korzyści w populacji kardiologicznej.
Hiperkaliemia jako problem pacjentów nefrologicznych i kardiologicznych
W rekomendacji przypomniano, że hiperkaliemia należy do najczęstszych zaburzeń elektrolitowych obserwowanych u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek i niewydolnością serca. Klinicznie rozpoznaje się ją przy stężeniu potasu przekraczającym 5,0 mmol/l, przy czym ciężkie postacie mogą prowadzić do groźnych zaburzeń rytmu serca, hospitalizacji, a nawet zgonu. Agencja wskazuje, że częstość występowania hiperkaliemii rośnie wraz z pogarszaniem funkcji nerek, szczególnie u pacjentów z eGFR poniżej 30 ml/min/1,73 m².
Problem ma również bezpośredni związek z terapią stosowaną u pacjentów nefrologicznych i kardiologicznych. Inhibitory układu renina–angiotensyna–aldosteron oraz antagoniści receptora mineralokortykoidów należą do podstawowych leków wykorzystywanych w leczeniu przewlekłej choroby nerek i niewydolności serca, jednak ich stosowanie może prowadzić do wzrostu stężenia potasu. W praktyce klinicznej oznacza to często konieczność redukcji dawek lub czasowego odstawienia terapii, mimo jej udokumentowanego wpływu na rokowanie pacjentów.
AOTMiT podkreśla, że współczesne wytyczne kliniczne są zgodne co do potrzeby utrzymywania terapii RAAS tak długo, jak to możliwe. Redukcja dawek lub całkowite odstawienie leczenia powinny pozostawać ostatecznością, dlatego coraz większą rolę przypisuje się terapiom umożliwiającym kontrolowanie stężenia potasu.
Jak działa Lokelma i jakie wskazania analizowano
Lokelma zawiera sodu cyrkonu cyklokrzemian – niewchłanialną substancję wiążącą potas w przewodzie pokarmowym. Preparat wychwytuje jony potasu i w zamian uwalnia kationy sodowe oraz wodorowe. Mechanizm ten prowadzi do zwiększenia wydalania potasu z kałem i stopniowego obniżania jego stężenia we krwi. Agencja przypomina, że lek działa w całym przewodzie żołądkowo-jelitowym, zmniejszając ilość wolnego potasu w świetle jelit.
Produkt jest zarejestrowany do leczenia hiperkaliemii u dorosłych pacjentów, jednak analizowany przez AOTMiT zakres refundacyjny był bardziej ograniczony. Wniosek obejmował pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium 3a–5 oraz chorych z przewlekłą niewydolnością serca, u których hiperkaliemia utrudniała stosowanie inhibitorów RAAS lub antagonistów receptora mineralokortykoidów.
W praktyce chodziło przede wszystkim o możliwość utrzymania terapii nefrologicznej i kardiologicznej bez konieczności ograniczania dawek leków wpływających korzystnie na przebieg choroby podstawowej. To właśnie ten aspekt był jednym z głównych elementów analizowanych przez Agencję w ocenie zasadności refundacji.
Na jakich badaniach oparto ocenę skuteczności
Ocena skuteczności klinicznej Lokelmy została oparta przede wszystkim na badaniach HARMONIZE i ZS-003, obejmujących odpowiednio 251 i 754 pacjentów z hiperkaliemią oraz chorobami współistniejącymi, w tym przewlekłą chorobą nerek i niewydolnością serca. Znaczna część uczestników przyjmowała inhibitory RAAS.
W badaniu HARMONIZE wykazano istotne statystycznie różnice na korzyść terapii sodu cyrkonu cyklokrzemianem w porównaniu z placebo. Leczenie prowadziło do obniżenia średniego stężenia potasu oraz zwiększenia odsetka pacjentów osiągających normokaliemię. W grupach otrzymujących preparat więcej chorych utrzymywało prawidłowe stężenie potasu także w kolejnych tygodniach terapii.
W przedłużonej obserwacji HARMONIZE-OLE normokaliemię utrzymano u znacznej części pacjentów przez okres do 11 miesięcy. Według danych przedstawionych przez Agencję wszyscy uczestnicy osiągnęli średnie stężenie potasu poniżej 5,5 mmol/l, natomiast u większości utrzymywano wartości nieprzekraczające 5,1 mmol/l.
W subpopulacji pacjentów z przewlekłą chorobą nerek stosujących inhibitory RAAS odsetek chorych utrzymujących normokaliemię był istotnie wyższy niż w grupie placebo. Agencja podkreśla jednak, że badania nie były projektowane bezpośrednio dla populacji objętej obecnym wnioskiem refundacyjnym, dlatego część wyników wymaga ostrożnej interpretacji.
Dlaczego AOTMiT miała wątpliwości w niewydolności serca
Znacznie bardziej ostrożnie Agencja oceniła dane dotyczące pacjentów z przewlekłą niewydolnością serca. Wprawdzie w badaniach HARMONIZE i REALIZE-K obserwowano poprawę parametrów związanych ze stężeniem potasu, jednak nie wszystkie analizy potwierdziły wpływ terapii na możliwość utrzymania lub intensyfikacji leczenia RAAS.
Szczególne znaczenie miały wyniki badania PRIORITIZE-HF, które zostało zaprojektowane właśnie pod kątem oceny możliwości intensyfikacji terapii RAAS u pacjentów z niewydolnością serca. Badanie zakończono przedwcześnie z powodu pandemii COVID-19, a uzyskane wyniki nie potwierdziły istotnej statystycznie przewagi sodu cyrkonu cyklokrzemianu nad placebo.
Agencja zwróciła także uwagę, że część badań dotyczących niewydolności serca obejmowała pacjentów bez jawnej hiperkaliemii w momencie rozpoczęcia leczenia, co dodatkowo utrudnia ocenę skuteczności terapii dokładnie w populacji objętej wnioskiem refundacyjnym.
Profil bezpieczeństwa pod szczególną analizą
Jednym z najważniejszych elementów rekomendacji była analiza bezpieczeństwa terapii. W badaniach HARMONIZE i ZS-003 obserwowano większą częstość działań niepożądanych w grupach otrzymujących Lokelmę niż placebo, w tym ciężkich zdarzeń niepożądanych oraz hipokaliemii.
Do najczęściej zgłaszanych działań niepożądanych należały zaburzenia żołądkowo-jelitowe, nadciśnienie tętnicze, zakażenia dróg moczowych oraz obrzęki obwodowe. W fazie przedłużonej badania HARMONIZE zdarzenia niepożądane raportowano u ponad dwóch trzecich pacjentów.
AOTMiT zwróciła szczególną uwagę na zapisy Charakterystyki Produktu Leczniczego, zgodnie z którymi bardzo częstym działaniem niepożądanym jest nasilenie istniejącej niewydolności serca.
Dodatkowo Agencja przywołała wyniki retrospektywnego badania Desai 2024 porównującego bezpieczeństwo sodu cyrkonu cyklokrzemianu i patiromeru. Analiza wskazywała na wyższe ryzyko hospitalizacji z powodu niewydolności serca, ciężkich obrzęków oraz zgonu u pacjentów stosujących Lokelmę.
Wpływ refundacji na budżet NFZ
Dokument AOTMiT odnosi się również do ekonomicznych konsekwencji rozszerzenia refundacji. Analiza wpływu na budżet została przeprowadzona w dwuletnim horyzoncie czasowym z perspektywy NFZ oraz wspólnej perspektywy pacjenta i płatnika.
Według przedstawionych wyliczeń objęcie refundacją produktu Lokelma we wszystkich analizowanych wskazaniach mogłoby zwiększyć wydatki płatnika publicznego o około 12,17 mln zł w pierwszym roku refundacji i około 18,36 mln zł w drugim roku.
Agencja podkreśliła jednocześnie, że w przypadku populacji pacjentów z niewydolnością serca przewidywane obciążenie budżetu byłoby znaczące, a przy istniejących wątpliwościach dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa finansowanie terapii uznano za niezasadne.
Zobacz: AOTMiT rekomenduje dalszą refundację Kimmtrak w czerniaku błony naczyniowej oka
Wytyczne kliniczne
W ramach analizy AOTMiT przeanalizowała także osiem dokumentów zawierających wytyczne dotyczące leczenia hiperkaliemii, w tym zalecenia europejskie, brytyjskie, polskie i amerykańskie.
Wytyczne są zgodne co do potrzeby utrzymywania leczenia inhibitorami RAAS u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek i niewydolnością serca. Jako podstawowe elementy postępowania wskazuje się modyfikację diety, przegląd farmakoterapii, stosowanie diuretyków oraz leków wiążących potas.
Część dokumentów traktuje preparaty wiążące potas jako terapię drugiej linii stosowaną przy utrzymującej się hiperkaliemii, inne natomiast wskazują je jako leczenie preferowane umożliwiające utrzymanie terapii RAAS. W brytyjskich wytycznych podkreślono, że zarówno patiromer, jak i sodu cyrkonu cyklokrzemian mogą być stosowane u pacjentów otrzymujących suboptymalne dawki inhibitorów RAAS z powodu podwyższonego stężenia potasu.
Zobacz także: Rejestracje leków przez FDA. Przełomowe terapie i nowe wskazania
Rekomendacja nr 63/2026 z dnia 7 maja 2026 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Lokelma (sodu cyrkonu cyklokrzemian) we wskazaniu: Leczenie hiperkaliemii u dorosłych pacjentów w przebiegu: • przewlekłej choroby nerek w stopniu 3a-5, u chorych przyjmujących leki z grupy inhibitorów układu renina-angiotensyna-aldosteron (ACEi/ARB) lub brakiem możliwości zastosowania tych leków; • przewlekłej niewydolności serca, u chorych przyjmujących leki z grupy inhibitorów układu renina-angiotensyna-aldosteron (ACEi/ARB/ARNi) i/lub antagonistów receptora mineralokortykoidów (MRA) lub brakiem możliwości zastosowania tych leków
Pytania i odpowiedzi dotyczące refundacji Lokelmy
Czego dotyczy rekomendacja AOTMiT?
Rekomendacja dotyczy rozszerzenia refundacji produktu leczniczego Lokelma stosowanego w leczeniu hiperkaliemii.
Dla jakich pacjentów AOTMiT rekomenduje refundację?
Agencja rekomenduje refundację dla pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium 3a–5.
Dlaczego refundacja nie została zarekomendowana w niewydolności serca?
AOTMiT wskazała na ograniczone dane kliniczne, kwestie bezpieczeństwa oraz wpływ terapii na budżet płatnika publicznego.
Jak działa Lokelma?
Lek wiąże potas w przewodzie pokarmowym i zwiększa jego wydalanie z organizmu, prowadząc do obniżenia stężenia potasu we krwi.
Jakie działania niepożądane były najczęściej obserwowane?
Najczęściej zgłaszano obrzęki, zaburzenia żołądkowo-jelitowe, nadciśnienie tętnicze oraz zakażenia dróg moczowych.
Na jakich badaniach oparto ocenę skuteczności?
Agencja analizowała m.in. badania HARMONIZE, ZS-003, REALIZE-K i PRIORITIZE-HF.
