Wykaz technologii lekowych (leków) o wysokim poziomie innowacyjności określony w załączniku z dnia 26 lutego 2021 opublikował Roman Topór-Mądry, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).
To pierwszy wykaz przygotowany w związku z wejściem w życie zapisów ustawy u Funduszu Medycznym.
W wykazie technologii lekowych (leków) o wysokim poziomie innowacyjności znalazło się 11 leków:
- Ayvakyt. Wskazanie: monoterapia w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang. gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA)
- Givlaari. Wskazanie: ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat
- Idefirix. Wskazanie: leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki
- Isturisa. Wskazanie: leczenie endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych
- Oxlumo. Wskazanie: leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych
- Piqray. Wskazanie: leczenie kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA
- Polivy. Wskazanie: leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/ opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych
- Pretomanid FGK/Drovprela. Wskazanie: gruźlica lekooporna (MDR, XDR)
- Reblozyl. Wskazanie: niedokrwistość zależna od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych
- Rozlytrek. Wskazanie: monoterapia w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi z obecnością fuzji genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (ang. neurotrophic tyrosine receptor kinase, NTRK)
- Zolgensma. Wskazanie: rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2
Według ustawy, technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności to technologia lekowa stosowana w onkologii, chorobach rzadkich. Technologia ta uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję Europejską oraz została umieszczona w wykazie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).
Ustawa o Funduszu Medycznym obligowała prezesa AOTMiT do publikacji pierwszego wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Termin do 26 lutego 2021 r. został dotrzymany. Wraz z wykazem leków o wysokim poziomie innowacyjności eksperci Rady Przejrzystości przygotowali opracowania dla każdego z wybranych preparatów, w którym to określili: populację docelową, szczegółowe warunku stosowania leku, wskaźniki oceny efektywności terapii, oczekiwane korzyści zdrowotne.
Szczegółowy wykaz dostępny na stronie: https://www.aotm.gov.pl/media/2021/02/2021-02-26-BP.425.1.2021-Wykaz-TLI.pdf
Źródło: aotm.gov.pl
