Pomimo globalnego wzrostu liczby badań klinicznych o 38% w ciągu ostatniej dekady, globalny udział Europejskiego Obszaru Gospodarczego (EOG) w badaniach spadł o połowę w tym samym okresie. Nowy raport opracowany przez IQVIA dla EFPIA i Vaccines Europe pokazuje, że udział EOG w badaniach komercyjnych – sponsorowanych przez firmy farmaceutyczne – zmniejszył się z 22% w 2013 r. do 18% w 2018 r. i 12% w 2023 r.
Oznacza to, że rocznie 60 000 mniej pacjentów uzyskuje dostęp do badań klinicznych w krajach EOG oraz dostępnych jest o 20 000 mniej miejsc pracy w badaniach klinicznych obejmujących wyłącznie obszar EOG, a w konsekwencji mieszkańcy Europy, tracą możliwość dostępu do najnowszych leków. Dane pokazują znaczne zróżnicowanie na poziomie krajowym w obrębie EOG; jednak liczba badań zmniejszyła się we wszystkich krajach z wyjątkiem trzech, co sugeruje problem systemowy w regionie. Należy podkreślić, że w Polsce liczba badań w latach 2018-2023 spadła tylko o 2 % podczas gdy dla wszystkich krajów EOG o 6%.
W ramach realokacji geograficznej badań Chiny podwoiły liczbę komercyjnych badań klinicznych od 2018 r. i obecnie stanowią 18% udziału w globalnych komercyjnych badaniach klinicznych.
Badania kliniczne zapewniają pacjentom najwcześniejszy dostęp do nowych leków, nawet 5-10 lat przed ich wprowadzeniem na rynek, Dane IQVIA wskazują, że systemy opieki zdrowotnej w EOG co roku zyskują 1-1,5 mld euro z w związku z płatnościami za badania i oszczędnościami wynikającymi z kosztów leków. Zmniejszenie liczby badań w EOG będzie zatem odczuwalne nie tylko w opiece nad pacjentami.
Badanie IQVIA wskazuje, że malejącą atrakcyjność Europy dla badań klinicznych można przypisać mniej korzystnemu otoczeniu regulacyjnemu i finansowemu. Na przykład, w porównaniu z USA, w EOG wolniej uruchamia się badania we wszystkich badanych obszarach terapeutycznych (onkologia, choroby zakaźne i rzadkie). Wyzwaniem dla Europy jest również potrzeba prowadzenia badań w wielu krajach, podczas gdy Stany Zjednoczone i Chiny, w szczególności, korzystają z większych populacji pacjentów.
Główne wnioski z raportu:
Badania onkologiczne: Nastąpił względny lub bezwzględny spadek we wszystkich fazach badań onkologicznych w EOG, które są obecnie poniżej poziomu z 2018 roku. Kontrastuje to ze Stanami Zjednoczonymi, które odnotowały wzrost w 2021 r. i od tego czasu utrzymują ten poziom. Spadek w EOG może być spowodowany takimi czynnikami, jak rozporządzenie w sprawie diagnostyki in vitro (IVDR), które stwarza wyzwania operacyjne dla wielonarodowych badań onkologicznych i badań zależnych od testów in vitro. Takie inicjatywy jak: EU Cancer Mission i Europe’s Beating Cancer Plan mogą pomóc w poprawie w tym obszarze.
Badania szczepionek: Dane pokazują, że globalne i EOG badania szczepionek spadły w stosunku do szczytu związanego z Covid. Podczas gdy liczba badań komercyjnych rośnie na całym świecie, w EOG odnotowano gwałtowny spadek ich liczby, co spowodowało spadek globalnego udziału z 17% w 2018 r. do 8% w 2023 r., co w dużej mierze wynika ze spadku liczby badań fazy 3 i 4. Z geograficznego punktu widzenia, udział w badaniach nad szczepionkami EOG stracił na rzecz Azji i Oceanii, choć w obrębie samego EOG występują znaczne różnice.
Badania nad rzadkimi chorobami: Pomimo globalnego wzrostu, liczba badań nad chorobami rzadkimi w EOG spadła o 4%. Raport wskazuje, że czynnikiem przyczyniającym się do tego spadku jest głównie brak finansowania venture capital (VC) dla europejskich MŚP..
Badania pediatryczne: Zgodnie z globalnym trendem w EOG liczba komercyjnych badań pediatrycznych spadła o 4%; tylko Chiny zwiększyły liczbę publikacji badań pediatrycznych od czasu pandemii.
Terapie komórkowe i genowe (CaGT): Globalny udział Europy w badaniach nad terapiami komórkowymi i genowymi stale spadał z 25% w 2013 roku do 10% w 2023 roku. W tym okresie Chiny odnotowały gwałtowny wzrost liczby badań komórkowych i genowych, stając się wiodącym regionem z 42% udziałem (wzrost z 10%), ze względu na sprzyjające otoczenie regulacyjne, źródła finansowania i koncentrację strategiczną na zaawansowanych technologiach.
Pierwsza faza badań: W porównaniu z globalnym trendem wzrostu w ciągu ostatnich 10 lat liczby badań fazy pierwszej – od 32% do 41% – w EOG odnotowano stopniowy spadek z 19% do 14%. Badania pierwszej fazy są istotne, ponieważ stanowią podstawę do dalszych badań klinicznych, inwestycji i finansowania w regionie, którego brak prawdopodobnie będzie widoczny w nadchodzących latach.
EFPIA i Vaccines Europe domagają się od państw członkowskich i Komisji Europejskiej podjęcia działań mających na celu zatrzymanie i odwrócenie tych trendów, które są wskazane w ostatnich raportach Letty i Draghiego oraz przeprowadzenia natychmiastowej oceny wpływu rozporządzenia w sprawie badań klinicznych (CTR). Szereg zidentyfikowanych czynników może przyczynić się do poprawy ekosystemu badań klinicznych, począwszy od zminimalizowania złożoności regulacyjnej, a skończywszy na uproszczeniu i harmonizacji procesów zawierania umów. Aby wykorzystać możliwości Europy w zakresie badań klinicznych i wzmocnić ekosystem, EFPIA i Vaccines Europe proponują następujące zalecenia.
- Opracowanie zharmonizowanego, sprawnego i umożliwiającego prowadzenie badań klinicznych ekosystemu, który wspiera badania kliniczne w wielu krajach.
- Pilna realizacja przyjętych ambitnych założeń rozporządzenia UE w sprawie badań klinicznych w celu uproszczenia, przyspieszenia i harmonizacji procesów we wszystkich państwach członkowskich.
- Zwiększenie możliwości prowadzenia badań klinicznych, poprawa infrastruktury i zmniejszenie przeszkód poprzez lepsze przygotowanie ośrodków, rozwiązanie problemu ograniczeń kadrowych i zmniejszenie
- Zróżnicowania poziomów wiedzy na temat badań klinicznych w systemach opieki zdrowotnej. Wdrożenie nowatorskich, skoncentrowanych na pacjencie, projektów badań klinicznych w celu poprawy ich efektywności przy jednoczesnym zwiększeniu atrakcyjności dla pacjentów.
- Wykorzystanie dobrych praktyk Hiszpanii, które polegają na przyjęciu strategii szybkiego wdrożenia CTR, co osiągnięto dzięki koordynacji między zaangażowanymi podmiotami, inwestycjom w duże ośrodki badań klinicznych oraz silnej współpracy komercyjnej i niekomercyjnej.
Nathalie Moll, Dyrektor Generalna EFPIA, powiedziała: „Europejskie badania kliniczne są ograniczane przez powolny i rozdrobniony ekosystem badawczy, a obecne inicjatywy, w obecnym tempie, są niewystarczające, aby zatrzymać i odwrócić postępujący od dekady spadek. Aby Europa była konkurencyjna, musi funkcjonować jako zjednoczony region, a nie jako poszczególne państwa członkowskie i być wspierana przez politykę przyciągania globalnych inwestycji badawczych. Tylko wtedy Europejczycy będą mieli takie same możliwości dostępu do przełomowych odkryć medycznych, jak pacjenci w innych częściach świata”.
Studium przypadku – Polska
Polska znalazła się w pierwszej piątce krajów EOG z ilością badań klinicznych; utrzymała relatywnie stałą pozycję w zakresie ilości badań klinicznych w latach 2018-2023, odnotowując spadek o 2%, podczas gdy dla całego EOG wynosi 6%.
W badaniach onkologicznych Polska, Hiszpania i Dania wykazują najszybsze terminy rozpoczęcia badań i wykazują szybkie tempo rekrutacji.
Przy wprowadzeniu rozwiązań podobnych do przykładu z Hiszpanii, postrzegania badań klinicznych jako istotnego elementu systemu ochrony zdrowia Polska ma duży potencjał do zwiększenie poziomu ilości badań klinicznych o czym świadczy wskaźnik ilości komercyjnych badań klinicznych per capita (na obywatela), który wynosi 0,82, podczas gdy dla niektórych krajów wynosi on dwa razy więcej.
Studium przypadku – hiszpańska historia sukcesu: W 2023 r. Hiszpania wyprzedziła Niemcy jako kraj z największą liczbą rozpoczętych badań klinicznych. W ciągu ostatniej dekady inwestycje branży w badania kliniczne w Hiszpanii rosły w średnim rocznym tempie 5,7%, wzrastając z 479 mln EUR w 2012 r. do 834 mln EUR w 2022 r. Czynniki przyciągające inwestycje to potencjał hiszpańskiego systemu opieki zdrowotnej, skuteczne i terminowe wdrożenie rozporządzenia w sprawie badań klinicznych (CTR) oraz skuteczny model współpracy w zakresie badań komercyjnych i niekomercyjnych. Barcelona jest głównym ośrodkiem badań klinicznych w Europie Południowej, w którym od 2018 r. przeprowadza się coraz więcej badań klinicznych odgrywa ważną rolę w ekosystemie.
Badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do innowacyjnego leczenia
